Een studie om de veiligheid, verdraagbaarheid, farmacokinetiek en farmacodynamiek van Risdiplam (RO7034067) bij gezonde Japanse deelnemers te onderzoeken

Inclusiecriteria:

• Deelnemers van Japanse afkomst, met Japanse ouders (voor het voorlopige blanke cohort moeten deelnemers mannelijke of vrouwelijke blanken zijn met 4 blanke grootouders)
• Gezonde deelnemers. Gezonde status wordt gedefinieerd door de afwezigheid van bewijs van enige actieve of chronische ziekte na een gedetailleerde medische en chirurgische geschiedenis, een volledig lichamelijk onderzoek inclusief oogheelkundig onderzoek, vitale functies, 12-afleidingen elektrocardiogram (ECG), hematologie, bloedchemie, serologie en urineonderzoek
• Een body mass index (BMI) tussen de 18 en 30 kilogram per vierkante meter (kg/m^2) inclusief
• Mannelijke deelnemers moeten ermee instemmen om een ​​barrièremethode van anticonceptie te gebruiken vanaf de dosering tot de voltooiing van het onderzoek en gedurende 4 maanden daarna
• Vrouwelijke deelnemers moeten chirurgisch steriel of postmenopauzaal zijn

Uitsluitingscriteria:

• Medische geschiedenis van hart- en vaatziekten, nierziekte, leverziekte, spijsverteringsstelselziekte, bloeddyscrasie, immunologische ziekte, ziekten van het zenuwstelsel, endocriene ziekte, stofwisselingsziekte, longziekte, of met anamnese en obstakels in de nier-, lever- of cardiopulmonale functie
• Deelnemers met een klinisch significante oogpathologie
• Laboratoriumtestwaarden (hematologie, biochemie, lichamelijk onderzoek of vitale functies) waarden buiten het institutionele normale bereik en beoordeeld als klinisch significant abnormaal bij screening
• Eventuele klinisch significante afwijkingen in ECG bij screening
• Erfelijk lang QT-syndroom of bekende familiegeschiedenis van aritmie
• Systolische bloeddruk (SBP) hoger dan 140 millimeter kwik (mmHg) of lager dan 90 mmHg, en/of diastolische bloeddruk (DBP) hoger dan 90 mmHg of lager dan 50 mmHg in rugligging, zoals beoordeeld bij screening
• Positief resultaat voor humaan immunodeficiëntievirus (hiv) antigeen en antilichaam, hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) of hepatitis C-virus (HCV) antilichaam bij screening
• Donatie of bloedverlies van meer dan 500 milliliter (ml) binnen drie maanden voorafgaand aan de screening
• Geschiedenis van het roken van meer dan 10 sigaretten per dag. Deelnemers die zijn gestopt met roken of die hun dagelijkse sigarettenrook hebben teruggebracht tot 10 of minder gedurende meer dan een maand voorafgaand aan de screening, zijn toegestaan
• Dagelijkse consumptie van voedsel of drank die een grote hoeveelheid methylxanthine bevat (cafeïne, theofylline, theobromine)
• Huidige of vroegere geschiedenis van verslaving, afhankelijkheid of misbruik van middelen, zoals misbruik van drugs of alcohol
• Gelijktijdige of eerdere deelname aan een klinische studie, hetzij binnen 90 dagen of 5 halfwaardetijden van het onderzoeksgeneesmiddel, afhankelijk van wat langer is, vóór toediening van het onderzoeksgeneesmiddel in dit onderzoek
• Gebruik van voorgeschreven medicijnen die binnen een week vóór inschrijving systemische blootstelling hebben
• Gebruik van gelijktijdig toegediende geneesmiddelen tijdens het onderzoek (inclusief zelfzorgmedicatie en medicijnen die in de tandheelkunde worden gebruikt)
• Het naar het oordeel van de Onderzoeker niet kunnen voldoen aan de studie-eisen