Diese Seite wurde automatisch übersetzt und die Genauigkeit der Übersetzung wird nicht garantiert. Bitte wende dich an die englische Version für einen Quelltext.

Offene kontrollierte Studie mit Eculizumab bei erwachsenen Patienten mit Plasmatherapie-sensitivem atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) (aHUS)

30. Juni 2015 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Eine offene, multizentrische, kontrollierte klinische Studie zu Eculizumab bei erwachsenen Patienten mit Plasmatherapie-sensitivem atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (AHUS)

Der Zweck dieser Studie ist es festzustellen, ob Eculizumab bei der Behandlung von erwachsenen Patienten mit Plasmatherapie-sensitivem atypischem hämolytisch-urämischem Syndrom (aHUS) sicher und wirksam ist.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Hannover, Deutschland, 30625
  • Frankreich
      • Bois-Guillaume, Frankreich, 76230
      • Bordeaux, Frankreich, 33076
      • Lyon, Frankreich, 69437
      • Nantes, Frankreich, 44093
      • Paris, Frankreich, 75743
      • Strasbourg, Frankreich, 67091
  • Italien
      • Genova, Italien, 16147
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Niederlande
      • Nijmegen, Niederlande, 6525
  • Schweden
      • Stockholm, Schweden, 14186
  • Vereinigtes Königreich
      • Exeter, Vereinigtes Königreich
      • Glasgow, Vereinigtes Königreich

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter von ≥ 18 Jahren, bei denen ein atypisches hämolytisch-urämisches Syndrom (aHUS) diagnostiziert wurde.
  2. Die Patienten müssen PT für aHUS erhalten und müssen beobachtet werden, dass sie ≥ 1 PT-Behandlung alle zwei Wochen und nicht mehr als 3 PT-Behandlungen/Woche (bei unveränderter Häufigkeit) für mindestens 8 Wochen vor der ersten IP-Dosis erhalten.
  3. Der Baseline-Sollwert der Thrombozytenzahl vor der PT (erfasst in den Stunden vor der qualifizierenden PT-Episode) liegt innerhalb von 75 % des Durchschnitts der Thrombozytenzahlen vor der PT, die beim Screening und während des Beobachtungszeitraums erfasst wurden.
  4. Bekannte genetische Anomalie des komplementregulatorischen Proteins.
  5. Der Laktatdehydrogenase (LDH)-Spiegel war beim Screening oder zu Beginn der aktuellen aHUS-Episode ≥ ULN. Wenn LDH beim Screening normal ist, sollten andere Marker, die auf eine anhaltende Hämolyse hinweisen, wie Haptoglobin, Schistozyten, bewertet und mit dem Sponsor besprochen werden.
  6. Kreatininspiegel ≥ ULN für das Alter.
  7. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen während der gesamten Dauer der Studie, einschließlich der Nachbeobachtungszeit und bis zu 5 Monate nach Absetzen der Behandlung mit Eculizumab, eine wirksame, zuverlässige und medizinisch zugelassene Verhütungsmethode anwenden.
  8. Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben.
  9. Fähigkeit und Bereitschaft, sich an Studienverfahren zu halten.

Ausschlusskriterien:

  1. TTP (definiert als ADAMTS-13-Aktivität < 5 %) aus einer historischen Beobachtung (vor Beginn der Plasmatherapie) oder wie beim Screening-Besuch durch das Zentrallabor getestet.
  2. Bösartigkeit innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening.
  3. Typisch HUS (Shigatoxin+).
  4. Bekannte HIV-Infektion.
  5. Identifiziertes HUS im Zusammenhang mit der Arzneimittelexposition.
  6. Infektionsbedingtes HUS.
  7. HUS im Zusammenhang mit einer Knochenmarktransplantation.
  8. HUS im Zusammenhang mit Vitamin-B12-Mangel.
  9. Patienten mit bestätigter Sepsis-Diagnose.
  10. Vorhandensein oder Verdacht auf eine aktive und unbehandelte systemische bakterielle Infektion, die nach Ansicht des Prüfarztes eine genaue Diagnose von aHUS verfälscht oder die Fähigkeit zur Behandlung der aHUS-Krankheit beeinträchtigt.
  11. Schwangerschaft oder Stillzeit.
  12. Ungelöste Meningokokken-Erkrankung.
  13. Bekannter systemischer Lupus erythematodes (SLE) oder Antiphospholipid-Antikörper-Positivität oder -Syndrom.
  14. Jeder medizinische oder psychologische Zustand, der nach Ansicht des Prüfarztes das Risiko des Patienten durch die Teilnahme an der Studie erhöhen oder das Ergebnis der Studie verfälschen könnte.
  15. Patienten, die zuvor mit Eculizumab behandelt wurden.
  16. Patienten, die innerhalb von 8 Wochen IVIg oder innerhalb von 12 Wochen nach dem Screening-Besuch eine Rituximab-Therapie erhalten.
  17. Patienten, die andere immunsuppressive Therapien wie Steroide, mTOR-Inhibitoren oder Tacrolimus erhalten, sind ausgeschlossen, es sei denn: [1] Teil eines etablierten Anti-Abstoßungsregimes nach der Transplantation, [2] Patient hat bestätigt, dass Anti-CFH-Antikörper eine immunsuppressive Therapie erfordern, und [3] die Dosis solcher Medikamente für mindestens 4 Wochen vor dem Screening-Zeitraum und während des gesamten Beobachtungszeitraums unverändert war oder [4] der Patient einen akuten aHUS-Rückfall unmittelbar nach der Transplantation erleidet.
  18. Patienten, die Erythrozyten-stimulierende Wirkstoffe (ESAs) erhalten, es sei denn, sie erhalten bereits seit mindestens 4 Wochen vor dem Screening eine stabile Dosis oder eine Auswaschphase von mindestens 2 Wochen nach der letzten Dosis der ESA-Therapie.
  19. Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Kontakt mit anderen Prüfmitteln, Geräten oder Verfahren, beginnend 4 Wochen vor dem Screening und während der gesamten Studie.
  20. Überempfindlichkeit gegen Eculizumab, murine Proteine ​​oder einen der sonstigen Bestandteile.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: NON_RANDOMIZED
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Eculizumab
Arzneimittel: Eculizumab
Alle Patienten erhielten unverblindetes Eculizumab intravenös nach folgendem Dosierungsschema: Induktionsdosis – 900 mg pro Woche für vier Wochen und eine Dosis von 1200 mg eine Woche später; Erhaltungsdosis - 1200 mg alle zwei Wochen. Patienten, die während des Behandlungszeitraums mit Eculizumab einen Plasmaaustausch oder eine Infusion erhielten, erhielten eine zusätzliche Dosis von 600 mg innerhalb einer Stunde vor der Plasmainfusion oder innerhalb einer Stunde nach Abschluss jedes Plasmaaustauschs.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentsatz der Patienten mit TMA-ereignisfreiem Status
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
Der TMA-ereignisfreie Status ist definiert als das Fehlen einer mindestens 12-wöchigen [1] Abnahme der Thrombozytenzahl von > 25 % vom Thrombozytenzahl-Basiswert vor der PT; [2] PT, während der Patient Eculizumab erhält, und [3] neue Dialyse.
Durch 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit hämatologischer Normalisierung
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
Hämatologische Normalisierung wurde als Normalisierung sowohl der Blutplättchenzahl als auch der Milchsäuredehydrogenase (LDH) definiert, die für mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen aufrechterhalten wurde.
Durch 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständigem TMA-Ansprechen
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
Der Anteil der Patienten, die ein vollständiges TMA-Ansprechen vom Ausgangswert bis zu 26 Wochen Behandlung mit Eculizumab erreichten, wurde bestimmt. Vollständiges TMA-Ansprechen wurde definiert als hämatologische Normalisierung plus Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als (≥25 % Reduktion des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert), die für zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen anhielt.
Durch 26 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
TMA-Interventionsrate
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
