Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att undersöka säkerhet, tolerabilitet, farmakokinetik och farmakodynamik hos Risdiplam (RO7034067) hos friska japanska deltagare

2 oktober 2018 uppdaterad av: Hoffmann-La Roche

En utredare/ämne blind, randomiserad, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos enstaka doser av RO7034067 hos friska japanska försökspersoner

Detta är en randomiserad, placebokontrollerad studie för att undersöka säkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetiken och farmakodynamiken hos enstaka orala doser av Risdiplam hos friska japanska deltagare.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

24

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Garden Grove, California, Förenta staterna, 92845
        • Collaborative Neuroscience Network, Inc.

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 60 år (Vuxen)

Tar emot friska volontärer

Ja

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Deltagare av japanskt ursprung, med japanska föräldrar (för den provisoriska kaukasiska kohorten måste deltagarna vara manliga eller kvinnliga kaukasier med fyra kaukasiska farföräldrar)
  • Friska deltagare. Frisk status definieras av frånvaron av bevis för någon aktiv eller kronisk sjukdom efter en detaljerad medicinsk och kirurgisk historia, en fullständig fysisk undersökning inklusive oftalmologisk undersökning, vitala tecken, 12-avledningselektrokardiogram (EKG), hematologi, blodkemi, serologi och urinanalys
  • Ett body mass index (BMI) mellan 18 och 30 kilogram per kvadratmeter (kg/m^2) inklusive
  • Manliga deltagare måste gå med på att använda en barriärmetod för preventivmedel från dosering till slutförande av studien och i 4 månader därefter
  • Kvinnliga deltagare måste vara antingen kirurgiskt sterila eller postmenopausala

Exklusions kriterier:

