Gemcitabine bij nieuw gediagnosticeerd diffuus intrinsiek ponsglioom

Inclusiecriteria:

1. Leeftijd groter dan of gelijk aan 3 jaar en jonger dan 18 jaar op het moment van inschrijving

2. Patiënten moeten aan beide volgende voorwaarden voldoen:

   • Klinische bevindingen consistent met een veronderstelde nieuwe diagnose van DIPG
   • Brain MRI-bevindingen consistent met een nieuwe diagnose DIPG volgens de behandelend kinderneuroncoloog en neurochirurg

3. Vereisten voor orgaanfuncties

   Adequate beenmergfunctie gedefinieerd als:

   • Aantal bloedplaatjes ≥100.000/µl (gedurende meer dan 3 dagen geen bloedplaatjestransfusie)
   • Hemoglobine >8 g/dl en absoluut aantal neutrofielen (ANC) ≥1.000/µl

   Adequate coagulatie gedefinieerd als:

   • Protrombinetijd (PT) en geactiveerde partiële tromboplastinetijd (aPTT) ≤ bovengrens van normaal (ULN) voor leeftijd.

   Adequate nierfunctie gedefinieerd als:

   • Creatinineclearaan of radio-isotoop GFR > 70 ml/min/1,73 m² of

   • Maximaal serumcreatinine (mg/dL) op basis van leeftijd/geslacht als volgt:

     • Man 3 tot
     • Vrouw 3 tot
     • Man 6 tot
     • Vrouw 6 tot
     • Man 10 tot
     • Vrouw 10 tot
     • Man 13 tot
     • Vrouw 13 tot
     • Man 16 t/m
     • Vrouw 16 tot

   De creatininedrempelwaarden in deze tabel zijn afgeleid van de Schwartz-formule voor het schatten van de GFR (Schwartz et al. J. Peds, 106:522, 1985) gebruikmakend van gegevens over de lengte en het postuur van het kind, gepubliceerd door de CDC.

   Adequate leverfunctie gedefinieerd als:

   • Totaal bilirubine

4. Patiënten moeten aan een van de volgende prestatiescores voldoen:

   • ECOG-prestatiestatusscores van 0, 1 of 2;
   • Karnofsky-score van ≥ 60 voor patiënten > 16 jaar; of
   • Lansky-score van ≥ 60 voor patiënten ≤ 16 jaar
5. Pontine-tumorbiopsie is gepland voor de klinische zorg van de patiënt, onafhankelijk van deelname aan het onderzoek door de behandelende kinderneurochirurg en neuro-oncoloog.
6. Geïnformeerde toestemming en instemming verkregen indien van toepassing.

Uitsluitingscriteria:

1. Zwangere patiënten of patiënten die borstvoeding geven vanwege teratogene effecten die zijn waargenomen in dier-/mensstudies.
2. Patiënten die voorafgaand aan de biopsie een tumorgerichte therapie hebben gekregen. Gelijktijdige behandeling met corticosteroïden is toegestaan.
3. Patiënten met een intratumorale bloeding groter dan 0,5 cm op preoperatieve beeldvorming.
4. Patiënten met een persoonlijke of familiegeschiedenis van bloedingsstoornissen.
5. Patiënten met ongecontroleerde bijkomende ziekte, waaronder, maar niet beperkt tot, aanhoudende of actieve infectie, symptomatisch congestief hartfalen, onstabiele angina pectoris, hartritmestoornissen of psychiatrische ziekte/sociale situaties die de naleving van de studievereisten zouden beperken.