Hermansky-Pudlak 증후군 환자에서 대장염의 내과적 치료

• 포함 기준:

대상은 다음 기준이 모두 충족되는 경우 연구에 적합합니다.

• 스크리닝 전에 서면 동의서를 제공했습니다.
• 18세 이상.
• 스크리닝 전에 HPS 진단을 확인했습니다.
• 스크리닝 전에 IBD 진단을 확인했습니다.
• SCCAI 점수가 5 이상인 활동성 질병의 존재.
• 장내 병원균(살모넬라, 시겔라, 예르시니아, 캄필로박터, 비브리오, 대장균 O157/H7), 클로스트리디움 디피실 독소 분석, 장내 기생충 및 난자(지아르디아 및 크립토스포리디아 포함)의 배양에 대한 대변 검사에서 음성 결과.
• 현재 IBD에 대한 약물 치료를 받고 있는 경우 환자는 다음 약물 용량 및 기간 중 하나 또는 조합의 안정적인 요법을 받을 수 있습니다.

코르티코스테로이드(1일 25밀리그램 이하의 프레드니손 또는 프레드니손 등가물) - 4주 이상.

5-ASA 설파살라진 - 4주 이상.

8주 동안 안정적인 용량으로 아자티오프린/6-MP/티오구아닌 - 12주 이상. (참고: 아자티오프린/6-MP/티오구아닌을 투여받는 환자는 8주 이상 동안 이 약물의 안정적인 용량을 복용해야 합니다)

프로바이오틱스(생균 식이 보조제) - 4주 이상.

프리바이오틱스(생물학적 활성 물질을 생성하는 식이 보조제) - 4주 이상.

Infliximab(5~10mg/kg IV) - 8주 초과 또는 3회 주입의 유도 용량 4주 이내에 반응 없음.

아달리무맙(40~80mg subq) - 4주 이상 또는 2회 주사의 유도 투여 후 2주 이내에 반응 없음.

제외 기준:

다음 기준 중 하나라도 충족되면 피험자는 연구에서 제외됩니다.

일반 기준:

• 임상적으로 유의미한 질병(예: 신장, 간, 신경, 심혈관, 폐, 내분비, 정신, 혈액, 비뇨기 또는 기타 급성 또는 만성 질환)이 있어 조사관의 의견에 따라 피험자가 이 시험에 부적합한 후보가 됩니다. .
• 위의 포함 기준을 충족할 수 없습니다.
• 혈청 임신 테스트 양성이거나 모유 수유 중인 여성입니다.

• 다음과 같은 임상 화학 값이 있습니다.

  1. 정상 상한치(ULN)의 2.5배보다 큰 AST.
  2. ULN의 2.5배보다 큰 ALT.
  3. ULN의 1.5배를 초과하는 혈청 빌리루빈.
  4. ULN의 1.5배보다 큰 혈청 크레아티닌.
  5. ULN의 2.5배보다 큰 알칼리 포스파타제.
• 헤모글로빈 수치가 8.0g/dL 미만이거나 헤마토크릿이 26% 미만입니다.
• 제어 값과 비교하여 PT INR이 1.3보다 크거나 PTT가 3초보다 큽니다.

• 다음과 같은 셀 수를 가집니다.

  1. 혈소판 수가 80,000 미만 또는 950,000 초과.
  2. 백혈구 수가 1200 미만입니다.
  3. 호중구 수는 700 미만입니다.
• 현재 정맥 항생제가 필요한 감염, 심각한 국소 감염(예: 연조직염, 농양) 또는 전신 감염(예: 폐렴, 패혈증)이 있습니다.
• 절제된 기저 세포 암종, 피부의 편평 세포 암종 또는 자궁 경부 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 암의 병력이 있습니다.
• 지난 5년 이내에 불법 약물, 화학 물질 또는 알코올에 대한 의존성이 있었습니다.
• 활동성 결핵(TB)(또는 석회화 결절 병변, 정점 섬유증 또는 흉막 반흔을 포함하는 오래된 TB 감염을 암시하는 소견이 있는 양성 PPD 피부 검사 또는 흉부 X-레이 소견), 급성 또는 만성 B형 간염, C형 간염, 인간 면역결핍 바이러스(HIV).
• 중추신경계 탈수초 질환 또는 전신성 홍반성 루푸스의 병력.
• 증상의 변화와 치료의 부작용을 관찰하기 위해 예정된 약속 및 기타 검사를 지킬 수 없습니다.

위장 기준:

• 결장절제술, 부분 결장절제술, 현재 장루술, 낭염 또는 지난 6개월 이내에 소장 절제술을 받은 이력 또는 단장 증후군.
• 현재 활동성 장 폐쇄, 장 천공, 높은 등급 협착의 알려진 존재, 독성 거대결장의 병력, 결장 상피 높은 등급 이형성증의 병력 또는 선종과 유사하지 않은 이형성증 관련 병변 또는 종괴(즉, 종괴 병변) , 협착 또는 이형성증이 있는 광범위한 종양).