Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte, kontrolowane badanie ekulizumabu u dorosłych pacjentów z wrażliwym na terapię osoczem atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS) (aHUS)

30 czerwca 2015 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Otwarte, wieloośrodkowe, kontrolowane badanie kliniczne ekulizumabu u dorosłych pacjentów z wrażliwym na terapię osoczem atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (AHUS)

Celem tego badania jest ustalenie, czy ekulizumab jest bezpieczny i skuteczny w leczeniu dorosłych pacjentów z wrażliwym na terapię osoczem atypowym zespołem hemolityczno-mocznicowym (aHUS).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

15

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bois-Guillaume, Francja, 76230
      • Bordeaux, Francja, 33076
      • Lyon, Francja, 69437
      • Nantes, Francja, 44093
      • Paris, Francja, 75743
      • Strasbourg, Francja, 67091
  • Holandia
      • Nijmegen, Holandia, 6525
  • Kanada
      • Toronto, Kanada
  • Niemcy
      • Hannover, Niemcy, 30625
  • Szwecja
      • Stockholm, Szwecja, 14186
  • Włochy
      • Genova, Włochy, 16147
  • Zjednoczone Królestwo
      • Exeter, Zjednoczone Królestwo
      • Glasgow, Zjednoczone Królestwo

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria włączenia:

  1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku ≥18 lat, u których rozpoznano atypowy zespół hemolityczno-mocznicowy (aHUS).
  2. Pacjenci muszą otrzymywać PT z powodu aHUS i muszą być obserwowani, aby otrzymywali ≥ 1 PT co dwa tygodnie i nie więcej niż 3 PT/tydzień (z niezmienioną częstotliwością) przez co najmniej 8 tygodni przed podaniem pierwszej dawki IP.
  3. Wartość zadana liczby płytek krwi przed PT (zebrana na kilka godzin przed kwalifikującym epizodem PT) mieści się w zakresie 75% średniej liczby płytek krwi przed PT zebranej podczas badania przesiewowego iw okresie obserwacji.
  4. Znana nieprawidłowość genetyczna białek regulatorowych dopełniacza.
  5. Poziom dehydrogenazy mleczanowej (LDH) podczas badania przesiewowego lub na początku obecnego epizodu aHUS wynosił ≥ ULN. Jeśli podczas badania przesiewowego LDH jest prawidłowe, inne markery wskazujące na trwającą hemolizę, takie jak haptoglobina, schistocyty, powinny zostać ocenione i omówione ze sponsorem.
  6. Stężenie kreatyniny ≥ GGN dla wieku.
  7. Pacjentki w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną, niezawodną i medycznie zatwierdzoną metodę antykoncepcji przez cały czas trwania badania, w tym przez okres obserwacji i do 5 miesięcy po zakończeniu leczenia ekulizumabem.
  8. Potrafi wyrazić pisemną świadomą zgodę.
  9. Zdolny i chętny do przestrzegania procedur badawczych.

Kryteria wyłączenia:

