Uno studio per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la farmacocinetica e la farmacodinamica di Risdiplam (RO7034067) in partecipanti giapponesi sani

Criterio di inclusione:

• Partecipanti di origine giapponese, con genitori giapponesi (per la coorte caucasica provvisoria, i partecipanti devono essere caucasici maschi o femmine con 4 nonni caucasici)
• Partecipanti sani. Lo stato di salute è definito dall'assenza di evidenza di qualsiasi malattia attiva o cronica a seguito di un'anamnesi medica e chirurgica dettagliata, un esame fisico completo che includa esame oftalmologico, segni vitali, elettrocardiogramma a 12 derivazioni (ECG), ematologia, analisi del sangue, sierologia e analisi delle urine
• Un indice di massa corporea (BMI) compreso tra 18 e 30 chilogrammi per metro quadrato (kg/m^2) inclusi
• I partecipanti di sesso maschile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo di barriera dal dosaggio fino al completamento dello studio e per i 4 mesi successivi
• Le partecipanti di sesso femminile devono essere chirurgicamente sterili o in post-menopausa

Criteri di esclusione:

• Storia medica di malattie cardiovascolari, malattie renali, malattie del fegato, malattie dell'apparato digerente, discrasia ematica, malattie immunologiche, malattie del sistema nervoso, malattie endocrine, malattie metaboliche, malattie polmonari o con anamnesi e ostacoli alla funzione renale, epatica o cardiopolmonare
• - Partecipanti con qualsiasi patologia oculare clinicamente significativa
• Valori dei test di laboratorio (ematologia, biochimica, esame fisico o segni vitali) al di fuori dell'intervallo normale istituzionale e valutati come anormali clinicamente significativi allo screening
• Eventuali anomalie clinicamente significative nell'ECG allo screening
• Sindrome ereditaria del QT lungo o storia familiare nota di aritmia
• Pressione arteriosa sistolica (SBP) superiore a 140 millimetri di mercurio (mmHg) o inferiore a 90 mmHg e/o pressione arteriosa diastolica (DBP) superiore a 90 mmHg o inferiore a 50 mmHg in posizione supina, come valutato allo screening
• Risultato positivo per antigene e anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg) o anticorpo del virus dell'epatite C (HCV) allo screening
• Donazione o perdita di sangue superiore a 500 millilitri (ml) entro tre mesi prima dello screening
• Storia di fumare più di 10 sigarette al giorno. Sono ammessi i partecipanti che hanno smesso di fumare o che hanno ridotto il fumo quotidiano di sigarette a 10 o meno per più di un mese prima dello screening
• Consumo giornaliero di cibi o bevande contenenti una grande quantità di metilxantina (caffeina, teofillina, teobromina)
• Storia presente o passata di dipendenza da sostanze, dipendenza o abuso, come l'abuso di droghe o alcol
• Partecipazione concomitante o precedente a qualsiasi sperimentazione clinica entro 90 giorni o 5 emivite del farmaco sperimentale, a seconda di quale sia il periodo più lungo, prima della somministrazione del farmaco in studio in questo studio
• Uso di farmaci prescritti che hanno un'esposizione sistemica entro una settimana prima dell'arruolamento
• Uso di qualsiasi farmaco concomitante durante lo studio (inclusi farmaci da banco e farmaci usati in odontoiatria)
• Incapacità di soddisfare i requisiti dello studio secondo il parere dello sperimentatore