  • Medicinsk historia av hjärt-kärlsjukdom, njursjukdom, leversjukdom, matsmältningssjukdom, bloddyskrasi, immunologisk sjukdom, sjukdomar i nervsystemet, endokrina sjukdomar, metabola sjukdomar, lungsjukdomar eller med anamnes och hinder i njur-, lever- eller hjärt- och lungfunktion
  • Deltagare med någon kliniskt signifikant ögonpatologi
  • Laboratorietest (hematologi, biokemi, fysisk undersökning eller vitala tecken) värden utanför institutionellt normalområde och bedöms som kliniskt signifikanta onormala vid screening
  • Eventuella kliniskt signifikanta avvikelser i EKG vid screening
  • Ärftligt långt QT-syndrom eller känd familjehistoria av arytmi
  • Systoliskt blodtryck (SBP) högre än 140 millimeter kvicksilver (mmHg) eller under 90 mmHg, och/eller diastoliskt blodtryck (DBP) högre än 90 mmHg eller under 50 mmHg i ryggläge, enligt bedömning vid screening
  • Positivt resultat för humant immunbristvirus (HIV) antigen och antikropp, hepatit B ytantigen (HBsAg) eller hepatit C virus (HCV) antikropp vid screening
  • Donation eller förlust av blod över 500 milliliter (ml) inom tre månader före screening
  • Historia av att röka mer än 10 cigaretter om dagen. Deltagare som har slutat röka eller som har minskat sin dagliga cigarettrökning till 10 eller mindre i mer än en månad före screening är tillåtna
  • Daglig konsumtion av mat eller dryck som innehåller en stor mängd metylxantin (koffein, teofyllin, teobromin)
  • Nuvarande eller tidigare historia av drogberoende, beroende eller missbruk, såsom missbruk av droger eller alkohol
  • Samtidigt eller tidigare deltagande i någon klinisk prövning antingen inom 90 dagar eller 5 halveringstider av prövningsläkemedlet, beroende på vilket som är längst, före administrering av studieläkemedlet i denna studie
  • Användning av receptbelagda läkemedel som har systemisk exponering inom en vecka före inskrivning
  • Användning av något samtidigt läkemedel under studien (inklusive receptfria läkemedel och mediciner som används inom tandvården)
  • Oförmåga att uppfylla studiekraven enligt utredarens uppfattning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Dubbel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Risdiplam '2' milligram (mg)
En engångsdos på 2 mg Risdiplam kommer att administreras till alla deltagare randomiserade till denna arm under fastande förhållanden som oral drickslösning på dag 1.
Läkemedel: Risdiplam
Enstaka orala doser av Risdiplam kommer att administreras på dag 1.
Andra namn:
  • RO7034067
Experimentell: Risdiplam '6' mg
En engångsdos på 6 mg Risdiplam kommer att administreras till alla deltagare randomiserade till denna arm under fastande förhållanden som oral drickslösning på dag 1.
Läkemedel: Risdiplam
Enstaka orala doser av Risdiplam kommer att administreras på dag 1.
Andra namn:
  • RO7034067
Experimentell: Risdiplam '12' mg
En engångsdos på 12 mg Risdiplam kommer att administreras till alla deltagare randomiserade till denna arm under fastande förhållanden som oral drickslösning på dag 1.
Läkemedel: Risdiplam
Enstaka orala doser av Risdiplam kommer att administreras på dag 1.
Andra namn:
  • RO7034067
Placebo-jämförare: Placebo
En enda dos placebo kommer att administreras till alla deltagare som randomiserats till denna arm under fastande förhållanden som oral drickslösning på dag 1.
Läkemedel: Placebo
Enstaka orala doser av Risdiplam-matchande placebo kommer att administreras på dag 1.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Maximal observerad plasmakoncentration (Cmax) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 timmar [h]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 timmar [h]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Tid till maximal plasmakoncentration (Tmax) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Area under plasmakoncentration-tidskurvan upp till den sista mätbara koncentrationen (AUClast) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Area under plasmakoncentration-tidskurvan extrapolerad till oändlighet (AUC0-inf) för Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Area under plasmakoncentration-tidskurvan upp till tid t (AUC0-t) för Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Uppenbar terminal halveringstid (t1/2) för Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Synbar oral clearance (CL/F) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Skenbar oral distributionsvolym (Vz/F) för Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Fördos (0 tim), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 timmar efter dos från dag 1
Kumulativ mängd som utsöndras oförändrat i urin (Ae) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 5 urinprov vid olika tidsintervall efter dosen (0-6 timmar, 6-12 timmar, 12-24 timmar, 24-48 timmar och 48-72 timmar)
Fördos (0 timmar) och 5 urinprov vid olika tidsintervall efter dosen (0-6 timmar, 6-12 timmar, 12-24 timmar, 24-48 timmar och 48-72 timmar)
Renal Clearance (CLR) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 5 urinprov vid olika tidsintervall efter dosen (0-6 timmar, 6-12 timmar, 12-24 timmar, 24-48 timmar och 48-72 timmar)
Fördos (0 timmar) och 5 urinprov vid olika tidsintervall efter dosen (0-6 timmar, 6-12 timmar, 12-24 timmar, 24-48 timmar och 48-72 timmar)
Fraktion av dosen utsöndras oförändrad renalt (Fe) av Risdiplam
Tidsram: Fördos (0 timmar) och 5 urinprov vid olika tidsintervall efter dosen (0-6 timmar, 6-12 timmar, 12-24 timmar, 24-48 timmar och 48-72 timmar)
Fördos (0 timmar) och 5 urinprov vid olika tidsintervall efter dosen (0-6 timmar, 6-12 timmar, 12-24 timmar, 24-48 timmar och 48-72 timmar)
Andel deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Upp till cirka 7 veckor
Upp till cirka 7 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring från baslinjen i splitsningsmodifieringar av överlevnad av motorneuron (SMN) Messenger Ribonukleinsyror (mRNA), inklusive SMN1, SMN2 Full Length (FL) och SMNdelta7 mRNA i blod in vivo
Tidsram: Dagar -1, 1, 2, 3, 4, 6
Dagar -1, 1, 2, 3, 4, 6
Ändring från baslinjen i mRNA-nivåer för PAX-gener (Paired Box) i blod
Tidsram: Dagar -1, 1, 2, 3, 4, 6
Dagar -1, 1, 2, 3, 4, 6
Ändring från baslinjen i SMN-proteinnivåer i blod
Tidsram: Dag -1, uppföljningsbesök (dag 21)
Dag -1, uppföljningsbesök (dag 21)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 mars 2017

Primärt slutförande (Faktisk)

2 oktober 2017

Avslutad studie (Faktisk)

2 oktober 2017

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 februari 2017

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

1 februari 2017

Första postat (Uppskatta)

2 februari 2017

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

4 oktober 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

2 oktober 2018

Senast verifierad

1 oktober 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NP39625

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Friska volontärer

Kliniska prövningar på Risdiplam

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Chile

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera