Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Gemsitabiini äskettäin diagnosoidussa diffuusisessa sisäisessä Pontine Glioomassa

tiistai 4. maaliskuuta 2025 päivittänyt: University of Colorado, Denver

Gemsitabiinin kliininen koe lapsilla, joilla on äskettäin diagnosoitu diffuusi sisäinen Pontine Gliooma (DIPG)

Diffuse Intrinsic Pontine Gliooma (DIPG) on aggressiivinen lapsuuden aivokasvain, jonka monista aiemmista kliinisistä tutkimuksista huolimatta ei ole koskaan osoitettu reagoivan kemoterapiaan. Sädehoito (RT) on tehokas pidentää elinikää, mutta ei ole parantava; kokonaiseloonjäämisajan mediaani on 11 kuukautta. On edelleen epäselvää, miksi sadat kliiniset tutkimukset, joissa on käytetty DIPG:n kemoterapiaa, eivät ole osoittaneet mitään aktiivisuutta kasvainta vastaan. Koska monet kliinisissä tutkimuksissa kokeillut aineet ylittävät veri-aivoesteen (BBB), on mahdollista, että DIPG:lle ja sen sijainnille on ominaisia ​​tekijöitä, jotka estävät lääkkeen riittävän tunkeutumisen. Gemsitabiini on valittu tähän tutkimukseen, koska on olemassa vahvaa näyttöä DIPG-solulinjan estämisestä in vitro ja hyvästä BBB-penetraatiosta. Lisäksi lasten annostelu ja toksisuus on vahvistettu aikaisemmissa tutkimuksissa lapsilla, joilla on uusiutuneita kiinteitä kasvaimia ja leukemiaa.

Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää gemsitabiinin esiintyminen lapsuuden DIPG-kudoksessa systeemisen lääkehoidon jälkeen. Toissijainen tavoite on kvantifioida kasvaimensisäinen gemsitabiinipitoisuus systeemisen hoidon jälkeen.

Tämän tutkimuksen osallistujille annetaan kerran IV-annos gemsitabiinia ennen tavanomaista hoitoleikkausta. Leikkauksen aikana otetaan biopsiat kliinisiä ja tutkimustarkoituksiin sekä verinäyte. Koska potilaille tehdään tämä biopsia osana normaalia hoitohoitoaan täällä Children's Hospital Coloradossa, tämä on optimaalinen aika saada kasvainbiopsia tätä tutkimusta varten. Biopsialla nähdään, tunkeutuuko tutkimuslääke kasvaimeen. Potilaat siirtyvät sitten 30 päivän seurantajaksoon leikkauksen jälkeen.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

2

Vaihe

  • Varhainen vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

3 vuotta - 17 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Ikä vähintään 3 vuotta ja alle 18 vuotta ilmoittautumishetkellä

  2. Potilaiden on täytettävä molemmat seuraavista:

    • Kliiniset löydökset vastaavat oletettua uutta DIPG-diagnoosia
    • Aivojen MRI-löydökset ovat yhdenmukaisia ​​uuden DIPG-diagnoosin kanssa hoitavan lasten neuroonkologin ja neurokirurgin mielestä

  3. Elintoimintojen vaatimukset

    Riittävä luuytimen toiminta määritellään seuraavasti:

    • Verihiutaleiden määrä ≥100 000/µl (ei verihiutaleiden siirtoa yli 3 päivään)
    • Hemoglobiini >8 g/dl ja absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥1000/µl

    Riittävä koagulaatio määritellään seuraavasti:

    • Protrombiiniaika (PT) ja aktivoitu osittainen tromboplastiiniaika (aPTT) ≤ normaalin yläraja (ULN) iän mukaan.

    Riittävä munuaisten toiminta määritellään seuraavasti:

    • Kreatiniinikliraani tai radioisotooppi GFR > 70 ml/min/1,73 m2 tai

    • Seerumin kreatiniinin enimmäisarvo (mg/dl) iän/sukupuolen perusteella seuraavasti:

      • Mies 3 -
      • Nainen 3 to
      • Mies 6 -
      • Nainen 6 -
      • Mies 10 to
      • Nainen 10 to
      • Mies 13 to
      • Nainen 13-v
      • Mies 16-v
      • Nainen 16-v

    Tämän taulukon kreatiniinikynnysarvot on johdettu Schwartzin kaavasta GFR:n arvioimiseksi (Schwartz et ai. J. Peds, 106:522, 1985) käyttämällä CDC:n julkaisemia lapsen pituutta ja pituutta koskevia tietoja.

