Medikamentózní léčba kolitidy u pacientů se syndromem Heřmanský-Pudlak

• KRITÉRIA PRO ZAŘAZENÍ:

Subjekt je způsobilý pro studii, pokud jsou splněna všechna následující kritéria:

• Před screeningem dal písemný informovaný souhlas.
• Věk 18 let nebo více.
• Má potvrzenou diagnózu HPS před screeningem.
• Má potvrzenou diagnózu IBD před screeningem.
• Přítomnost aktivního onemocnění, jak je definováno skóre SCCAI vyšším nebo rovným 5.
• Negativní výsledky vyšetření stolice na kultivaci střevních patogenů (Salmonella, Shigella, Yersinia, Campylobacter, Vibrio, E. coli O157/H7), stanovení toxinu Clostridium difficile, střevních parazitů a jejich vajíček (včetně Giardia a Cryptosporidia).
• Pokud pacienti v současné době dostávají léky na IBD, mohou být na stabilním režimu jedné nebo kombinace následujících dávek léků a trvání:

Kortikosteroidy (méně než nebo rovné 25 miligramům prednisonu nebo ekvivalentu prednisonu denně) – větší nebo rovné 4 týdnům.

5-ASA sulfasalazin – delší nebo rovný 4 týdnům.

Azathioprin/6-MP/thioguanin se stabilní dávkou po dobu osmi týdnů – větší nebo rovnou 12 týdnům. (POZNÁMKA: Pacienti užívající azathioprin/6-MP/thioguanin museli užívat stabilní dávku tohoto léku po dobu delší nebo rovnou 8 týdnům)

Probiotika (živé bakteriální doplňky stravy) – delší nebo rovna 4 týdnům.

Prebiotika (doplňky stravy k produkci biologicky aktivních látek) - větší nebo rovna 4 týdnům.

Infliximab (5 až 10 mg/kg IV) – více než 8 týdnů nebo žádná odpověď během 4 týdnů po indukční dávce 3 infuzí.

Adalimumab (40 až 80 mg subq) - větší nebo rovno 4 týdnům nebo žádná odpověď do 2 týdnů po indukční dávce 2 injekcí.

KRITÉRIA VYLOUČENÍ:

Subjekt je ze studie vyloučen, pokud je splněno kterékoli z následujících kritérií:

OBECNÁ KRITÉRIA:

• Má jakékoli klinicky významné onemocnění (např. ledvinové, jaterní, neurologické, kardiovaskulární, plicní, endokrinologické, psychiatrické, hematologické, urologické nebo jiné akutní nebo chronické onemocnění), které by podle názoru zkoušejícího učinilo subjekt nevhodným kandidátem pro tuto studii .
• Neschopnost splnit žádné z výše uvedených kritérií pro zařazení.
• Je žena, která má pozitivní těhotenský test v séru nebo která kojí.

• Má některou z následujících hodnot klinické chemie:

  1. AST vyšší než 2,5násobek horní hranice normálu (ULN).
  2. ALT vyšší než 2,5násobek ULN.
  3. Sérový bilirubin vyšší než 1,5násobek ULN.
  4. Sérový kreatinin vyšší než 1,5násobek ULN.
  5. Alkalická fosfatáza vyšší než 2,5násobek ULN.
• Má hladinu hemoglobinu nižší než 8,0 g/dl nebo hematokrit nižší než 26 procent.
• Má PT INR větší než 1,3 nebo PTT větší než 3 sekundy ve srovnání s kontrolní hodnotou.

• Má následující počty buněk:

  1. Počet krevních destiček nižší než 80 000 nebo vyšší než 950 000.
  2. Počet bílých krvinek nižší než 1200.
  3. Počet neutrofilů méně než 700.
• Má současnou infekci vyžadující intravenózní antibiotika, závažnou lokální infekci (např. celulitida, absces) nebo systémovou infekci (např. pneumonie, septikémie).
• Má v posledních 5 letech v anamnéze rakovinu, s výjimkou excidovaného bazaliomu, spinocelulárního karcinomu kůže nebo cervikálního karcinomu in situ.
• Během posledních 5 let byl závislý na jakékoli nelegální droze, chemické látce nebo alkoholu.
• Má v anamnéze aktivní tuberkulózu (TB) (nebo pozitivní PPD kožní test nebo rentgen hrudníku s nálezy naznačujícími starou infekci TBC včetně kalcifikovaných nodulárních lézí, apikální fibrózu nebo pleurální jizvy), akutní nebo chronickou hepatitidu B, hepatitidu C, virus lidské imunodeficience (HIV).
• Anamnéza demyelinizačního onemocnění centrálního nervového systému nebo systémového lupus erythematodes.
• Nelze dodržet naplánované schůzky a další testy, abyste mohli sledovat změny symptomů a vedlejších účinků léčby.

GASTROINTESTINÁLNÍ KRITÉRIA:

• Anamnéza kolektomie, parciální kolektomie, současná stomie, pouchitida nebo resekce tenkého střeva během posledních 6 měsíců nebo syndrom krátkého střeva.
• Přítomnost současné aktivní střevní obstrukce, perforace střeva, známá přítomnost striktury vysokého stupně, toxické megakolon v anamnéze, anamnéza dysplazie vysokého stupně epitelu tlustého střeva nebo léze nebo útvar spojený s dysplazií, který se nepodobá adenomu (to je hromadná léze striktury nebo široce založeného tumoru s dysplazií).