유육종증 관련 칼슘 조절 장애에 대한 ACTHAR GEL: 오픈 라벨 파일럿 연구
연구 개요
상세 설명
유육종증은 원인을 알 수 없는 다기관 육아종성 질환입니다. 유육종증은 폐에 가장 일반적으로 영향을 미치지만 모든 장기에 영향을 미칠 수 있습니다. 코르티코 스테로이드가 유육종증에 대한 선택 약물로 인식되지만. ACTH(부신피질자극호르몬)는 이 질환에 대해 FDA 승인을 받은 유일한 약물입니다. 그러나 이 상태에 대한 ACTH의 효능에 대한 데이터는 제한적입니다.
활동성 유육종증에서는 칼슘 대사가 조절되지 않습니다. 칼슘 대사의 주요 이상은 25-하이드록시비타민 D를 비타민의 활성 형태인 1,25-디하이드록시비타민 D로 전환시키는 사르코이드 폐포 대식세포의 1-α 하이드록실라제 활성 증가에서 비롯됩니다. 이로 인해 고칼슘혈증, 고칼슘뇨증, 신석회증, 신결석증, 간질성 신염, 사구체신염, 급성 및 만성 신장 질환이 발생할 수 있습니다. 중요한 것은 대부분의 신장 증상이 칼슘 대사 장애에서 비롯된다는 것입니다. 유육종증의 다른 기관 발현과는 달리 칼슘 대사 장애는 아프리카계 미국인에 비해 백인에서 더 흔합니다.
일반적으로 고칼슘혈증 환자는 햇빛을 피하고 식이 칼슘과 비타민 D의 주요 공급원 섭취를 줄이고 충분한 수분을 섭취하도록 조언해야 합니다. 신장이 높거나 환자가 신결석증이 있는 경우 일반적으로 약물 요법이 필요합니다. 선택 약물은 20 - 40 mg/day의 초기 일일 용량의 프레드니손입니다. 불행하게도 장기간의 코르티코스테로이드 요법은 골다공증을 포함하여 허용할 수 없는 부작용을 초래할 수 있습니다. 이것은 유육종증 환자에서 관찰되는 상승된 칼시트리올이 재흡수에 의해 뼈 구조를 더욱 위태롭게 할 수 있기 때문에 특히 중요합니다. 유육종증 관련 칼슘 조절 장애에 대한 이점을 보여준 대체 약물에는 클로로퀸, 하이드록시클로로퀸, 케토코나졸이 포함됩니다.
ACTHER GEL은 코르티코스테로이드 생성을 통해 명백한 항염증 효과를 가질 수 있을 뿐만 아니라 멜라노코르틴 수용체를 활성화할 수도 있습니다. 멜라노코르틴 시스템은 유육종증 치료에 도움이 될 수 있는 강력한 항염증 특성을 가지고 있습니다.
우리는 유육종증 관련 칼슘 대사 장애를 검사하여 항 유육종증 치료의 효과를 평가하는 데 몇 가지 특정한 이점이 있다고 생각합니다.
- 육아종 활동의 척도(혈청 칼슘, 요중 칼슘, 혈청 25-하이드록시비타민 D 및 혈청 1,25-디하이드록시비타민 D 수치)는 유육종증의 육아종 염증과 직접적으로 관련이 있습니다.
- 이러한 매개변수는 정확하고 객관적으로 정량화할 수 있습니다. 이것은 폐, 피부 및 눈의 침범에 대한 종점이 부정확 및/또는 1차원적이지 않기 때문에 문제가 되기 때문에 유육종증에서 중요한 문제입니다.
이러한 성분은 유육종증을 임상적으로 모니터링하는 데 쉽게 사용할 수 있습니다. 이것은 폐와 피부의 침범을 포함한 다른 형태의 유육종증에는 해당되지 않습니다.
- 고칼슘뇨증과 칼슘 대사 장애가 폐 침범만큼 유육종증의 흔한 증상은 아니지만, 이 질환에 대한 항육아종 반응이 기관에 특이하다는 증거는 거의 없습니다. 폐 유육종증에 대한 infliximab의 무작위 이중 맹검 위약 대조 시험에서 폐외 유육종증도 이 요법에 반응했습니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
연구 장소
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New York
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Albany, New York, 미국, 12208
- Albany Medical College
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 18세 이상의 연령.
- 정보에 입각한 동의서를 이해할 수 있을 정도로 영어를 이해할 수 있습니다.
- 생검으로 유육종증이 입증되었습니다.
- 문서화된 고칼슘뇨증(칼슘/일 > 4mg/kg의 요 배설) 또는 연구 시작 4주 이내에 고칼슘혈증.
- 환자의 고칼슘뇨증/고칼슘혈증이 유육종증과 관련이 있다는 역사적 증거. 여기에는 상승하지 않은 혈청 부갑상선 호르몬(PTH) 수치가 포함되어야 합니다.
제외 기준:
- 연구 시작 3개월 이내에 항사르코이드증 약물의 변경.
- 부갑상선기능항진증 또는 고칼슘혈증/고칼슘뇨증을 유발하는 다른 비사르코이드증의 병력
- 쿠싱병의 병력.
- 연구자의 의견으로는 반응 치료의 평가를 복잡하게 하는 사르코이드증 이외의 의학적 장애 진단을 받음.
- 스크리닝 전 1개월 이내 또는 연구 물질의 반감기 5일 이내 중 더 긴 기간 내에 연구 약물을 사용했습니다.
- 고혈압 또는 기타 장애에 대한 루프 또는 티아지드 이뇨제의 사용.
- 제산제의 만성 사용.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Sarcoidosis 관련 칼슘 조절 장애
Sarcoidosis 관련 칼슘 조절 장애가 있는 피험자는 12주 동안 매주 2회 Acthar Gel(부신피질 자극 호르몬) 80 단위를 투여받습니다.
임상 방문은 피험자의 건강을 모니터링하기 위해 1차 투여 후 ~30일, 1차 투여일 및 4,8,12주 및 16주 동안 예정되어 있습니다.
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ACTHAR GEL(부신피질자극호르몬) 80 단위를 12주 동안 매주 2회 피하 투여
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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24시간 소변 칼슘 감소
기간: 0주에서 12주 사이.
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0주에서 12주 사이에 사르코이드증 관련 고칼슘뇨증(일차 종점) 환자의 24시간 소변 칼슘 감소.
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0주에서 12주 사이.
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안 혈청 칼슘의 변화
기간: 12주와 비교한 기준선.
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12주와 비교한 기준선.
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안 1,25 di-hydroxy 비타민 D의 변화
기간: 12주와 비교한 기준선.
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12주와 비교한 기준선.
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안 환자 전체 VAS의 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안 의사의 글로벌 VAS 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안의 배뇨 증상의 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안 Short Form-36의 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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ACTHAR GEL 치료 12주 동안 유육종증 건강 설문지의 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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12주 ACTHAR 젤 치료 중 eCOST의 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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ACTHAR 겔 치료 12주 동안 eCOST 점수 > 022인 eCOST/# 장기로 계산된 조정된 eCOST(eCOSTadj)의 변화
기간: 기준선에서 12주
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기준선에서 12주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Marc A Judson, MD, Albany Medical College
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- AMCMAJCA2014
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유육종증에 대한 임상 시험
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