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(EXPLORER) 진행성 전신 비만세포증(AdvSM) 및 재발성 또는 불응성 골수 악성종양 환자에서 BLU-285에 대한 연구

2023년 3월 16일 업데이트: Blueprint Medicines Corporation

진행성 전신 비만세포증(AdvSM) 및 재발성 또는 불응성 골수성 악성종양 환자를 대상으로 한 BLU-285의 1상 연구

이것은 경구 투여(PO)된 아바프리티닙(BLU-285라고도 함)의 안전성, 내약성, 약동학(PK), 약력학(PD) 및 항종양 활성을 평가하기 위해 설계된 1상, 공개 라벨, 용량 증량 연구입니다. , 진행성 전신 비만세포증 및 기타 재발성 또는 불응성 골수성 악성종양이 있는 성인 환자에서. 이 연구는 용량 증량 부분(1부)과 확장 부분(2부)의 두 부분으로 구성됩니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

86

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Stanford, California, 미국, 94305
        • Stanford Cancer Institute
    • Colorado
      • Denver, Colorado, 미국, 80045
        • University of Colorado Cancer Center
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, 미국, 30322
        • Emory University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02215
        • Dana Farber Cancer Institute
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, 미국, 48109
        • University of Michigan Health System
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19104
        • University of Pennsylvania
    • Texas
      • Houston, Texas, 미국, 77030
        • MD Anderson Cancer Center
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, 미국, 84112
        • Huntsman Cancer Institute
  • 영국
      • Glasgow, 영국, G12 0XL
        • Beatson West of Scotland Cancer Centre
      • London, 영국, SE1 9RT
        • Guy's Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

파트 1의 경우: 환자는 세계보건기구(WHO) 진단 기준에 따라 다음 진단 중 하나가 있어야 합니다.

  • 공격적인 전신 비만세포증(ASM).
  • 관련 혈액 종양(SM-AHN)을 동반한 전신 비만세포증 및 전신 비만세포증(SM)에 기인한 최소 1개의 C 소견. AHN은 골수성이어야 하며 다음과 같은 예외는 제외됩니다. 급성 골수성 백혈병(AML), 골수이형성 증후군에 대한 국제 예후 점수 시스템(IPSS-R)에 의해 정의된 매우 높거나 높은 위험인 골수이형성 증후군(MDS) ) 및 필라델피아 염색체 양성 악성종양.
  • 비만 세포 백혈병(MCL).
  • 조직학적 또는 세포학적으로 확인된 골수성 악성종양은 재발하거나 표준 치료에 불응성입니다. AML, IPSS-R에 의해 정의된 매우 고위험 또는 고위험인 MDS 및 필라델피아 염색체 양성 악성 종양은 제외됩니다.
  • 의뢰자와의 논의 시, 다른 재발성 또는 불응성, 잠재적으로 아바프리티닙 반응성 혈액 종양(예: 비정상적인 KIT 또는 혈소판 유래 성장 인자 수용체(PDGFR) 신호의 증거)이 등록을 위해 고려될 수 있습니다.

파트 2의 경우 환자는 WHO 진단 기준에 따라 다음 진단 중 하나가 있어야 합니다.

  • ASM.
  • 에스엠안. AHN은 골수성이어야 하며 다음 예외는 제외됩니다. AML, IPSS-R에 의해 정의된 매우 높거나 높은 위험인 MDS, 필라델피아 염색체 양성 악성 종양.
  • 엠씨엘.

파트 2, 코호트 2의 경우 환자는 기준선에서 수정된 IWG-MRT-ECNM 기준에 따라 측정 가능한 C-발견이 1개 이상 있어야 하며 진단이 C-발견을 필요로 하지 않는 MCL이 아닌 한 SM에 기인합니다.

