Gemcitabin bei neu diagnostiziertem diffusem intrinsischem Pontinem Gliom

Einschlusskriterien:

1. Alter größer oder gleich 3 Jahre und kleiner als 18 Jahre zum Zeitpunkt der Einschreibung

2. Die Patienten müssen beide der folgenden Voraussetzungen erfüllen:

   • Klinische Befunde stimmen mit einer vermuteten neuen Diagnose von DIPG überein
   • MRT-Befunde des Gehirns stimmen mit einer neuen Diagnose von DIPG nach Meinung des behandelnden pädiatrischen Neuroonkologen und Neurochirurgen überein

3. Anforderungen an die Organfunktion

   Angemessene Knochenmarkfunktion definiert als:

   • Thrombozytenzahl ≥ 100.000/µl (keine Thrombozytentransfusion für mehr als 3 Tage)
   • Hämoglobin >8 g/dl und absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥1.000/µl

   Ausreichende Gerinnung definiert als:

   • Prothrombinzeit (PT) und aktivierte partielle Thromboplastinzeit (aPTT) ≤ Obergrenze des Normalwerts (ULN) für das Alter.

   Angemessene Nierenfunktion definiert als:

   • Kreatinin-Clearan oder Radioisotop GFR > 70 ml/min/1,73 m2 bzw

   • Maximales Serumkreatinin (mg/dl) basierend auf Alter/Geschlecht wie folgt:

     • Männchen 3 bis
     • Weibchen 3 to
     • Männchen 6 bis
     • Weibchen 6 bis
     • Männchen 10 bis
     • Weibchen 10 bis
     • Männchen 13 bis
     • Weibchen 13 bis
     • Männlich 16 bis
     • Weiblich 16 bis

   Die Kreatinin-Schwellenwerte in dieser Tabelle wurden aus der Schwartz-Formel zur Schätzung der GFR abgeleitet (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) unter Verwendung der von der CDC veröffentlichten Kinderlängen- und Staturdaten.

   Angemessene Leberfunktion definiert als:

   • Gesamt-Bilirubin

4. Die Patienten müssen eine der folgenden Leistungsbewertungen erfüllen:

   • ECOG-Leistungsstatuswerte von 0, 1 oder 2;
   • Karnofsky-Score von ≥ 60 für Patienten > 16 Jahre; oder
   • Lansky-Score von ≥ 60 für Patienten ≤ 16 Jahre
5. Die pontine Tumorbiopsie ist für die klinische Versorgung des Patienten unabhängig von der Studienteilnahme durch den behandelnden pädiatrischen Neurochirurgen und Neuroonkologen vorgesehen.
6. Informierte Zustimmung und gegebenenfalls eingeholte Zustimmung.

Ausschlusskriterien:

1. Schwangere oder stillende Patienten aufgrund von teratogenen Wirkungen, die in Tier-/Mensch-Studien beobachtet wurden.
2. Patienten, die vor der Biopsie eine tumorgerichtete Therapie erhalten haben. Eine gleichzeitige Behandlung mit Kortikosteroiden ist erlaubt.
3. Patienten mit intratumoraler Blutung größer als 0,5 cm in der präoperativen Bildgebung.
4. Patienten mit Blutungsstörungen in der persönlichen oder familiären Vorgeschichte.
5. Patienten mit unkontrollierter interkurrenter Erkrankung, einschließlich, aber nicht beschränkt auf anhaltende oder aktive Infektion, symptomatische dekompensierte Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris, Herzrhythmusstörungen oder psychiatrische Erkrankungen/soziale Situationen, die die Einhaltung der Studienanforderungen einschränken würden.