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플라즈마 요법에 민감한 비정형 용혈성 요독 증후군(aHUS)이 있는 성인 환자를 대상으로 한 Eculizumab의 공개 라벨 대조 시험 (aHUS)

2015년 6월 30일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals

플라즈마 요법에 민감한 비정형 용혈성 요독 증후군(AHUS)이 있는 성인 환자를 대상으로 한 Eculizumab의 공개 라벨, 다기관 통제 임상 시험

이 연구의 목적은 혈장 요법에 민감한 비정형 용혈-요독 증후군(aHUS) 성인 환자의 치료에 eculizumab이 안전하고 효과적인지 확인하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Nijmegen, 네덜란드, 6525
  • 독일
      • Hannover, 독일, 30625
  • 스웨덴
      • Stockholm, 스웨덴, 14186
  • 영국
      • Exeter, 영국
      • Glasgow, 영국
  • 이탈리아
      • Genova, 이탈리아, 16147
  • 캐나다
      • Toronto, 캐나다
  • 프랑스
      • Bois-Guillaume, 프랑스, 76230
      • Bordeaux, 프랑스, 33076
      • Lyon, 프랑스, 69437
      • Nantes, 프랑스, 44093
      • Paris, 프랑스, 75743
      • Strasbourg, 프랑스, 67091

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 비정형 용혈-요독 증후군(aHUS) 진단을 받은 18세 이상의 남성 또는 여성 환자.
  2. 환자는 aHUS를 위한 PT를 받아야 하며 IP의 첫 투여 전 최소 8주 동안 2주마다 1회 이상의 PT 치료 및 주당 3회 이하(변경되지 않은 빈도로)의 PT 치료를 받는 것으로 관찰되어야 합니다.
  3. 혈소판 수 Pre-PT 기준선 설정점(적격 PT 에피소드 전 몇 시간 동안 수집됨)은 스크리닝 및 관찰 기간 동안 수집된 Pre-PT 혈소판 수 평균의 75% 이내입니다.
  4. 알려진 보체 조절 단백질 유전적 이상.
  5. 스크리닝 시 또는 현재 aHUS 에피소드 개시 시 젖산 탈수소효소(LDH) 수치는 ≥ ULN이었습니다. 스크리닝 시 LDH가 정상이면 합토글로빈, 편혈세포와 같은 진행 중인 용혈을 나타내는 다른 마커를 평가하고 의뢰자와 논의해야 합니다.
  6. 나이에 대한 크레아티닌 수준 ≥ ULN.
  7. 가임 여성 환자는 후속 기간을 포함하여 연구 기간 전체와 에쿨리주맙 치료 중단 후 최대 5개월 동안 효과적이고 신뢰할 수 있으며 의학적으로 승인된 피임 요법을 시행해야 합니다.
  8. 서면 동의서를 제공할 수 있습니다.
  9. 연구 절차를 준수할 수 있고 기꺼이 따를 것입니다.

제외 기준:

  1. TTP, (ADAMTS-13 활성도 <5%로 정의됨) 과거 관찰(혈장 요법 시작 전) 또는 중앙 검사실에서 선별 방문 시 검사한 결과.
  2. 선별검사 5년 이내의 악성종양.
  3. 전형적인 HUS(Shiga toxin +).
  4. 알려진 HIV 감염.
  5. 확인된 약물 노출 관련 HUS.
  6. 감염 관련 HUS.
  7. 골수 이식과 관련된 HUS.
  8. 비타민 B12 결핍과 관련된 HUS.
  9. 패혈증 진단이 확정된 환자.
  10. 조사자의 의견에 따라 aHUS의 정확한 진단을 혼란스럽게 하거나 aHUS 질병을 관리하는 능력을 방해하는 활성 및 치료되지 않은 전신 세균 감염의 존재 또는 의심.
  11. 임신 또는 수유.
  12. 해결되지 않은 수막구균성 질병.
  13. 알려진 전신성 홍반성 루푸스(SLE) 또는 항인지질 항체 양성 또는 증후군.
  14. 연구자의 의견에 따라 연구에 참여함으로써 환자의 위험을 증가시키거나 연구 결과를 혼동시킬 수 있는 모든 의학적 또는 심리적 상태.
  15. 이전에 에쿨리주맙으로 치료를 받은 적이 있는 환자.
  16. 스크리닝 방문 후 8주 이내에 IVIg를 투여 받거나 12주 이내에 Rituximab 요법을 받는 환자.
  17. 스테로이드, mTOR 억제제 또는 타크롤리무스와 같은 다른 면역억제 요법을 받는 환자는 다음이 아닌 한 제외됩니다: [1] 확립된 이식 후 항거부반응 요법의 일부, [2] 환자가 면역억제 요법이 필요한 항-CFH 항체를 확인했으며, [3] 이러한 약물의 용량이 스크리닝 기간 전 최소 4주 동안 및 관찰 기간 동안 변경되지 않았거나 [4] 환자가 이식 직후 급성 aHUS 재발을 경험하고 있습니다.
  18. 스크리닝 기간 전 최소 4주 동안 이미 안정적인 용량을 사용하지 않았거나 ESA 요법의 마지막 용량으로부터 최소 2주의 휴약 기간이 아닌 한 적혈구 자극제(ESA)를 투여받은 환자.
  19. 스크리닝 4주 전부터 시작하여 전체 시험 기간 동안 다른 조사 약물 시험에 참여하거나 다른 조사 약물, 장치 또는 절차에 노출.
  20. 에쿨리주맙, 뮤린 단백질 또는 부형제 중 하나에 대한 과민성.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NON_RANDOMIZED
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 에쿨리주맙
의약품: 에쿨리주맙
모든 환자는 오픈 라벨 에쿨리주맙을 다음 용량 일정에 따라 정맥 주사로 투여받았습니다: 유도 용량 - 4주 동안 주당 900mg, 1주 후 용량 1200mg; 유지 용량 - 2주마다 1200mg. 에쿨리주맙 치료 기간 동안 혈장 교환 또는 주입을 받은 환자는 혈장 주입 전 1시간 이내 또는 각 혈장 교환 완료 후 1시간 이내에 600mg의 보충 용량을 받았다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TMA 무사고 상태 환자의 비율
기간: 26주 동안
TMA 무병증 상태는 최소 12주 동안 [1] 혈소판 수가 Pre-PT 기준선 설정점에서 > 25% 감소하지 않은 것으로 정의됩니다. [2] 환자가 에쿨리주맙을 받는 동안의 PT 및 [3] 새로운 투석.
26주 동안
혈액학적 정상화 환자의 백분율
기간: 26주 동안
혈액학적 정상화는 최소 4주에 걸친 최소 2회 연속 측정 동안 혈소판 수와 젖산 탈수소효소(LDH)가 모두 정상화되는 것으로 정의되었습니다.
26주 동안
완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 비율
기간: 26주 동안
에쿨리주맙 치료의 기준선에서 26주까지 완전한 TMA 반응을 달성한 환자의 비율을 결정했습니다. 완전한 TMA 반응은 혈액학적 정상화와 신장 기능의 개선(혈청 크레아티닌이 기준선에서 ≥25% 감소)으로 정의되었으며, 이는 최소 4주 동안 2회 연속 측정 동안 지속되었습니다.
26주 동안