  1. TTP, (zdefiniowany jako aktywność ADAMTS-13 <5%) z obserwacji historycznej (przed rozpoczęciem terapii osoczem) lub testowany podczas wizyty przesiewowej w laboratorium centralnym.
  2. Nowotwór złośliwy w ciągu 5 lat od badań przesiewowych.
  3. Typowy HUS (toksyna Shiga +).
  4. Znane zakażenie wirusem HIV.
  5. Zidentyfikowany HUS związany z ekspozycją na lek.
  6. HUS związany z infekcją.
  7. HUS związany z przeszczepem szpiku kostnego.
  8. HUS związany z niedoborem witaminy B12.
  9. Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem sepsy.
  10. Obecność lub podejrzenie czynnej i nieleczonej ogólnoustrojowej infekcji bakteryjnej, która zdaniem Badacza utrudnia trafne rozpoznanie aHUS lub utrudnia leczenie choroby aHUS.
  11. Ciąża lub laktacja.
  12. Nierozwiązana choroba meningokokowa.
  13. Znany toczeń rumieniowaty układowy (SLE) lub obecność przeciwciał antyfosfolipidowych lub zespół.
  14. Każdy stan medyczny lub psychologiczny, który w opinii badacza może zwiększyć ryzyko pacjenta poprzez udział w badaniu lub zakłócić wynik badania.
  15. Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni ekulizumabem.
  16. Pacjenci otrzymujący IVIg w ciągu 8 tygodni lub leczenie rytuksymabem w ciągu 12 tygodni od wizyty przesiewowej.
  17. Pacjenci otrzymujący inne terapie immunosupresyjne, takie jak steroidy, inhibitory mTOR lub takrolimus, są wykluczeni, chyba że: [1] jest częścią ustalonego schematu zapobiegania odrzuceniu przeszczepu, [2] pacjent ma potwierdzone przeciwciała przeciwko CFH wymagające leczenia immunosupresyjnego oraz [3] dawka tych leków była niezmieniona przez co najmniej 4 tygodnie przed okresem przesiewowym i przez cały okres obserwacji lub [4] pacjent doświadcza ostrego nawrotu aHUS bezpośrednio po przeszczepie.
  18. Pacjenci otrzymujący czynniki stymulujące erytrocyty (ESA), chyba że już przyjmują stabilną dawkę przez co najmniej 4 tygodnie przed okresem przesiewowym lub okres wymywania trwający co najmniej 2 tygodnie od ostatniej dawki terapii ESA.
  19. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu dotyczącym leku eksperymentalnego lub kontakt z innym badanym środkiem, urządzeniem lub procedurą, począwszy od 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i przez cały okres badania.
  20. Nadwrażliwość na ekulizumab, białka mysie lub którąkolwiek substancję pomocniczą.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NIE_RANDOMIZOWANE
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: ekulizumab
Lek: ekulizumab
Wszyscy pacjenci otrzymywali ekulizumab w otwartej próbie podawany dożylnie według następującego schematu dawkowania: Dawka indukcyjna – 900 mg tygodniowo przez 4 tygodnie i dawka 1200 mg tydzień później; Dawka podtrzymująca - 1200 mg co dwa tygodnie. Pacjenci, którzy otrzymywali wymianę osocza lub infuzję podczas okresu leczenia ekulizumabem, otrzymywali dodatkową dawkę 600 mg w ciągu jednej godziny przed infuzją osocza lub w ciągu jednej godziny po zakończeniu każdej wymiany osocza.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek pacjentów ze statusem TMA bez zdarzeń
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Stan wolny od zdarzeń TMA definiuje się jako brak przez co najmniej 12 tygodni [1] zmniejszenia liczby płytek krwi o > 25% w stosunku do wartości zadanej liczby płytek krwi przed PT; [2] PT, gdy pacjent otrzymuje ekulizumab i [3] nowa dializa.
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją hematologiczną
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Normalizację hematologiczną zdefiniowano jako normalizację liczby płytek krwi i dehydrogenazy mlekowej (LDH) utrzymującą się przez co najmniej dwa kolejne pomiary obejmujące okres co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Określono odsetek pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź TMA od wartości wyjściowej do 26 tygodni leczenia ekulizumabem. Całkowitą odpowiedź TMA zdefiniowano jako normalizację hematologiczną oraz poprawę czynności nerek (zdefiniowaną jako (≥25% zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych), która utrzymywała się przez dwa kolejne pomiary w okresie co najmniej czterech tygodni.
Przez 26 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik interwencji TMA
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Częstość interwencji TMA (liczba zdarzeń PE/PI i liczba zdarzeń dializ/pacjenta/dzień) w okresie leczenia ekulizumabem (od wartości początkowej do 26 tygodni) w przypadku PE/PI oraz (od piętnastego dnia po podaniu pierwszej dawki ekulizumabu do 26 tygodni) w przypadku nowych dializy porównano z częstością interwencji TMA w okresie leczenia przed ekulizumabem.
Przez 26 tygodni
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 26 tygodni
Ramy czasowe: Od linii podstawowej do 26 tygodni
Od linii podstawowej do 26 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Przez 26 tygodni
Normalizację liczby płytek krwi zdefiniowano jako liczbę płytek krwi ≥150 x 10^9/l w co najmniej dwóch kolejnych pomiarach obejmujących okres co najmniej czterech tygodni
Przez 26 tygodni
Odsetek pacjentów ze statusem TMA bez zdarzeń
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Stan wolny od zdarzeń TMA definiuje się jako brak przez co najmniej 12 tygodni [1] zmniejszenia liczby płytek krwi o > 25% w stosunku do wartości zadanej liczby płytek krwi przed PT; [2] PT, gdy pacjent otrzymuje ekulizumab i [3] nowa dializa.
Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją hematologiczną
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Normalizację hematologiczną zdefiniowano jako normalizację liczby płytek krwi i dehydrogenazy mlekowej (LDH) utrzymującą się przez co najmniej dwa kolejne pomiary obejmujące okres co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Odsetek pacjentów z całkowitą odpowiedzią TMA
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Określono odsetek pacjentów, którzy uzyskali całkowitą odpowiedź TMA od początku badania do końca badania z ekulizumabem. Całkowitą odpowiedź TMA zdefiniowano jako normalizację hematologiczną oraz poprawę czynności nerek (zdefiniowaną jako (≥25% zmniejszenie stężenia kreatyniny w surowicy w stosunku do wartości wyjściowych), która utrzymywała się przez dwa kolejne pomiary w okresie co najmniej czterech tygodni.
Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Wskaźnik interwencji TMA
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Częstość interwencji TMA (liczba zdarzeń PE/PI i liczba zdarzeń dializ/pacjenta/dzień) w okresie leczenia ekulizumabem (od wartości początkowej do końca badania) w przypadku PE/PI oraz (od piętnastego dnia po podaniu pierwszej dawki ekulizumabu do końca badania) dla nowych przypadków dializy porównano z odsetkiem interwencji TMA w okresie leczenia przed ekulizumabem.
Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Zmiana liczby płytek krwi od wartości początkowej do 156 tygodni
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 156 tygodni
Od wartości początkowej do 156 tygodni
Odsetek pacjentów z normalizacją liczby płytek krwi
Ramy czasowe: Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Normalizację liczby płytek krwi zdefiniowano jako zaobserwowaną liczbę płytek krwi ≥150 x 10^9/l w co najmniej dwóch kolejnych pomiarach obejmujących okres co najmniej czterech tygodni. Nie określono.
Do końca badania, mediana ekspozycji 156 tygodni
Farmakokinetyka (PK) i Farmakodynamika (PD); Minimalne i maksymalne stężenie krwi
Ramy czasowe: Faza indukcyjna przez 4 tygodnie, a następnie faza podtrzymująca rozpoczynająca się w tygodniu 5 do 26 tygodni lub dłużej.
Faza indukcyjna przez 4 tygodnie, a następnie faza podtrzymująca rozpoczynająca się w tygodniu 5 do 26 tygodni lub dłużej.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 lipca 2009

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

1 października 2010

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

1 grudnia 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 lutego 2009

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

4 lutego 2009

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

6 lutego 2009

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (OSZACOWAĆ)

23 lipca 2015

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

30 czerwca 2015

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2015

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C08-003A
  • BB-IND 11075
  • EudraCT Number 2008-006954-17

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na ekulizumab

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Iran

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj