Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky risdiplamu (RO7034067) u zdravých japonských účastníků

2. října 2018 aktualizováno: Hoffmann-La Roche

Slepá, randomizovaná, placebem kontrolovaná studie zkoušející/subjekt ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých dávek RO7034067 u zdravých japonských subjektů

Toto je randomizovaná, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání bezpečnosti, snášenlivosti, farmakokinetiky a farmakodynamiky jednotlivých perorálních dávek Risdiplamu u zdravých japonských účastníků.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

24

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Garden Grove, California, Spojené státy, 92845
        • Collaborative Neuroscience Network, Inc.

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 60 let (Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci japonského původu s japonskými rodiči (pro prozatímní kavkazskou kohortu musí být účastníky muži nebo ženy bělochy se 4 kavkazskými prarodiči)
  • Zdraví účastníci. Zdravý stav je definován nepřítomností důkazů o jakémkoli aktivním nebo chronickém onemocnění po podrobné lékařské a chirurgické anamnéze, kompletním fyzikálním vyšetření včetně oftalmologického vyšetření, vitálních funkcí, 12svodového elektrokardiogramu (EKG), hematologie, biochemie krve, sérologie a analýzy moči
  • Index tělesné hmotnosti (BMI) mezi 18 až 30 kilogramy na metr čtvereční (kg/m^2) včetně
  • Mužští účastníci musí souhlasit s používáním bariérové ​​metody antikoncepce od dávkování do ukončení studie a po dobu 4 měsíců poté
  • Účastnice musí být buď chirurgicky sterilní, nebo postmenopauzální

Kritéria vyloučení:

  • Anamnéza kardiovaskulárních onemocnění, onemocnění ledvin, onemocnění jater, onemocnění trávicího systému, krevní dyskrazie, imunologické onemocnění, onemocnění nervového systému, endokrinní onemocnění, metabolické onemocnění, onemocnění plic nebo s anamnézou a překážkami ve funkci ledvin, jater nebo kardiopulmonální funkce
  • Účastníci s jakoukoli klinicky významnou oční patologií
  • Hodnoty laboratorních testů (hematologie, biochemie, fyzikální vyšetření nebo vitální funkce) mimo ústavní normální rozmezí a hodnocené jako klinicky významné abnormální při screeningu
  • Jakékoli klinicky významné abnormality EKG při screeningu
  • Dědičný syndrom dlouhého QT intervalu nebo známá rodinná anamnéza arytmie
  • Systolický krevní tlak (SBP) vyšší než 140 milimetrů rtuti (mmHg) nebo nižší než 90 mmHg a/nebo diastolický krevní tlak (DBP) vyšší než 90 mmHg nebo nižší než 50 mmHg v poloze na zádech, jak bylo stanoveno při screeningu
  • Pozitivní výsledek na antigen a protilátku viru lidské imunodeficience (HIV), povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) nebo protilátku proti viru hepatitidy C (HCV) při screeningu
  • Darování nebo ztráta krve nad 500 mililitrů (ml) během tří měsíců před screeningem
  • Historie kouření více než 10 cigaret denně. Účastníci, kteří přestali kouřit nebo snížili denní kouření cigaret na 10 nebo méně po dobu delší než jeden měsíc před screeningem, jsou povoleni
  • Každodenní konzumace jídla nebo nápoje obsahujícího velké množství methylxanthinu (kofein, theofylin, theobromin)
  • Současná nebo minulá historie závislosti na látkách, závislosti nebo zneužívání, jako je zneužívání drog nebo alkoholu
  • Současná nebo předchozí účast v jakékoli klinické studii buď během 90 dnů nebo 5 poločasů zkoušeného léčiva, podle toho, co je delší, před podáním studovaného léčiva v této studii
  • Užívání předepsaných léků, které mají systémovou expozici do jednoho týdne před zařazením
  • Užívání jakéhokoli souběžného léku během studie (včetně volně prodejných léků a léků používaných ve stomatologii)
  • Neschopnost splnit požadavky studie podle názoru zkoušejícího

