Gemcitabina nel glioma pontino intrinseco diffuso di nuova diagnosi

Criterio di inclusione:

1. Età maggiore o uguale a 3 anni e minore di 18 anni al momento dell'immatricolazione

2. I pazienti devono soddisfare entrambi i seguenti requisiti:

   • Reperti clinici coerenti con una presunta nuova diagnosi di DIPG
   • Risultati della risonanza magnetica cerebrale coerenti con una nuova diagnosi di DIPG secondo il parere del neuro-oncologo e neurochirurgo pediatrico curante

3. Requisiti di funzione dell'organo

   Adeguata funzione del midollo osseo definita come:

   • Conta piastrinica ≥100.000/µl (nessuna trasfusione di piastrine per più di 3 giorni)
   • Emoglobina >8 g/dl e conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥1.000/µl

   Coagulazione adeguata definita come:

   • Tempo di protrombina (PT) e tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) ≤ limite superiore della norma (ULN) per l'età.

   Adeguata funzionalità renale definita come:

   • Creatinina clearano o radioisotopo GFR > 70 ml/min/1,73 m2 o

   • Creatinina sierica massima (mg/dL) basata su età/sesso come segue:

     • Maschio 3 a
     • Femmina da 3 a
     • Maschio 6 a
     • Femmina da 6 a
     • Maschio da 10 a
     • Femmina da 10 a
     • Maschio 13 a
     • Femmina 13 a
     • Maschio 16 a
     • Femmina 16 a

   I valori soglia di creatinina in questa tabella sono stati derivati ​​dalla formula di Schwartz per la stima del GFR (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) utilizzando i dati sulla statura e sulla lunghezza dei bambini pubblicati dal CDC.

   Adeguata funzionalità epatica definita come:

   • Bilirubina totale

4. I pazienti devono soddisfare uno dei seguenti punteggi di prestazione:

   • Punteggi del performance status ECOG pari a 0, 1 o 2;
   • Punteggio di Karnofsky ≥ 60 per pazienti di età > 16 anni; o
   • Punteggio Lansky ≥ 60 per pazienti di età ≤ 16 anni
5. La biopsia del tumore pontino è prevista per la cura clinica del paziente indipendentemente dalla partecipazione allo studio da parte del neurochirurgo pediatrico curante e del neuro-oncologo.
6. Consenso informato e assenso ottenuto, se del caso.

Criteri di esclusione:

1. Pazienti in gravidanza o allattamento a causa degli effetti teratogeni osservati in studi su animali/umani.
2. Pazienti che hanno ricevuto una terapia diretta contro il tumore prima della biopsia. È consentito il trattamento concomitante con corticosteroidi.
3. Pazienti con emorragia intratumorale superiore a 0,5 cm all'imaging preoperatorio.
4. Pazienti con anamnesi personale o familiare di disturbi della coagulazione.
5. Pazienti con malattia intercorrente incontrollata inclusi, ma non limitati a infezione in corso o attiva, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, angina pectoris instabile, aritmia cardiaca o malattia psichiatrica / situazioni sociali che limiterebbero la conformità ai requisiti dello studio.