Gencitabina em glioma pontino difuso recém-diagnosticado

Critério de inclusão:

1. Idade maior ou igual a 3 anos e menor de 18 anos no momento da matrícula

2. Os pacientes devem atender a ambos os itens a seguir:

   • Achados clínicos consistentes com um novo diagnóstico presumido de DIPG
   • Achados de ressonância magnética cerebral consistentes com um novo diagnóstico de DIPG na opinião do neuro-oncologista pediátrico e neurocirurgião

3. Requisitos de Função de Órgão

   Função adequada da medula óssea definida como:

   • Contagem de plaquetas ≥100.000/µl (sem transfusão de plaquetas por mais de 3 dias)
   • Hemoglobina >8 g/dl e contagem absoluta de neutrófilos (ANC) ≥1.000/µl

   Coagulação adequada definida como:

   • Tempo de protrombina (PT) e tempo de tromboplastina parcial ativada (aPTT) ≤ limite superior do normal (LSN) para a idade.

   Função renal adequada definida como:

   • Creatinina clearane ou radioisótopo GFR > 70 ml/min/1,73 m2 ou

   • Creatinina sérica máxima (mg/dL) com base na idade/sexo da seguinte forma:

     • Masculino 3 a
     • Feminino 3 a
     • Masculino 6 a
     • Feminino 6 a
     • Masculino 10 a
     • Feminino 10 a
     • Masculino 13 a
     • Feminino 13 a
     • Masculino 16 a
     • Feminino 16 a

   Os valores limiares de creatinina nesta tabela foram derivados da fórmula de Schwartz para estimar a TFG (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) utilizando dados de comprimento e estatura de crianças publicados pelo CDC.

   Função hepática adequada definida como:

   • bilirrubina total

4. Os pacientes devem atender a uma das seguintes pontuações de desempenho:

   • Pontuações de status de desempenho ECOG de 0, 1 ou 2;
   • Escore de Karnofsky ≥ 60 para pacientes > 16 anos; ou
   • Escore de Lansky de ≥ 60 para pacientes ≤ 16 anos de idade
5. A biópsia do tumor pontino é planejada para o cuidado clínico do paciente independente da participação no estudo pelo neurocirurgião pediátrico e neuro-oncologista.
6. Consentimento informado e assentimento obtido conforme apropriado.

Critério de exclusão:

1. Pacientes grávidas ou amamentando devido a efeitos teratogênicos observados em estudos com animais/humanos.
2. Pacientes que receberam qualquer terapia dirigida ao tumor antes da biópsia. O tratamento concomitante com corticosteróides é permitido.
3. Pacientes com hemorragia intratumoral maior que 0,5 cm na imagem pré-operatória.
4. Pacientes com histórico pessoal ou familiar de distúrbios hemorrágicos.
5. Pacientes com doenças intercorrentes não controladas, incluindo, mas não se limitando a, infecção ativa ou em curso, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina pectoris instável, arritmia cardíaca ou doença psiquiátrica/situações sociais que limitariam a conformidade com os requisitos do estudo.