Gemcitabina en el glioma pontino intrínseco difuso recién diagnosticado

Criterios de inclusión:

1. Edad mayor o igual a 3 años y menor de 18 años al momento de la inscripción

2. Los pacientes deben cumplir con los dos siguientes:

   • Hallazgos clínicos consistentes con un presunto nuevo diagnóstico de DIPG
   • Hallazgos de resonancia magnética cerebral consistentes con un nuevo diagnóstico de DIPG en la opinión del neurooncólogo y neurocirujano pediátrico tratante

3. Requisitos de función de órganos

   Función adecuada de la médula ósea definida como:

   • Recuento de plaquetas ≥100.000/µl (sin transfusión de plaquetas durante más de 3 días)
   • Hemoglobina >8 g/dl y recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥1.000/µl

   Coagulación adecuada definida como:

   • Tiempo de protrombina (PT) y tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) ≤ límite superior normal (LSN) para la edad.

   Función renal adecuada definida como:

   • Creatinina clearane o radioisótopo FG > 70 ml/min/1,73 m2 o

   • Creatinina sérica máxima (mg/dL) según la edad/sexo de la siguiente manera:

     • Hombre 3 a
     • Mujer 3 a
     • Hombre 6 a
     • Mujer 6 a
     • Hombre 10 a
     • Mujer 10 a
     • Hombre 13 a
     • Mujer 13 a
     • Hombre 16 a
     • Mujer 16 a

   Los valores umbral de creatinina en esta tabla se derivaron de la fórmula de Schwartz para estimar la TFG (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) utilizando datos de talla y estatura de niños publicados por el CDC.

   Función hepática adecuada definida como:

   • Bilirrubina total

4. Los pacientes deben cumplir con uno de los siguientes puntajes de rendimiento:

   • Puntuaciones de estado funcional ECOG de 0, 1 o 2;
   • puntuación de Karnofsky ≥ 60 para pacientes > 16 años de edad; o
   • Puntaje de Lansky de ≥ 60 para pacientes ≤ 16 años de edad
5. La biopsia del tumor pontino está planificada para la atención clínica del paciente independientemente de la participación en el estudio del neurocirujano pediátrico y el neurooncólogo tratantes.
6. Consentimiento informado y asentimiento obtenido según corresponda.

Criterio de exclusión:

1. Pacientes embarazadas o lactantes debido a los efectos teratogénicos observados en estudios con animales/humanos.
2. Pacientes que hayan recibido alguna terapia dirigida al tumor antes de la biopsia. Se permite el tratamiento concomitante con corticosteroides.
3. Pacientes con hemorragia intratumoral de más de 0,5 cm en las imágenes preoperatorias.
4. Pacientes con antecedentes personales o familiares de trastornos hemorrágicos.
5. Pacientes con enfermedades intercurrentes no controladas, incluidas, entre otras, infección en curso o activa, insuficiencia cardíaca congestiva sintomática, angina de pecho inestable, arritmia cardíaca o enfermedad psiquiátrica/situaciones sociales que limitarían el cumplimiento de los requisitos del estudio.