Leczenie farmakologiczne zapalenia jelita grubego u pacjentów z zespołem Hermansky'ego-Pudlaka

• KRYTERIA PRZYJĘCIA:

Uczestnik kwalifikuje się do badania, jeśli spełnia wszystkie poniższe kryteria:

• Wyraził pisemną świadomą zgodę przed badaniem przesiewowym.
• Wiek 18 lat lub więcej.
• Ma potwierdzone rozpoznanie HPS przed badaniem przesiewowym.
• Ma potwierdzone rozpoznanie IBD przed badaniem przesiewowym.
• Obecność aktywnej choroby zdefiniowana przez wynik SCCAI większy lub równy 5.
• Ujemny wynik badania kału na obecność patogenów jelitowych (Salmonella, Shigella, Yersinia, Campylobacter, Vibrio, E. coli O157/H7), testu na obecność toksyn Clostridium difficile, pasożytów jelitowych i ich komórek jajowych (w tym Giardia i Cryptosporidia).
• Jeśli obecnie otrzymują leki na nieswoiste zapalenie jelit, pacjenci mogą być na stałym schemacie jednego lub kombinacji następujących dawek leku i czasu trwania:

Kortykosteroidy (mniejsze lub równe 25 miligramów prednizonu lub ekwiwalent prednizonu na dzień) – większe lub równe 4 tygodnie.

5-ASA Sulfasalazyna - większa lub równa 4 tygodnie.

Azatiopryna/6-MP/tioguanina ze stałą dawką przez osiem tygodni – większa lub równa 12 tygodni. (UWAGA: Pacjenci otrzymujący azatioprynę/6-MP/tioguaninę muszą przyjmować stabilną dawkę tego leku przez co najmniej 8 tygodni)

Probiotyki (suplementy diety z żywymi bakteriami) - większe lub równe 4 tygodnie.

Prebiotyki (suplementy diety do produkcji substancji biologicznie czynnych) - dłuższy lub równy 4 tygodni.

Infliksymab (5 do 10 mg/kg IV) – dłużej niż 8 tygodni lub brak odpowiedzi w ciągu 4 tygodni od dawki indukcyjnej 3 wlewów.

Adalimumab (40 do 80 mg subq) - dłuższy lub równy 4 tygodni lub brak odpowiedzi w ciągu 2 tygodni po dawce indukcyjnej 2 wstrzyknięć.

KRYTERIA WYŁĄCZENIA:

Uczestnik zostaje wykluczony z badania, jeśli spełnia którekolwiek z poniższych kryteriów:

KRYTERIA OGÓLNE:

• Ma jakąkolwiek klinicznie istotną chorobę (np. nerek, wątroby, neurologiczną, sercowo-naczyniową, płucną, endokrynologiczną, psychiatryczną, hematologiczną, urologiczną lub inną ostrą lub przewlekłą chorobę), która w opinii badacza czyniłaby uczestnika nieodpowiednim kandydatem do tego badania .
• Niemożność spełnienia któregokolwiek z powyższych kryteriów włączenia.
• Jest kobietą, która ma pozytywny test ciążowy z surowicy lub która karmi piersią.

• Ma jedną z następujących wartości chemii klinicznej:

  1. AspAT większa niż 2,5-krotność górnej granicy normy (GGN).
  2. AlAT większa niż 2,5-krotność GGN.
  3. Stężenie bilirubiny w surowicy większe niż 1,5-krotność GGN.
  4. Stężenie kreatyniny w surowicy większe niż 1,5-krotność GGN.
  5. Fosfataza alkaliczna większa niż 2,5 razy GGN.
• Ma poziom hemoglobiny poniżej 8,0 g/dl lub hematokryt poniżej 26 procent.
• Ma PT INR większy niż 1,3 lub PTT większy niż 3 sekundy w porównaniu z wartością kontrolną.

• Ma następującą liczbę komórek:

  1. Liczba płytek krwi mniejsza niż 80 000 lub większa niż 950 000.
  2. Liczba białych krwinek poniżej 1200.
  3. Liczba neutrofili poniżej 700.
• Ma aktualną infekcję wymagającą dożylnych antybiotyków, poważną miejscową infekcję (np. zapalenie tkanki łącznej, ropień) lub infekcję ogólnoustrojową (np. zapalenie płuc, posocznica).
• Ma historię raka w ciągu ostatnich 5 lat, z wyjątkiem wyciętego raka podstawnokomórkowego, raka płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ szyjki macicy.
• Był uzależniony od jakiegokolwiek nielegalnego narkotyku, substancji chemicznej lub alkoholu w ciągu ostatnich 5 lat.
• Czynna gruźlica (TB) w wywiadzie (lub pozytywny test skórny PPD lub prześwietlenie klatki piersiowej z objawami wskazującymi na stare zakażenie gruźlicą, w tym zwapniałe zmiany guzkowe, zwłóknienie wierzchołka lub bliznowacenie opłucnej), ostre lub przewlekłe wirusowe zapalenie wątroby typu B, wirusowe zapalenie wątroby typu C, ludzki wirus niedoboru odporności (HIV).
• Historia choroby demielinizacyjnej ośrodkowego układu nerwowego lub tocznia rumieniowatego układowego.
• Niemożność dotrzymywania zaplanowanych wizyt i innych badań, aby obserwować zmiany objawów i skutków ubocznych leczenia.

KRYTERIA POKARMOWE:

• Historia kolektomii, częściowej kolektomii, aktualnej stomii, zapalenia jelita grubego lub resekcji jelita cienkiego w ciągu ostatnich 6 miesięcy lub zespół krótkiego jelita.
• Obecna czynna niedrożność jelit, perforacja jelit, znane zwężenie dużego stopnia, toksyczne rozdęcie okrężnicy w wywiadzie, dysplazja nabłonka okrężnicy w wywiadzie, zmiana lub guz związany z dysplazją, który nie przypomina gruczolaka (tzn. , zwężenie lub guz o szerokiej podstawie z dysplazją).