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SCI의 페노피브레이트 치료

2019년 6월 7일 업데이트: VA Office of Research and Development

척수 손상 환자를 대상으로 한 페노피브레이트의 공개 라벨 안전성 및 효능 시험

척수 손상(SCI)을 가진 사람의 심혈관 질환 관련 이환율은 일반 인구보다 유병률이 높고 생애 초기에 발생하며 손상 후 첫 해 이후 사망의 주요 원인입니다. SCI의 만성 단계 동안 특징적인 이상지질혈증이 나타나며, 낮은 혈청 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C) 농도를 특징으로 하며 종종 관상동맥 질환의 독립적인 위험 인자가 될 수 있는 값과 혈청 트리글리세리드의 상승을 특징으로 합니다. TG). SCI 환자의 혈청 저밀도 지단백 콜레스테롤 농도는 일반적으로 일반 인구와 유사합니다. SCI를 가진 사람에 대한 현재 제안은 일차적 작용이 혈청 TG를 낮추고 혈청 HDL-C 수치를 높이는 항지질 약물인 단기 페노피브레이트 치료의 안전성과 효능을 결정하는 것을 목표로 합니다.

연구 개요

상세 설명

일반 인구에서 관상 동맥 질환(CAD)에 대한 수정 가능한 위험 요소로 간주되지만 심폐 건강을 증진하고 CAD의 혈액 유래 바이오마커에서 임상적으로 의미 있는 변화를 촉진하는 데 필요한 신체 활동의 규모는 중증 신체 장애가 있는 사람들에게는 달성할 수 없습니다. , 척수 손상(SCI)으로 인한 고정 마비와 같은 경우. SCI의 만성 단계 동안, 평균 혈청 고밀도 지단백 콜레스테롤(HDL-C) 농도 <40 mg/dl, CAD에 대한 독립적인 위험 인자로 평가되는 HDL-C의 역치 수준으로 특징적인 이상지질혈증이 나타납니다. 트리글리세리드(TG)가 임상 개입을 유발하는 일반 인구의 목표 값 또는 그 근처의 농도로 상승 및 정상 범위 내의 저밀도 지단백 콜레스테롤(LDL-C) 농도. 척수손상 환자의 심혈관 질환(CVD) 관련 이환율이 생애 초기에 발생하고 일반 인구보다 더 많이 발생하며 손상 첫해 이후 사망의 주요 원인이라는 것은 놀라운 일이 아닙니다. SCI의 발생률이 상대적으로 낮기 때문에 인구 기반 역학 연구는 임상 지침으로 사용할 수 없습니다. 일반 인구에서 치료를 시작하는 데 사용되는 임상 목표 값은 고유한 병리 생리학 때문에 SCI 환자에게는 부적절할 수 있습니다. 상당한 신체 활동 및 생활 방식 수정이 없는 경우 척수 손상 환자의 CVD 관련 위험 지표를 적절하게 관리하기 위해 적절한 약물 선택이 필요한 것 같습니다. 현재까지 SCI 환자의 지질 저하 치료 사용을 뒷받침하는 경험적 증거는 제한적입니다.

Fenofibrate는 peroxisome proliferator-activated receptor와 lipoprotein lipase를 활성화시켜 혈장에서 TG 제거를 향상시키는 fibric acid derivate입니다. fenofibrate가 단일 요법으로 사용된 임상 시험에서 혈청 TG 농도는 41-53% 감소했고, 초저밀도 지단백(VLDL)은 38-52% 감소했으며 LDL-C는 6-20% 감소했으며 HDL-C는 그만큼 개선되었습니다. 20%로. 척수손상 환자의 이상지질혈증 특성을 고려할 때, 특히 척수손상 환자 대부분이 임상적으로 허용 가능한 범위 내에 있는 LDL 값을 가지고 있기 때문에 fenofibrate가 이 코호트에서 적절한 1차 치료제로 보입니다. 일반 인구에서 fenofibrate 단일 요법으로 지질 저하 치료를 위한 표준 임상 실습은 안전을 모니터링하고 치료 효능을 결정하기 위해 알려지고 임상적으로 허용되는 일정을 따릅니다. 2개월 연속 치료 후 지단백질 프로파일에 유익한 변화가 없으면 해당 치료를 중단하는 것이 좋습니다(즉, 비반응자). 유사하게, 여러 대규모 임상 시험에서 페노피브레이트의 최대 치료 효과가 12-16주 치료(즉, 반응자) 후에 관찰됨이 입증되었습니다. 제안된 연구는 이상지질혈증을 치료하기 위한 확립된 임상 진료 지침이 없고 다음을 위한 보다 질병별 접근을 요구하는 것으로 가정할 수 있는 독특한 고려 사항이 있는 것으로 보이는 심하게 고정된 코호트인 SCI 환자에게 페노피브레이트를 투여하는 효능을 테스트할 것입니다. 케어. 성공할 경우 치료는 우발적인 심장 사건 및 사망에 기여하는 것으로 알려진 입자의 농도와 수를 수정하여 CVD 관련 위험의 임상 지표를 줄일 것입니다. 이 조사에서 얻은 통찰력은 임상의에게 SCI 환자에서 잘 설명된 이상지질혈증을 치료하기 위해 지질 저하제의 적절한 사용을 확립하기 위한 개념 증명을 제공할 것으로 예상됩니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