  • 혈구 감소증: ANC < 1.0 × 10⁹/L 또는 헤모글로빈 < 10g/dL 또는 혈소판 수 < 75 × 10⁹/L.
  • 다음과 같은 의학적 개입이 필요한 증상이 있는 복수 또는 흉수: 이뇨제(2등급) 또는 ≥ 2개의 치료용 파라센타 또는 흉강천자(3등급)의 사용이 연구 시작 전 12주 동안 최소 28일 간격으로 수행되고 절차 중 1개가 시험 기간 동안 수행됨 연구 시작 전 6주(C1D1).
  • ≥ 직접 빌리루빈(> 1.5 × 정상 상한[ULN]), 아스파르테이트 아미노전이효소(AST; > 3.0 × ULN), 알라닌 아미노전이효소(ALT; > 3.0 × ULN) 또는 알칼리성 인산분해효소(> 2.5 × ULN)의 등급 2 이상 ) 다음 중 1개가 존재함: 복수 또는 임상적으로 관련된 문맥 고혈압 또는 생검으로 입증된 간 비만 세포 침윤 또는 다른 비정상적인 간 기능의 원인이 확인되지 않음.
  • ≥ 2등급 저알부민혈증(< 3.0g/dL).
  • 왼쪽 갈비뼈 아래 5cm 이상에서 만져지는 비장.
  • 수혈 의존성 빈혈은 다음과 같이 정의됩니다. 치료 시작 전 12주 동안 ≥ 6 단위 포장 적혈구(PRBC)의 수혈(C1D1) 및 이전 4주 동안 발생한 가장 최근의 수혈 및 헤모글로빈 ≤ 8.5g/dL에 대해 투여된 수혈 그리고 수혈의 이유는 출혈, 용혈 또는 치료와 관련된 것이 아닙니다.

동부 협력 종양학 그룹(ECOG) 수행 상태 0-3.

제외 기준:

  • Fridericia의 공식(QTcF) >480밀리초를 사용하여 보정된 QT 간격
  • 혈소판 수
  • 절대 호중구 수
  • 아스파르테이트 아미노전이효소(AST) 및 알라닌 아미노전이효소(ALT) >3 x 정상 상한치(ULN); 임상적으로 의심되는 비만세포증 또는 환자가 연구에 등록한 다른 질병에 의한 간 침윤과 관련이 있는 경우 >5 × ULN
  • 총 빌리루빈 >1.5 × ULN; >3 × ULN 치료 중인 질병에 의한 간 침윤과 관련이 있거나 길버트병이 있는 경우(길버트병의 경우 직접 빌리루빈 > 2.0 ULN은 제외됩니다.)
  • 추정(Cockroft-Gault 공식) 또는 측정된 크레아티닌 청소율
  • 뇌 악성 종양 또는 뇌로의 전이
  • 발작 장애의 병력 또는 발작 방지 약물에 대한 요구 사항
  • 뇌 동맥류 또는 경막하 또는 지주막하 출혈의 병력과 같은 두개내 출혈의 알려진 위험
  • 호산구 증가증 및 FIP1L1-PGDFRA 융합에 대해 알려진 양성, 환자가 이전 imatinib 요법에서 재발 또는 진행성 질병을 입증하지 않은 경우

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 아바프리티닙(BLU-285라고도 함)
경구 투여용 아바프리티닙 정제. 아바프리티닙은 28일 주기로 매일 투여됩니다.
의약품: 아바프리티닙

