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Eine Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Risdiplam (RO7034067) bei gesunden japanischen Teilnehmern

2. Oktober 2018 aktualisiert von: Hoffmann-La Roche

Eine blinde, randomisierte, placebokontrollierte Studie zwischen Forschern und Probanden zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Einzeldosen von RO7034067 bei gesunden japanischen Probanden

Dies ist eine randomisierte, placebokontrollierte Studie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von oralen Einzeldosen von Risdiplam bei gesunden japanischen Teilnehmern.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

24

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Garden Grove, California, Vereinigte Staaten, 92845
        • Collaborative Neuroscience Network, Inc.

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 60 Jahre (Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Ja

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer japanischer Herkunft mit japanischen Eltern (für die vorläufige kaukasische Kohorte müssen die Teilnehmer männliche oder weibliche Kaukasier mit vier kaukasischen Großeltern sein)
  • Gesunde Teilnehmer. Der Gesundheitszustand wird durch das Fehlen von Anzeichen einer aktiven oder chronischen Krankheit nach einer detaillierten medizinischen und chirurgischen Anamnese, einer vollständigen körperlichen Untersuchung einschließlich augenärztlicher Untersuchung, Vitalfunktionen, 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG), Hämatologie, Blutchemie, Serologie und Urinanalyse definiert
  • Ein Body-Mass-Index (BMI) zwischen 18 und 30 Kilogramm pro Quadratmeter (kg/m^2).
  • Männliche Teilnehmer müssen zustimmen, von der Dosierung bis zum Abschluss der Studie und für 4 Monate danach eine Barrieremethode zur Empfängnisverhütung anzuwenden
  • Weibliche Teilnehmer müssen entweder chirurgisch steril oder postmenopausal sein

Ausschlusskriterien:

  • Anamnese von Herz-Kreislauf-Erkrankungen, Nierenerkrankungen, Lebererkrankungen, Erkrankungen des Verdauungssystems, Blutdyskrasie, immunologischen Erkrankungen, Erkrankungen des Nervensystems, endokrinen Erkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, Lungenerkrankungen oder mit Vorgeschichte und Behinderungen der Nieren-, Leber- oder Herz-Lungen-Funktion
  • Teilnehmer mit einer klinisch signifikanten Augenerkrankung
  • Labortestwerte (Hämatologie, Biochemie, körperliche Untersuchung oder Vitalfunktionen) liegen außerhalb des institutionellen Normalbereichs und wurden beim Screening als klinisch signifikant abnormal eingestuft
  • Alle klinisch signifikanten Anomalien im EKG beim Screening
  • Angeborenes langes QT-Syndrom oder bekannte familiäre Vorgeschichte von Arrhythmien
  • Systolischer Blutdruck (SBP) über 140 Millimeter Quecksilbersäule (mmHg) oder unter 90 mmHg und/oder diastolischer Blutdruck (DBP) über 90 mmHg oder unter 50 mmHg in Rückenlage, wie beim Screening festgestellt
  • Positives Ergebnis für Antigen und Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) oder Antikörper gegen das Hepatitis-C-Virus (HCV) beim Screening
  • Spende oder Blutverlust über 500 Milliliter (ml) innerhalb von drei Monaten vor dem Screening
  • Rauchen in der Vergangenheit mehr als 10 Zigaretten pro Tag. Zugelassen sind Teilnehmer, die mit dem Rauchen aufgehört haben oder ihr tägliches Zigarettenrauchen für mehr als einen Monat vor dem Screening auf 10 oder weniger reduziert haben
  • Täglicher Verzehr von Nahrungsmitteln oder Getränken, die eine große Menge Methylxanthin (Koffein, Theophyllin, Theobromin) enthalten
  • Gegenwärtige oder frühere Vorgeschichte von Substanzabhängigkeit, Abhängigkeit oder Missbrauch, wie z. B. Drogen- oder Alkoholmissbrauch
  • Gleichzeitige oder frühere Teilnahme an einer klinischen Studie entweder innerhalb von 90 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des Prüfpräparats, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor der Verabreichung des Studienmedikaments in dieser Studie
  • Verwendung verschriebener Medikamente mit systemischer Exposition innerhalb einer Woche vor der Einschreibung
  • Einnahme von Begleitmedikamenten während der Studie (einschließlich rezeptfreier Medikamente und Medikamente, die in der Zahnheilkunde verwendet werden)
  • Unfähigkeit, die Studienanforderungen nach Ansicht des Prüfarztes zu erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Doppelt

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Risdiplam '2' Milligramm (mg)
Eine Einzeldosis von 2 mg Risdiplam wird allen in diesen Arm randomisierten Teilnehmern unter nüchternen Bedingungen am ersten Tag als orale Trinklösung verabreicht.
Arzneimittel: Risdiplam
Am ersten Tag werden einzelne orale Dosen Risdiplam verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7034067
Experimental: Risdiplam '6' mg
Eine Einzeldosis von 6 mg Risdiplam wird allen in diesen Arm randomisierten Teilnehmern unter nüchternen Bedingungen am ersten Tag als orale Trinklösung verabreicht.
Arzneimittel: Risdiplam
Am ersten Tag werden einzelne orale Dosen Risdiplam verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7034067
Experimental: Risdiplam '12' mg
Eine Einzeldosis von 12 mg Risdiplam wird allen in diesen Arm randomisierten Teilnehmern unter nüchternen Bedingungen am ersten Tag als orale Trinklösung verabreicht.
Arzneimittel: Risdiplam
Am ersten Tag werden einzelne orale Dosen Risdiplam verabreicht.
Andere Namen:
  • RO7034067
Placebo-Komparator: Placebo
Am ersten Tag wird allen in diesen Arm randomisierten Teilnehmern unter nüchternen Bedingungen eine Einzeldosis Placebo als orale Trinklösung verabreicht.
Arzneimittel: Placebo
Am ersten Tag werden orale Einzeldosen von Risdiplam, die dem Placebo entsprechen, verabreicht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Maximal beobachtete Plasmakonzentration (Cmax) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Dosis (0 Stunden [Std.]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Dosis ab dem Tag 1
Vor der Dosis (0 Stunden [Std.]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Dosis ab dem Tag 1
Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration (Tmax) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve bis zur letzten messbaren Konzentration (AUClast) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Fläche unter der auf Unendlich extrapolierten Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC0-inf) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve bis zum Zeitpunkt t (AUC0-t) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Scheinbare terminale Halbwertszeit (t1/2) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Offensichtliche orale Clearance (CL/F) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Scheinbares orales Verteilungsvolumen (Vz/F) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Vor der Einnahme (0 Stunden), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 Stunden nach der Einnahme ab Tag 1
Kumulierte Menge von Risdiplam, die unverändert in den Urin ausgeschieden wird (Ae).
Zeitfenster: Vor der Dosis (0 Stunden) und 5 Urinproben in verschiedenen Zeiträumen nach der Dosis (0–6 Stunden, 6–12 Stunden, 12–24 Stunden, 24–48 Stunden und 48–72 Stunden)
Vor der Dosis (0 Stunden) und 5 Urinproben in verschiedenen Zeiträumen nach der Dosis (0–6 Stunden, 6–12 Stunden, 12–24 Stunden, 24–48 Stunden und 48–72 Stunden)
Renale Clearance (CLR) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Dosis (0 Stunden) und 5 Urinproben in verschiedenen Zeiträumen nach der Dosis (0–6 Stunden, 6–12 Stunden, 12–24 Stunden, 24–48 Stunden und 48–72 Stunden)
Vor der Dosis (0 Stunden) und 5 Urinproben in verschiedenen Zeiträumen nach der Dosis (0–6 Stunden, 6–12 Stunden, 12–24 Stunden, 24–48 Stunden und 48–72 Stunden)
Anteil der unverändert renal ausgeschiedenen Dosis (Fe) von Risdiplam
Zeitfenster: Vor der Dosis (0 Stunden) und 5 Urinproben in verschiedenen Zeiträumen nach der Dosis (0–6 Stunden, 6–12 Stunden, 12–24 Stunden, 24–48 Stunden und 48–72 Stunden)
Vor der Dosis (0 Stunden) und 5 Urinproben in verschiedenen Zeiträumen nach der Dosis (0–6 Stunden, 6–12 Stunden, 12–24 Stunden, 24–48 Stunden und 48–72 Stunden)
Prozentsatz der Teilnehmer mit unerwünschten Ereignissen (UE)
Zeitfenster: Bis zu ca. 7 Wochen
Bis zu ca. 7 Wochen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der Splicing-Modifikationen des Überlebens von Messenger-Ribonukleinsäuren (mRNAs) von Motoneuronen (SMN) gegenüber dem Ausgangswert, einschließlich SMN1-, SMN2-Volllängen- (FL) und SMNdelta7-mRNA im Blut in vivo
Zeitfenster: Tage -1, 1, 2, 3, 4, 6
Tage -1, 1, 2, 3, 4, 6
Änderung der mRNA-Spiegel der Paired-Box-Gene (PAX) im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tage -1, 1, 2, 3, 4, 6
Tage -1, 1, 2, 3, 4, 6
Änderung der SMN-Proteinspiegel im Blut gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Tag -1, Nachuntersuchung (Tag 21)
Tag -1, Nachuntersuchung (Tag 21)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. März 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2017

Studienabschluss (Tatsächlich)

2. Oktober 2017

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

1. Februar 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

1. Februar 2017

Zuerst gepostet (Schätzen)

2. Februar 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

4. Oktober 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Oktober 2018

Zuletzt verifiziert

1. Oktober 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NP39625

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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