새로 진단된 미만성 내재 교교 교종에서 젬시타빈
새로 진단된 미만성 내재 교교종(DIPG) 소아에서 젬시타빈의 임상 시험
미만성 고유 교교종(DIPG)은 과거의 많은 임상 시험에도 불구하고 화학 요법에 반응한 적이 없는 공격적인 소아 뇌종양입니다. 방사선 요법(RT)은 수명을 연장하는 데는 효과적이지만 치료 효과는 없습니다. 중앙 전체 생존 기간은 11개월입니다. DIPG의 화학 요법과 관련된 수백 건의 임상 시험이 종양에 대한 어떠한 활동도 입증하지 못한 이유는 여전히 불분명합니다. 임상 시험에서 시도된 많은 제제가 혈액 뇌 장벽(BBB)을 통과한다는 점을 감안할 때 적절한 약물 침투를 방해하는 DIPG 및 그 위치에 특정한 요인이 있을 수 있습니다. 젬시타빈은 시험관 내에서 DIPG 세포주 억제에 대한 강력한 증거가 있고 우수한 BBB 침투가 있기 때문에 이 연구를 위해 선택되었습니다. 또한, 재발성 고형 종양 및 백혈병이 있는 소아에 대한 이전 연구에서 소아 용량 및 독성이 확립되었습니다.
이 연구의 주요 목표는 약물을 사용한 전신 치료 후 소아 DIPG 조직에서 젬시타빈의 존재를 확인하는 것입니다. 2차 목표는 전신 치료 후 종양내 젬시타빈 농도를 정량화하는 것입니다.
이 연구의 참가자는 표준 치료 수술을 받기 전에 젬시타빈을 1회 IV 용량으로 투여받게 됩니다. 수술 중 생검은 혈액 샘플과 함께 임상 및 연구 목적으로 얻어질 것입니다. 환자는 여기 콜로라도 아동 병원에서 표준 치료 요법의 일부로 이 생검을 받을 것이기 때문에 이 연구를 위한 종양 생검을 받을 최적의 시기입니다. 생검은 연구 약물이 종양을 관통하는지 확인하는 역할을 할 것입니다. 그런 다음 환자는 수술 후 30일 동안 추적 관찰 기간에 들어갑니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Children's Hospital Colorado
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-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 등록 당시 연령이 3세 이상 18세 미만
환자는 다음 두 가지를 모두 충족해야 합니다.
- 추정되는 DIPG의 새로운 진단과 일치하는 임상 소견
- 소아 신경 종양 전문의 및 신경외과 의사의 견해에 따르면 DIPG의 새로운 진단과 일치하는 뇌 MRI 소견
장기 기능 요구 사항
다음과 같이 정의되는 적절한 골수 기능:
- 혈소판 수 ≥100,000/µl(3일 이상 혈소판 수혈 없음)
- 헤모글로빈 >8g/dl 및 절대 호중구 수(ANC) ≥1,000/µl
다음과 같이 정의되는 적절한 응고:
- 프로트롬빈 시간(PT) 및 활성화된 부분 트롬보플라스틴 시간(aPTT) ≤ 연령에 대한 정상 상한(ULN).
다음과 같이 정의되는 적절한 신장 기능:
- 크레아티닌 클리어란 또는 방사성동위원소 GFR > 70 ml/min/1.73 m2 또는
다음과 같이 연령/성별에 따른 최대 혈청 크레아티닌(mg/dL):
- 남성 3 ~
- 여성 3 ~
- 남성 6 ~
- 여성 6 ~
- 남성 10~
- 여성 10 ~
- 남성 13세~
- 여성 13세 ~
- 남성 16~
- 16세 여성
이 표의 역치 크레아티닌 값은 GFR 추정을 위한 Schwartz 공식에서 파생되었습니다(Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) CDC에서 발행한 아동의 키 및 키 데이터를 활용합니다.
다음과 같이 정의되는 적절한 간 기능:
- 총 빌리루빈
환자는 다음 성능 점수 중 하나를 충족해야 합니다.
- 0, 1 또는 2의 ECOG 수행 상태 점수;
- 16세를 초과하는 환자의 경우 Karnofsky 점수 ≥ 60; 또는
- 16세 이하 환자의 Lansky 점수 ≥ 60
- 폰틴 종양 생검은 치료 중인 소아 신경외과 의사 및 신경종양학자의 연구 참여와 무관하게 환자의 임상 치료를 위해 계획됩니다.
- 정보에 입각한 동의 및 적절하게 얻은 승인.
제외 기준:
- 동물/인간 연구에서 나타난 기형 유발 효과로 인한 임신 또는 수유 중인 환자.
- 생검 전에 종양 관련 치료를 받은 적이 있는 환자. 코르티코스테로이드의 동시 치료가 허용됩니다.
- 수술 전 영상에서 0.5cm 이상의 종양 내 출혈이 있는 환자.
- 출혈 장애의 개인 또는 가족력이 있는 환자.
- 진행 중이거나 활성 감염, 증후성 울혈성 심부전, 불안정 협심증, 심부정맥 또는 연구 요건 준수를 제한하는 정신 질환/사회적 상황을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환이 있는 환자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 기초 과학
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
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실험적: 젬시타빈
이 연구의 전체 요법은 젬시타빈 1회 용량입니다.
환자 내 투여량 수정은 필요하지 않습니다.
젬시타빈은 계획된 수술 절차 4시간 이내에 30분에 걸쳐 2100mg/m2 IV로 투여됩니다.
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참가자는 표준 치료 수술을 받기 전에 젬시타빈을 1회 IV 투여받습니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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말초 혈액 및 DIPG 조직에서 젬시타빈, 그 대사물 디플루오로데옥시우리딘(dFdU) 및 젬시타빈 네클레오타이드의 PK 테스트 수준
기간: 젬시타빈의 전신 투여 후 2-12시간.
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조사관은 액체 크로마토그래피/탠덤 질량 분석법(LC-MS/MS)을 사용합니다.
감도가 대략 0.1ng/mg인 API 4000 기기가 사용됩니다.
사용된 생검 바늘의 크기, 길이 10mm, 직경 0.75mm를 감안할 때 조사관은 각 코어의 대략적인 부피가 4.5mm2이며 이는 4.5mg의 질량으로 변환될 것으로 예상합니다.
과거 연구에서 젬시타빈과 그 대사산물의 정량화를 위해 약 10mg의 종양 조직이 필요했다는 점을 감안할 때, 종양의 이웃 지역에서 정량화에 사용할 수 있는 6개의 다중 코어가 결합될 수 있습니다. 언제든지 가능할 때.
그러나 종양 전체에 걸친 농도의 변화를 결정하기 위해 각 환자에 대해 하나 이상의 개별 농도 측정이 수행됩니다.
젬시타빈에 대한 내부 통제 측정은 13C(탄소 13)가 풍부한 변형 젬시타빈 화합물을 사용하여 결정됩니다.
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젬시타빈의 전신 투여 후 2-12시간.
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Adam Green, MD, University of Colorado, Denver
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정된)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 15-1621.cc
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젬시타빈에 대한 임상 시험
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