Медикаментозное лечение колита у больных с синдромом Германского-Пудлака

• КРИТЕРИИ ВКЛЮЧЕНИЯ:

Субъект имеет право на участие в исследовании, если он соответствует всем следующим критериям:

• Дал письменное информированное согласие до скрининга.
• Возраст 18 лет или старше.
• Подтвержденный диагноз HPS до скрининга.
• Подтвержденный диагноз ВЗК до скрининга.
• Наличие активного заболевания, определяемое оценкой SCCAI, превышающей или равной 5.
• Отрицательные результаты исследования кала на культуру кишечных патогенов (Salmonella, Shigella, Yersinia, Campylobacter, Vibrio, E. coli O157/H7), определение токсина Clostridium difficile, кишечных паразитов и их яйцеклеток (включая Giardia и Cryptosporidia).
• Если в настоящее время пациенты получают лекарства от ВЗК, они могут находиться на стабильной схеме одного или комбинации следующих доз препаратов и продолжительности:

Кортикостероиды (менее или равные 25 миллиграммам преднизолона или эквивалента преднизона в день) - больше или равно 4 неделям.

5-АСК Сульфасалазин - больше или равно 4 неделям.

Азатиоприн/6-МП/тиогуанин со стабильной дозой в течение восьми недель – больше или равно 12 неделям. (ПРИМЕЧАНИЕ: пациенты, получающие азатиоприн/6-МП/тиогуанин, должны были принимать стабильную дозу этого препарата в течение более или равной 8 неделям)

Пробиотики (пищевые добавки с живыми бактериями) - больше или равно 4 неделям.

Пребиотики (пищевые добавки для выработки биологически активных веществ) - больше или равно 4 неделям.

Инфликсимаб (от 5 до 10 мг/кг внутривенно) — более 8 недель или отсутствие ответа в течение 4 недель после индукционной дозы из 3 инфузий.

Адалимумаб (от 40 до 80 мг подкожно) — больше или равно 4 неделям или отсутствие ответа в течение 2 недель после вводной дозы из 2 инъекций.

КРИТЕРИЙ ИСКЛЮЧЕНИЯ:

Субъект исключается из исследования при соблюдении любого из следующих критериев:

ОБЩИЕ КРИТЕРИИ:

• Имеет какое-либо клинически значимое заболевание (например, почечное, печеночное, неврологическое, сердечно-сосудистое, легочное, эндокринологическое, психическое, гематологическое, урологическое или другое острое или хроническое заболевание), которое, по мнению исследователя, сделало бы субъекта неподходящим кандидатом для этого испытания. .
• Неспособность соответствовать любому из вышеперечисленных критериев включения.
• Женщина с положительным сывороточным тестом на беременность или кормящая грудью.

• Имеет любое из следующих значений клинической химии:

  1. АСТ более чем в 2,5 раза превышает верхнюю границу нормы (ВГН).
  2. АЛТ более чем в 2,5 раза превышает ВГН.
  3. Билирубин в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает ВГН.
  4. Уровень креатинина в сыворотке более чем в 1,5 раза превышает ВГН.
  5. Щелочная фосфатаза более чем в 2,5 раза превышает ВГН.
• Имеет уровень гемоглобина менее 8,0 г/дл или гематокрит менее 26 процентов.
• Имеет PT INR больше 1,3 или PTT больше 3 секунд по сравнению с контрольным значением.

• Имеет следующее количество клеток:

  1. Количество тромбоцитов менее 80 000 или более 950 000.
  2. Количество лейкоцитов менее 1200.
  3. Число нейтрофилов менее 700.
• Имеет текущую инфекцию, требующую внутривенного введения антибиотиков, серьезную местную инфекцию (например, флегмону, абсцесс) или системную инфекцию (например, пневмонию, септицемию).
• Имеет рак в анамнезе в течение последних 5 лет, за исключением иссеченной базально-клеточной карциномы, плоскоклеточного рака кожи или рака шейки матки in situ.
• Имел зависимость от любого запрещенного наркотика, химического вещества или алкоголя в течение последних 5 лет.
• Имеет в анамнезе активный туберкулез (ТБ) (или положительный кожный тест PPD или рентген грудной клетки с признаками, свидетельствующими о перенесенной ранее туберкулезной инфекции, включая кальцифицированные узловатые поражения, апикальный фиброз или рубцевание плевры), острый или хронический гепатит В, гепатит С, вирус иммунодефицита человека (ВИЧ).
• История демиелинизирующего заболевания центральной нервной системы или системной красной волчанки.
• Не в состоянии придерживаться запланированных встреч и других тестов, чтобы следить за изменениями симптомов и побочными эффектами лечения.

ЖЕЛУДОЧНО-КИШЕЧНЫЕ КРИТЕРИИ:

• История колэктомии, частичной колэктомии, текущей стомы, поухита или резекции тонкой кишки в течение последних 6 месяцев или синдрома короткой кишки.
• Наличие в настоящее время активной кишечной непроходимости, перфорации кишечника, известное наличие стриктур высокой степени, токсический мегаколон в анамнезе, дисплазия эпителия толстой кишки высокой степени в анамнезе или поражение, связанное с дисплазией, или образование, не напоминающее аденому (то есть объемное поражение). , стриктура или опухоль на широком основании с дисплазией).