23

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

    • New Jersey
      • West Orange, New Jersey, 미국, 07052
        • Kessler Institute for Rehabilitation
    • New York
      • Bronx, New York, 미국, 10468
        • James J. Peters VA Medical Center, Bronx, NY

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

21년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 21세에서 69세 사이의 남성 또는 여성;
  • 만성(예: 부상 기간이 최소 6개월), 안정적인 SCI(신경학적 병변 수준에 관계없이);
  • AIS(American Spinal Injury Association Impairment Scale) 지정 A, B 또는 C; 그리고
  • TG 농도 135mg/dl(하반신 마비) 또는 115mg/dl(사지 마비).

제외 기준:

  • 급성 질환 또는 감염;
  • 감소된 신장 기능(사구체 여과율(GFR <60 ml/min) 또는 간 기능 검사(LFTs 2.5 표준 편차가 정상 상한보다 높음));
  • HMG-CoA 환원효소 억제제(스타틴) 또는 기타 지질저하제를 사용한 현재 약리학적 치료; 항응고제 요법; 사이클로스포린; 또는 TG 농도에 영향을 미치는 것으로 알려진 다른 약물(즉, 차단제, 티아지드 또는 에스트로겐);
  • 페노피브레이트에 대한 과민증;
  • 죽상동맥경화증, 울혈성 심부전 또는 심근경색의 최근 병력(즉, 12개월)의 기존 진단;
  • 임신 또는 연구 과정 중에 임신할 가능성이 있는 여성, 또는 수유 중인 사람;
  • 정신 능력 감소; 그리고
  • 정보에 입각한 동의를 제공할 피험자의 무능력 또는 의지 없음.
  • 기존의 진성 당뇨병 진단 또는 선별 혈액 검사 결과는 진성 당뇨병이 존재함을 나타냅니다(아마도 진단되지 않음). 제외를 위한 실험실 임계값은 다음과 같습니다: HbA1C 6.5% 및 공복 혈장 포도당 >126 mg/dl.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 페노피브레이트
불리한 TG 농도(즉, 하반신 마비: >/=135 mg/dl; 사지 마비 >/=115 mg/dl)를 가진 피험자는 4개월 동안 1일 1회 fenofibrate 요법(즉, 145 mg)을 받도록 무작위 배정됩니다.
페노피브레이트는 혈중 트리글리세리드 농도를 감소시키는 것으로 입증된 퍼옥시솜 증식제 활성화 수용체 알파 작용제입니다.
다른: 간섭 없음
불리한 TG 농도(즉, 하반신 마비: >/=135 mg/dl; 사지 마비 >/=115 mg/dl)를 가진 피험자는 4개월 동안 치료를 받지 않도록 무작위 배정됩니다.
참가자 코호트는 연구 약물을 받지 않도록 무작위 배정되지만 연구 만남에 참여할 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
트리글리세리드 농도(기준선 대비 백분율 변화)
기간: 약물 치료를 시작한 지 2개월
지단백질 프로파일을 개선하기 위한 치료 2개월 후 fenofibrate 단일 요법의 효능을 결정하기 위해; 성공적인 반응은 2개월에 혈청 TG 농도의 25% 감소로 정의됩니다.
약물 치료를 시작한 지 2개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
트리글리세리드 농도(기준선 대비 백분율 변화)
기간: 약물 치료를 시작한 지 4개월
약물 치료에 대한 최대 치료 효능이 보고된 경우 치료 4개월에 TG 농도를 낮추기 위한 fenofibrate 단독 요법의 효능을 결정합니다.
약물 치료를 시작한 지 4개월

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용 프로필
기간: 4개월
대조군에서 발생하는 사건과 비교하여 약물 치료를 받은 피험자에게서 부작용의 문서화 및 설명을 얻을 것입니다.
4개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

수사관

  • 수석 연구원: Michael F LaFountaine, EdD, James J. Peters Veterans Affairs Medical Center

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2015년 5월 18일

기본 완료 (실제)

2018년 8월 1일

연구 완료 (실제)

2018년 8월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 5월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 5월 22일

처음 게시됨 (추정)

2015년 5월 27일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 6월 26일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 6월 7일

마지막으로 확인됨

2019년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

미정

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

페노피브레이트에 대한 임상 시험

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