건강한 일본인 참가자에서 Risdiplam(RO7034067)의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 조사하기 위한 연구
2018년 10월 2일 업데이트: Hoffmann-La Roche
건강한 일본 피험자에서 RO7034067의 단일 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 조사하기 위한 조사자/피험자 맹검, 무작위, 위약 대조 연구
이것은 건강한 일본인 참가자를 대상으로 Risdiplam의 단일 경구 용량의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 조사하기 위한 무작위 위약 대조 연구입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
24
단계
- 1단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Garden Grove, California, 미국, 92845
- Collaborative Neuroscience Network, Inc.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 일본인 부모가 있는 일본인 참가자(임시 백인 코호트의 경우 참가자는 백인 조부모 4명을 둔 백인 남성 또는 여성이어야 함)
- 건강한 참가자. 건강 상태는 상세한 의료 및 수술 병력, 안과 검사, 활력 징후, 12-리드 심전도(ECG), 혈액학, 혈액 화학, 혈청학 및 소변 검사를 포함한 완전한 신체 검사 후 활동성 또는 만성 질환의 증거가 없는 것으로 정의됩니다.
- 체질량지수(BMI)가 18~30kg/㎡(kg/m^2) 사이
- 남성 참가자는 투약부터 연구가 완료될 때까지 그리고 그 후 4개월 동안 장벽 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다.
- 여성 참가자는 외과적으로 불임이거나 폐경기 이후여야 합니다.
제외 기준:
- 심혈관 질환, 신장 질환, 간 질환, 소화기 질환, 혈액 질환, 면역 질환, 신경계 질환, 내분비 질환, 대사 질환, 폐 질환 또는 기왕증 및 신장, 간 또는 심폐 기능 장애의 병력
- 임상적으로 유의미한 눈 병리가 있는 참가자
- 검사실 검사(혈액학, 생화학, 신체 검사 또는 활력 징후) 값이 제도적 정상 범위를 벗어나고 스크리닝 시 임상적으로 유의미한 비정상으로 평가됨
- 스크리닝 시 ECG의 모든 임상적으로 유의한 이상
- 유전성 긴 QT 증후군 또는 알려진 부정맥 가족력
- 스크리닝 시 평가된 수축기 혈압(SBP)이 140mmHg 초과 또는 90mmHg 미만 및/또는 이완기 혈압(DBP)이 90mmHg 초과 또는 누운 자세에서 50mmHg 미만
- 스크리닝 시 인간 면역결핍 바이러스(HIV) 항원 및 항체, B형 간염 표면 항원(HBsAg) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 항체에 대한 양성 결과
- 스크리닝 전 3개월 이내에 500밀리리터(mL) 이상의 헌혈 또는 혈액 손실
- 하루 10개비 이상의 흡연력. 금연 또는 스크리닝 전 1개월 이상 1일 흡연량을 10개 이하로 줄인 참여자
- 다량의 메틸크산틴(카페인, 테오필린, 테오브로민)을 함유한 음식 또는 음료의 매일 섭취
- 약물 또는 알코올 남용과 같은 물질 중독, 의존 또는 남용의 현재 또는 과거 병력
- 본 연구에서 연구 약물을 투여하기 전, 90일 또는 연구 약물의 5 반감기 중 더 긴 기간 내에 모든 임상 시험에 동시 또는 이전 참여
- 등록 전 1주일 이내에 전신 노출이 있는 처방약의 사용
- 연구 중 임의의 병용 약물 사용(처방전 없이 구입할 수 있는 약물 및 치과에서 사용되는 약물 포함)
- 조사자의 의견에 따라 연구 요건을 충족할 수 없음
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: Risdiplam '2' 밀리그램(mg)
2 mg Risdiplam의 단일 용량은 금식 상태에서 이 팔에 무작위로 배정된 모든 참가자에게 1일째 경구 음용액으로 투여됩니다.