TMA-Interventionsrate (# PE/PI und # Dialyseereignisse/Patient/Tag) im Eculizumab-Behandlungszeitraum (von der Grundlinie bis 26 Wochen) für PE/PI und (vom fünfzehnten Tag nach der ersten Eculizumab-Dosis bis 26 Wochen) für neu Dialyseereignisse wurden mit der TMA-Interventionsrate während des Behandlungszeitraums vor Eculizumab verglichen.
Durch 26 Wochen
Veränderung der Thrombozytenzahl von der Baseline bis zur 26. Woche
Zeitfenster: Von der Baseline bis zu 26 Wochen
Von der Baseline bis zu 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Durch 26 Wochen
Die Normalisierung der Thrombozytenzahl war definiert als die Thrombozytenzahl, die bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstreckten, bei ≥150 x 10^9/L lag
Durch 26 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit TMA-ereignisfreiem Status
Zeitfenster: Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Der TMA-ereignisfreie Status ist definiert als das Fehlen einer mindestens 12-wöchigen [1] Abnahme der Thrombozytenzahl von > 25 % vom Thrombozytenzahl-Basiswert vor der PT; [2] PT, während der Patient Eculizumab erhält, und [3] neue Dialyse.
Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit hämatologischer Normalisierung
Zeitfenster: Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Hämatologische Normalisierung wurde als Normalisierung sowohl der Blutplättchenzahl als auch der Milchsäuredehydrogenase (LDH) definiert, die für mindestens zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen aufrechterhalten wurde.
Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit vollständigem TMA-Ansprechen
Zeitfenster: Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Der Anteil der Patienten, die mit Eculizumab vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie ein vollständiges TMA-Ansprechen erreichten, wurde bestimmt. Vollständiges TMA-Ansprechen wurde definiert als hämatologische Normalisierung plus Verbesserung der Nierenfunktion (definiert als (≥25 % Reduktion des Serumkreatinins gegenüber dem Ausgangswert), die für zwei aufeinanderfolgende Messungen über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen anhielt.
Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
TMA-Interventionsrate
Zeitfenster: Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
TMA-Interventionsrate (# PE/PI und # Dialyseereignisse/Patient/Tag) im Eculizumab-Behandlungszeitraum (von der Baseline bis zum Ende der Studie) für PE/PI und (vom fünfzehnten Tag nach der ersten Eculizumab-Dosis bis zum Ende der Studie) für neue Dialyseereignisse wurde mit der TMA-Interventionsrate während des Behandlungszeitraums vor Eculizumab verglichen.
Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Änderung der Thrombozytenzahl vom Ausgangswert bis 156 Wochen
Zeitfenster: Von der Baseline bis 156 Wochen
Von der Baseline bis 156 Wochen
Prozentsatz der Patienten mit Normalisierung der Thrombozytenzahl
Zeitfenster: Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Die Normalisierung der Thrombozytenzahl wurde definiert als die Thrombozytenzahl, die bei mindestens zwei aufeinanderfolgenden Messungen, die sich über einen Zeitraum von mindestens vier Wochen erstrecken, bei ≥150 x 10^9/l lag. Nicht spezifiziert.
Bis Studienende, mittlere Exposition 156 Wochen
Pharmakokinetik (PK) und Pharmakodynamik (PD); Minimale und maximale Blutkonzentration
Zeitfenster: Induktionsphase für 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsphase ab Woche 5 bis 26 Wochen oder länger.
Induktionsphase für 4 Wochen, gefolgt von einer Erhaltungsphase ab Woche 5 bis 26 Wochen oder länger.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Juli 2009

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

1. Oktober 2010

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

1. Dezember 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Februar 2009

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Februar 2009

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

6. Februar 2009

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (SCHÄTZEN)

23. Juli 2015

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

30. Juni 2015

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2015

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C08-003A
  • BB-IND 11075
  • EudraCT Number 2008-006954-17

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Eculizumab

Suchen Sie nach ähnlichen Studien

Sponsoren und Mitarbeiter

Krankheiten

Drogeninterventionen

CROs by country

CROs in Armenia

Bedingungen

Seltene Krankheiten

Drogeninterventionen

Nahrungsergänzungsmittel

Sponsor / Mitarbeiter

Standorte

Abonnieren