Gemcytabina w nowo zdiagnozowanym rozsianym wewnętrznym glejaku mostka

Kryteria przyjęcia:

1. Wiek większy lub równy 3 lat i mniej niż 18 lat w momencie rejestracji

2. Pacjenci muszą spełniać oba poniższe warunki:

   • Wyniki kliniczne zgodne z przypuszczalną nową diagnozą DIPG
   • Wyniki rezonansu magnetycznego mózgu zgodne z nowym rozpoznaniem DIPG w opinii leczącego neuroonkologa dziecięcego i neurochirurga

3. Wymagania dotyczące funkcji narządów

   Odpowiednia czynność szpiku kostnego zdefiniowana jako:

   • Liczba płytek krwi ≥100 000/µl (brak transfuzji płytek krwi przez ponad 3 dni)
   • Hemoglobina >8 g/dl i bezwzględna liczba neutrofili (ANC) ≥1000/µl

   Odpowiednia koagulacja definiowana jako:

   • Czas protrombinowy (PT) i czas częściowej tromboplastyny ​​po aktywacji (aPTT) ≤ górna granica normy (GGN) dla wieku.

   Odpowiednia czynność nerek zdefiniowana jako:

   • Klaran kreatyniny lub radioizotop GFR > 70 ml/min/1,73 m2 lub

   • Maksymalne stężenie kreatyniny w surowicy (mg/dl) w zależności od wieku/płci w następujący sposób:

     • Mężczyzna 3 do
     • Kobieta 3 do
     • Mężczyzna 6 do
     • Kobieta 6 do
     • Mężczyzna 10 do
     • Kobieta 10 do
     • Mężczyzna 13 do
     • Kobieta 13 do
     • Mężczyzna 16 do
     • Kobieta od 16 do

   Progowe wartości kreatyniny w tej tabeli zostały wyprowadzone ze wzoru Schwartza do szacowania GFR (Schwartz i in. J. Peds, 106:522, 1985) z wykorzystaniem danych dotyczących długości i wzrostu dzieci opublikowanych przez CDC.

   Odpowiednia czynność wątroby zdefiniowana jako:

   • Bilirubina całkowita

4. Pacjenci muszą osiągnąć jedną z następujących ocen sprawności:

   • Wyniki stanu sprawności ECOG 0, 1 lub 2;
   • punktacja Karnofsky'ego ≥ 60 dla pacjentów w wieku > 16 lat; lub
   • Wynik Lansky'ego ≥ 60 dla pacjentów w wieku ≤ 16 lat
5. Biopsja guza mostka jest planowana w ramach opieki klinicznej nad pacjentem, niezależnej od udziału w badaniu przez prowadzącego ją neurochirurga dziecięcego i neuroonkologa.
6. Świadoma zgoda i zgoda uzyskana w stosownych przypadkach.

Kryteria wyłączenia:

1. Pacjenci w ciąży lub karmiący piersią ze względu na działanie teratogenne obserwowane w badaniach na zwierzętach/ludziach.
2. Pacjenci, którzy przed biopsją otrzymali jakąkolwiek terapię ukierunkowaną na nowotwór. Dozwolone jest jednoczesne leczenie kortykosteroidami.
3. Pacjenci z krwotokiem do guza większym niż 0,5 cm w obrazowaniu przedoperacyjnym.
4. Pacjenci, u których w wywiadzie osobistym lub rodzinnym występowały skazy krwotoczne.
5. Pacjenci z niekontrolowaną współistniejącą chorobą, w tym między innymi trwającą lub aktywną infekcją, objawową zastoinową niewydolnością serca, niestabilną dusznicą bolesną, zaburzeniami rytmu serca lub chorobą psychiczną/sytuacjami społecznymi, które ograniczają zgodność z wymaganiami badania.