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Risdiplam의 단일 경구 용량은 1일에 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 리스디플람 '6' mg
6 mg Risdiplam의 단일 용량은 금식 상태에서 이 팔에 무작위로 배정된 모든 참가자에게 1일째 경구 음용액으로 투여됩니다.
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Risdiplam의 단일 경구 용량은 1일에 투여됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 리스디플람 '12' mg
Risdiplam 12mg의 단회 투여량은 1일째 경구 음용액으로 공복 상태에서 이 팔에 무작위 배정된 모든 참가자에게 투여됩니다.
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Risdiplam의 단일 경구 용량은 1일에 투여됩니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약
1일째 경구 음용액으로 금식 상태에서 이 팔에 무작위로 배정된 모든 참가자에게 단일 용량의 위약이 투여됩니다.
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위약과 일치하는 Risdiplam의 단일 경구 용량이 1일에 투여될 것입니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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Risdiplam의 최대 관찰 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전(0시간[hr]), 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간 1
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투여 전(0시간[hr]), 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간 1
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Risdiplam의 최대 혈장 농도(Tmax)까지의 시간
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 마지막 측정 가능 농도(AUClast)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 영역
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 무한대로 외삽된 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC0-inf)
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 시간 t(AUC0-t)까지의 혈장 농도-시간 곡선 아래 면적
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 겉보기 말단 반감기(t1/2)
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 겉보기 구강 청소율(CL/F)
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 겉보기 경구 분포 용적(Vz/F)
기간: 투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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투여 전(0시간), 투여 1일로부터 투여 후 0.5, 1, 2, 3, 4, 4.5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264시간
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Risdiplam의 소변(Ae)으로 변하지 않고 배설된 누적량
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 상이한 시간 범위(0-6시간, 6-12시간, 12-24시간, 24-48시간 및 48-72시간)에서 5개의 소변 샘플
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투여 전(0시간) 및 투여 후 상이한 시간 범위(0-6시간, 6-12시간, 12-24시간, 24-48시간 및 48-72시간)에서 5개의 소변 샘플
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Risdiplam의 신장 청소율(CLR)
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 상이한 시간 범위(0-6시간, 6-12시간, 12-24시간, 24-48시간 및 48-72시간)에서 5개의 소변 샘플
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투여 전(0시간) 및 투여 후 상이한 시간 범위(0-6시간, 6-12시간, 12-24시간, 24-48시간 및 48-72시간)에서 5개의 소변 샘플
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Risdiplam의 복용량 배설 불변 Renally (Fe)의 분율
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 상이한 시간 범위(0-6시간, 6-12시간, 12-24시간, 24-48시간 및 48-72시간)에서 5개의 소변 샘플
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투여 전(0시간) 및 투여 후 상이한 시간 범위(0-6시간, 6-12시간, 12-24시간, 24-48시간 및 48-72시간)에서 5개의 소변 샘플
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부작용(AE)이 있는 참가자의 비율
기간: 최대 약 7주일
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최대 약 7주일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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생체 내 혈액에서 SMN1, SMN2 전체 길이(FL) 및 SMNdelta7 mRNA를 포함하는 모터 뉴런(SMN) 메신저 리보핵산(mRNA) 생존의 스플라이싱 수정에서 기준선으로부터의 변화
기간: 일 -1, 1, 2, 3, 4, 6
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일 -1, 1, 2, 3, 4, 6
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혈액 내 PAX(Paired Box) 유전자의 mRNA 수준에서 기준선으로부터의 변화
기간: 일 -1, 1, 2, 3, 4, 6
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일 -1, 1, 2, 3, 4, 6
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혈중 SMN 단백질 수준의 기준선으로부터의 변화
기간: -1일차, 후속 방문(21일차)
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-1일차, 후속 방문(21일차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2017년 3월 22일
기본 완료 (실제)
2017년 10월 2일
연구 완료 (실제)
2017년 10월 2일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 2월 1일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 2월 1일
처음 게시됨 (추정)
2017년 2월 2일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2018년 10월 4일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2018년 10월 2일
마지막으로 확인됨
2018년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NP39625
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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