Hermansky-Pudlak 症候群患者における大腸炎の治療

• 包含基準:

次のすべての基準が満たされている場合、被験者は研究に適格です。

• -スクリーニング前に書面によるインフォームドコンセントを提供しています。
• 年齢は18歳以上。
• -スクリーニング前にHPSの診断を確認しました。
• -スクリーニング前にIBDの診断が確認されています。
• 5以上のSCCAIスコアによって定義される活動性疾患の存在。
• 腸内病原体（サルモネラ、赤痢菌、エルシニア、カンピロバクター、ビブリオ、大腸菌 O157/H7）、クロストリジウム・ディフィシル毒素アッセイ、腸内寄生虫およびその卵子（ジアルジアおよびクリプトスポリジウムを含む）の培養に関する便検査で陰性の結果。
• 現在 IBD の投薬を受けている場合、患者は次の投薬量と期間の 1 つまたは組み合わせの安定した処方を受けている可能性があります。

コルチコステロイド（1日あたり25ミリグラム以下のプレドニゾンまたは同等のプレドニゾン） - 4週間以上。

5-ASA スルファサラジン - 4 週間以上。

アザチオプリン/6-MP/チオグアニンを 8 週間 - 12 週間以上安定した用量で投与。 (注: アザチオプリン/6-MP/チオグアニンを投与されている患者は、この薬剤を 8 週間以上安定して服用している必要があります)

プロバイオティクス (生きた細菌の栄養補助食品) - 4 週間以上。

プレバイオティクス (生物活性物質を生成する栄養補助食品) - 4 週間以上。

インフリキシマブ (5 ～ 10 mg/kg IV) - 3 回の注入による導入投与から 8 週間以上または 4 週間以内に反応がない。

アダリムマブ (40 ～ 80 mg subq) - 2 回の注射による導入投与後 4 週間以上または 2 週間以内に反応がない。

除外基準:

以下の基準のいずれかが満たされた場合、被験者は研究から除外されます。

一般的な基準:

• -臨床的に重要な疾患（例：腎臓、肝臓、神経、心血管、肺、内分泌、精神、血液、泌尿器、またはその他の急性または慢性疾患）を持っている 研究者の意見では、被験者をこの試験の不適切な候補にする.
• 上記の包含基準のいずれかを満たすことができない。
• 血清妊娠検査で陽性の女性、または授乳中の女性です。

• 以下の臨床化学値のいずれかを有する：

  1. ASTが正常上限（ULN）の2.5倍を超える。
  2. ULNの2.5倍を超えるALT。
  3. -ULNの1.5倍を超える血清ビリルビン。
  4. -ULNの1.5倍を超える血清クレアチニン。
  5. ULNの2.5倍を超えるアルカリホスファターゼ。
• ヘモグロビン値が 8.0 g/dL 未満、またはヘマトクリット値が 26% 未満。
• -コントロール値と比較して、PT INRが1.3を超えるか、PTTが3秒を超えます。

• 次の細胞数があります。

  1. 血小板数が 80,000 未満または 950,000 以上。
  2. 白血球数が1200未満。
  3. 好中球数が700未満。
• -静脈内抗生物質を必要とする現在の感染症、深刻な局所感染症（蜂窩織炎、膿瘍など）または全身感染症（肺炎、敗血症など）があります。
• -切除された基底細胞癌、皮膚の扁平上皮癌、または子宮頸部上皮内癌を除いて、過去5年以内に癌の病歴があります。
• 過去 5 年以内に違法薬物、化学物質、またはアルコールに依存していた。
• -活動性結核（TB）の病歴がある（または陽性のPPD皮膚検査または胸部X線で、石灰化結節病変、先端線維症、または胸膜瘢痕を含む古い結核感染を示唆する所見がある）、急性または慢性B型肝炎、C型肝炎、ヒト免疫不全ウイルス (HIV)。
• -中枢神経系脱髄疾患、または全身性エリテマトーデスの病歴。
• 予定された予約や、症状の変化や治療の副作用を観察するためのその他の検査を守ることができない。

消化器基準：

• -結腸切除術、結腸部分切除術、現在のオストミー、嚢炎、または過去6か月以内の小腸切除の履歴、または短腸症候群。
• -現在の活動性腸閉塞の存在、腸穿孔、高悪性度狭窄の既知の存在、有毒な巨大結腸の病歴、結腸上皮高悪性度異形成の病歴または異形成関連病変または腺腫に似ていない塊（つまり、塊病変） 、狭窄、または異形成を伴う広範囲の腫瘍）。