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Dvojnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Risdiplam '2' miligramy (mg)
Jednotlivá dávka 2 mg Risdiplamu bude podána všem účastníkům randomizovaným do této větve za podmínek nalačno jako perorální pitný roztok v den 1.
Lék: Risdiplam
Jednotlivé perorální dávky Risdiplamu budou podávány 1. den.
Ostatní jména:
  • RO7034067
Experimentální: Risdiplam '6' mg
Jednotlivá dávka 6 mg Risdiplamu bude podána všem účastníkům randomizovaným do této větve za podmínek nalačno jako perorální pitný roztok v den 1.
Lék: Risdiplam
Jednotlivé perorální dávky Risdiplamu budou podávány 1. den.
Ostatní jména:
  • RO7034067
Experimentální: Risdiplam '12' mg
Jednotlivá dávka 12 mg Risdiplamu bude podána všem účastníkům randomizovaným do této větve za podmínek nalačno jako perorální pitný roztok v den 1.
Lék: Risdiplam
Jednotlivé perorální dávky Risdiplamu budou podávány 1. den.
Ostatní jména:
  • RO7034067
Komparátor placeba: Placebo
Jednotlivá dávka placeba bude podána všem účastníkům randomizovaným do tohoto ramene za podmínek nalačno jako perorální pitný roztok v den 1.
Lék: Placebo
Jednotlivé perorální dávky Risdiplamu odpovídající placebu budou podávány v den 1.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Maximální pozorovaná plazmatická koncentrace (Cmax) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin [h]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 hodin po dávce ode dne 1
Před dávkou (0 hodin [h]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 hodin po dávce ode dne 1
Doba do dosažení maximální plazmatické koncentrace (Tmax) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas až do poslední měřitelné koncentrace (AUClast) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas extrapolovaná na nekonečno (AUC0-inf) Risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Oblast pod křivkou koncentrace plazmy-čas až do času t (AUC0-t) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Zdánlivý terminální poločas (t1/2) Risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Zjevná orální clearance (CL/F) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Zjevný orální objem distribuce (Vz/F) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Před dávkou (0 h), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po dávce od 1. dne
Kumulativní množství risdiplamu vyloučené beze změny do moči (Ae).
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 5 vzorků moči v různých časových rozsazích po dávce (0-6 hodin, 6-12 hodin, 12-24 hodin, 24-48 hodin a 48-72 hodin)
Před dávkou (0 hodin) a 5 vzorků moči v různých časových rozsazích po dávce (0-6 hodin, 6-12 hodin, 12-24 hodin, 24-48 hodin a 48-72 hodin)
Renální clearance (CLR) risdiplamu
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 5 vzorků moči v různých časových rozsazích po dávce (0-6 hodin, 6-12 hodin, 12-24 hodin, 24-48 hodin a 48-72 hodin)
Před dávkou (0 hodin) a 5 vzorků moči v různých časových rozsazích po dávce (0-6 hodin, 6-12 hodin, 12-24 hodin, 24-48 hodin a 48-72 hodin)
Frakce dávky risdiplamu nezměněné vyloučené ledvinami (Fe).
Časové okno: Před dávkou (0 hodin) a 5 vzorků moči v různých časových rozsazích po dávce (0-6 hodin, 6-12 hodin, 12-24 hodin, 24-48 hodin a 48-72 hodin)
Před dávkou (0 hodin) a 5 vzorků moči v různých časových rozsazích po dávce (0-6 hodin, 6-12 hodin, 12-24 hodin, 24-48 hodin a 48-72 hodin)
Procento účastníků s nežádoucími příhodami (AE)
Časové okno: Do cca 7 týdnů
Do cca 7 týdnů

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Změna oproti základnímu stavu v sestřihových modifikacích přežití ribonukleových kyselin motorických neuronů (SMN) Messenger (mRNA), včetně SMN1, SMN2 plné délky (FL) a SMNdelta7 mRNA v krvi in ​​vivo
Časové okno: Dny -1, 1, 2, 3, 4, 6
Dny -1, 1, 2, 3, 4, 6
Změna hladin mRNA genů PAX (Paired Box) v krvi od výchozí hodnoty
Časové okno: Dny -1, 1, 2, 3, 4, 6
Dny -1, 1, 2, 3, 4, 6
Změna od výchozí hodnoty v hladinách SMN proteinů v krvi
Časové okno: Den 1, následná návštěva (21. den)
Den 1, následná návštěva (21. den)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Hoffmann-La Roche

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. března 2017

Primární dokončení (Aktuální)

2. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

2. října 2017

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2017

První zveřejněno (Odhad)

2. února 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

4. října 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

2. října 2018

Naposledy ověřeno

1. října 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NP39625

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Zdraví dobrovolníci

Klinické studie na Risdiplam

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit