En studie for å undersøke sikkerheten, tolerabiliteten, farmakokinetikken og farmakodynamikken til Risdiplam (RO7034067) hos friske japanske deltakere

Inklusjonskriterier:

• Deltakere av japansk opprinnelse, med japanske foreldre (for den foreløpige kaukasiske kohorten må deltakerne være mannlige eller kvinnelige kaukasiere med 4 kaukasiske besteforeldre)
• Friske deltakere. Frisk status er definert av fravær av bevis for noen aktiv eller kronisk sykdom etter en detaljert medisinsk og kirurgisk historie, en fullstendig fysisk undersøkelse inkludert oftalmologisk undersøkelse, vitale tegn, 12-avlednings elektrokardiogram (EKG), hematologi, blodkjemi, serologi og urinanalyse
• En kroppsmasseindeks (BMI) mellom 18 og 30 kilo per kvadratmeter (kg/m^2) inkludert
• Mannlige deltakere må godta å bruke en barrieremetode for prevensjon fra dosering til fullføring av studien og i 4 måneder deretter
• Kvinnelige deltakere må enten være kirurgisk sterile eller postmenopausale

Ekskluderingskriterier:

• Medisinsk historie med kardiovaskulær sykdom, nyresykdom, leversykdom, fordøyelsessykdom, bloddyskrasi, immunologisk sykdom, sykdommer i nervesystemet, endokrin sykdom, metabolsk sykdom, lungesykdom eller med anamnese og hindringer i nyre-, lever- eller hjerte- og lungefunksjon
• Deltakere med klinisk signifikant øyepatologi
• Laboratorietest (hematologi, biokjemi, fysisk undersøkelse eller vitale tegn) verdier utenfor det institusjonelle normalområdet og vurdert som klinisk signifikant unormalt ved screening
• Eventuelle klinisk signifikante abnormiteter i EKG ved screening
• Arvet lang QT-syndrom eller kjent familiehistorie med arytmi
• Systolisk blodtrykk (SBP) høyere enn 140 millimeter kvikksølv (mmHg) eller under 90 mmHg, og/eller diastolisk blodtrykk (DBP) høyere enn 90 mmHg eller under 50 mmHg i ryggleie, vurdert ved screening
• Positivt resultat for humant immunsviktvirus (HIV) antigen og antistoff, hepatitt B overflateantigen (HBsAg) eller hepatitt C virus (HCV) antistoff ved screening
• Donasjon eller tap av blod over 500 milliliter (ml) innen tre måneder før screening
• Historie med å røyke mer enn 10 sigaretter om dagen. Deltakere som har sluttet å røyke eller som har redusert sin daglige sigarettrøyking til 10 eller mindre i mer enn én måned før screening er tillatt
• Daglig inntak av mat eller drikke som inneholder store mengder metylxantin (koffein, teofyllin, teobromin)
• Nåværende eller tidligere historie med rusavhengighet, avhengighet eller misbruk, for eksempel misbruk av narkotika eller alkohol
• Samtidig eller tidligere deltakelse i en hvilken som helst klinisk utprøving enten innen 90 dager eller 5 halveringstider av undersøkelseslegemidlet, avhengig av hva som er lengst, før administrasjon av studiemedikamentet i denne studien
• Bruk av foreskrevne medisiner som har systemisk eksponering innen en uke før påmelding
• Bruk av ethvert samtidig legemiddel under studien (inkludert reseptfrie medisiner og medisiner brukt i tannlegen)
• Manglende evne til å oppfylle studiekravene etter etterforskerens oppfatning