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
아바프리티닙(BLU-285라고도 함)의 최대 내약 용량(MTD)
기간: 치료 1주기(28일) 동안
치료 1주기(28일) 동안
이상반응 및 중증 이상반응 및 신체적 소견, 활력 징후, 임상 검사 결과 및 ECG 소견의 변화가 있는 환자 수
기간: 약 24개월
약 24개월
아바프리티닙의 권장 2상 용량(RP2D)
기간: 약 24개월
약 24개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
아바프리티닙의 최대 혈장 농도
기간: 4주기까지 매 주기(28일)마다
혈액 샘플은 투약 전 및 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8 및 24시간(파트 2의 투약 후 10 및 48시간 추가)에 사이클 1 1일 및 사이클 1 15일, 투약 전에서 채취할 수 있습니다. 주기 2~4, 1일의 용량
4주기까지 매 주기(28일)마다
아바프리티닙의 최대 혈장 농도까지의 시간
기간: 4주기까지 매 주기(28일)마다
혈액 샘플은 투약 전 및 투약 후 0.5, 1, 2, 4, 8 및 24시간(파트 2의 투약 후 10 및 48시간 추가)에 사이클 1 1일 및 사이클 1 15일, 투약 전에서 채취할 수 있습니다. 주기 2~4, 1일의 용량
4주기까지 매 주기(28일)마다
전체 응답률
기간: 8, 24, 40, 68 및 환자가 연구를 종료할 때까지 24주마다(약 24개월)
수정된 IWG-MRT(International Working Group Myeloproliferative Neoplasms Research and Treatment) 및 비만 세포증에 대한 유럽 역량 네트워크를 사용한 완전 관해(CR), 말초 혈액의 부분 회복(CRh)을 포함한 CR, 부분 관해(PR) 및 임상적 개선(CI) 포함 (ECNM) 기준; 및 반응 기간(DOR)
8, 24, 40, 68 및 환자가 연구를 종료할 때까지 24주마다(약 24개월)
형태학적 반응
기간: ≥ 12주
형태학적 완전관해(mCR), 말초혈액의 부분 회복을 동반한 형태학적 CR(mCRh), 순수 병리학적 반응에 기반한 형태학적 부분관해(mPR) 포함
≥ 12주
혈액 내 혈청 트립타제 수치 및 V-kit Hardy-Zuckerman 4 고양이 육종 바이러스성 종양유전자 상동체(KIT) D816V 대립유전자 부담 수치의 변화
기간: 주기 (C)1일 (D)1, C1D15, C2D1, C3D1, C5D1, C7D1, C11D1, C18D1 이후 6주기마다 그리고 질병 진행 시. (약 24개월)
주기 (C)1일 (D)1, C1D15, C2D1, C3D1, C5D1, C7D1, C11D1, C18D1 이후 6주기마다 그리고 질병 진행 시. (약 24개월)
PGIS(Patient Global Impression of Symptom Severity) 척도를 사용하여 환자가 보고한 증상 및 삶의 질의 변화
기간: 파트 2만 - 주기 1-12의 1일차
베이스라인으로부터의 변화로 정의됨
파트 2만 - 주기 1-12의 1일차
유럽 ​​암 연구 및 치료 기구 핵심 삶의 질 설문지(EORTC QLQ-C-30)를 사용하여 환자가 보고한 삶의 질의 변화
기간: 파트 2만 - 주기 1-12의 1일차
베이스라인으로부터의 변화로 정의됨
파트 2만 - 주기 1-12의 1일차
고급 SM 증상 평가 양식(AdvSM-SAF)을 사용하여 환자가 보고한 결과의 변화
기간: 파트 2만 - -7일부터 사이클 12까지 매일
베이스라인으로부터의 변화로 정의됨
파트 2만 - -7일부터 사이클 12까지 매일
이미징에 의한 간 부피의 변화
기간: 5-18주기의 1일차 및 이후 6주기마다(각 주기는 28일)
밀리리터
5-18주기의 1일차 및 이후 6주기마다(각 주기는 28일)
영상에 의한 비장 부피의 변화
기간: 5-18주기의 1일차 및 이후 6주기마다(각 주기는 28일)
밀리리터
5-18주기의 1일차 및 이후 6주기마다(각 주기는 28일)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Blueprint Medicines Corporation

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2016년 3월 10일

기본 완료 (실제)

2022년 10월 5일

연구 완료 (실제)

2023년 1월 19일

연구 등록 날짜

최초 제출

2015년 9월 15일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2015년 9월 25일

처음 게시됨 (추정)

2015년 9월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2023년 3월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2023년 3월 16일

마지막으로 확인됨

2023년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • BLU-285-2101
  • 2015-001661-12 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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