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
TMA 개입 비율
기간: 26주 동안
PE/PI의 경우 에쿨리주맙 치료 기간(기준선에서 26주까지) 및 새로운 치료 기간(첫 번째 에쿨리주맙 투여 후 15일부터 26주까지)에서 TMA 개입률(# PE/PI 및 # 투석 사건/환자/일) 에쿨리주맙 전 치료 기간 동안 투석 이벤트를 TMA 개입 비율과 비교했습니다.
26주 동안
기준선에서 26주까지의 혈소판 수 변화
기간: 기준선에서 26주까지
기준선에서 26주까지
혈소판 수치 정상화 환자의 비율
기간: 26주 동안
혈소판 수 정상화는 최소 4주의 기간에 걸친 최소 2회 연속 측정에서 ≥150 x 10^9/L로 관찰된 혈소판 수로 정의되었습니다.
26주 동안
TMA 무사고 상태 환자의 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 156주
TMA 무병증 상태는 최소 12주 동안 [1] 혈소판 수가 Pre-PT 기준선 설정점에서 > 25% 감소하지 않은 것으로 정의됩니다. [2] 환자가 에쿨리주맙을 받는 동안의 PT 및 [3] 새로운 투석.
연구 종료까지, 평균 노출 156주
혈액학적 정상화 환자의 백분율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 156주
혈액학적 정상화는 최소 4주에 걸친 최소 2회 연속 측정 동안 혈소판 수와 젖산 탈수소효소(LDH)가 모두 정상화되는 것으로 정의되었습니다.
연구 종료까지, 평균 노출 156주
완전한 TMA 반응을 보이는 환자의 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 156주
에쿨리주맙으로 기준선부터 연구 종료까지 완전 TMA 반응을 달성한 환자의 비율을 결정했습니다. 완전한 TMA 반응은 혈액학적 정상화와 신장 기능의 개선(혈청 크레아티닌이 기준선에서 ≥25% 감소)으로 정의되었으며, 이는 최소 4주 동안 2회 연속 측정 동안 지속되었습니다.
연구 종료까지, 평균 노출 156주
TMA 개입 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 156주
PE/PI에 대한 에쿨리주맙 치료 기간(기준선부터 연구 종료까지) 및 (첫 번째 에쿨리주맙 투여 후 15일부터 연구 종료까지) TMA 개입 비율(# PE/PI 및 # 투석 이벤트/환자/일) 에쿨리주맙 전 치료 기간 동안 새로운 투석 이벤트에 대한 TMA 개입 비율을 비교했습니다.
연구 종료까지, 평균 노출 156주
기준선에서 156주까지 혈소판 수 변화
기간: 기준선에서 156주까지
기준선에서 156주까지
혈소판 수치 정상화 환자의 비율
기간: 연구 종료까지, 평균 노출 156주
혈소판 수 정상화는 최소 4주의 기간에 걸친 최소 2회 연속 측정에서 ≥150 x 10^9/L로 관찰된 혈소판 수로 정의되었습니다. 지정되지 않음.
연구 종료까지, 평균 노출 156주
약동학(PK) 및 약력학(PD); 최소 및 최대 혈중 농도
기간: 4주 동안 유도 단계에 이어 5주부터 시작하여 26주 또는 그 이상 유지 단계.
4주 동안 유도 단계에 이어 5주부터 시작하여 26주 또는 그 이상 유지 단계.

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 7월 1일

기본 완료 (실제)

2010년 10월 1일

연구 완료 (실제)

2013년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2009년 2월 3일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2009년 2월 4일

처음 게시됨 (추정)

2009년 2월 6일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2015년 7월 23일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2015년 6월 30일

마지막으로 확인됨

2015년 6월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • C08-003A
  • BB-IND 11075
  • EudraCT Number 2008-006954-17

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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