    Riittävä maksan toiminta määritellään seuraavasti:

    • Kokonaisbilirubiini

  4. Potilaiden on täytettävä jokin seuraavista suorituskykypisteistä:

    • ECOG-suorituskyvyn pisteet 0, 1 tai 2;
    • Karnofsky-pisteet ≥ 60 yli 16-vuotiaille potilaille; tai
    • Lansky-pisteet ≥ 60 ≤ 16-vuotiaille potilaille
  5. Pontinen kasvainbiopsia suunnitellaan potilaan kliiniseen hoitoon riippumatta hoitavan lasten neurokirurgin ja neuroonkologin tutkimukseen osallistumisesta.
  6. Tietoinen suostumus ja suostumus saatu tarvittaessa.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Raskaana olevat tai imettävät potilaat eläin/ihmistutkimuksissa havaittujen teratogeenisten vaikutusten vuoksi.
  2. Potilaat, jotka ovat saaneet kasvaimeen kohdistettua hoitoa ennen biopsiaa. Samanaikainen kortikosteroidihoito on sallittu.
  3. Potilaat, joilla on yli 0,5 cm:n intratumoraalinen verenvuoto preoperatiivisessa kuvantamisessa.
  4. Potilaat, joilla on henkilökohtaisesti tai suvussa verenvuotohäiriöitä.
  5. Potilaat, joilla on hallitsematon väliaikainen sairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireinen sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris, sydämen rytmihäiriö tai psykiatriset sairaudet/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Perustiede
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Gemsitabiini
Tämän tutkimuksen koko hoito on yksi annos gemsitabiinia. Potilasannoksen muuttaminen ei ole tarpeen. Gemsitabiinia annetaan 2100 mg/m2 IV 30 minuutin aikana 4 tunnin sisällä suunnitellusta kirurgisesta toimenpiteestä.
Lääke: Gemsitabiini
Osallistujat saavat kerran IV-annoksen gemsitabiinia ennen tavanomaista hoitoleikkausta.
Muut nimet:
  • Gemzar

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Gemsitabiinin, sen metaboliitin difluorodeoksiuridiinin (dFdU) ja gemsitabiininekleotidien PK-testaustasot ääreisveressä ja DIPG-kudoksessa
Aikaikkuna: 2-12 tuntia gemsitabiinin systeemisen annon jälkeen.
Tutkijat käyttävät nestekromatografiaa/tandemmassaspektrometriaa (LC-MS/MS). Käytetään API 4000 -laitetta, jonka herkkyys on noin 0,1 ng/mg. Ottaen huomioon käytetyn biopsianeulan mitat, pituus 10 mm ja halkaisija 0,75 mm, tutkijat odottavat, että kunkin ytimen tilavuus on noin 4,5 mm2, mikä tarkoittaa todennäköistä 4,5 mg:n massaa. Ottaen huomioon, että noin 10 mg kasvainkudosta on tarvittu aiemmissa tutkimuksissa gemsitabiinin ja sen mataboliittien kvantifiointiin, voidaan yhdistää useita kuudesta kvantifiointiin saatavilla olevasta ytimestä kasvaimen viereisiltä alueilta; aina kun mahdollista. Kuitenkin kullekin potilaalle tehdään useampi kuin yksi erillinen pitoisuuksien mittaus mahdollisten pitoisuuksien vaihtelun määrittämiseksi kasvaimessa. Gemsitabiinin sisäinen kontrollimittaus määritetään käyttämällä gemsitabiiniyhdisteen varianttia, joka on rikastettu 13C:llä (hiili 13).
2-12 tuntia gemsitabiinin systeemisen annon jälkeen.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Colorado, Denver

Yhteistyökumppanit

Children's Hospital Colorado

Tutkijat

  • Päätutkija: Adam Green, MD, University of Colorado, Denver

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 23. syyskuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 28. helmikuuta 2018

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 6. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 29. marraskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. joulukuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Keskiviikko 14. joulukuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 4. maaliskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. maaliskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 15-1621.cc

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Diffuusi sisäinen Pontine Gliooma

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Angola

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa