Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki risdiplamu (RO7034067) u zdrowych japońskich uczestników

2 października 2018 zaktualizowane przez: Hoffmann-La Roche

Zaślepione, randomizowane, kontrolowane placebo badanie badacza/osoby mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych dawek RO7034067 u zdrowych Japończyków

Jest to randomizowane, kontrolowane placebo badanie mające na celu zbadanie bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki i farmakodynamiki pojedynczych dawek doustnych risdiplamu u zdrowych japońskich uczestników.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

24

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Garden Grove, California, Stany Zjednoczone, 92845
        • Collaborative Neuroscience Network, Inc.

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 60 lat (Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Tak

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Uczestnicy pochodzenia japońskiego, z rodzicami Japończykami (dla tymczasowej kohorty rasy kaukaskiej uczestnicy muszą być mężczyznami lub kobietami rasy kaukaskiej i mieć 4 dziadków rasy kaukaskiej)
  • Zdrowi uczestnicy. Stan zdrowia definiuje się na podstawie braku dowodów na jakąkolwiek czynną lub przewlekłą chorobę po przeprowadzeniu szczegółowego wywiadu lekarskiego i chirurgicznego, pełnego badania fizykalnego, w tym badania okulistycznego, parametrów życiowych, elektrokardiogramu 12-odprowadzeniowego (EKG), hematologii, chemii krwi, serologii i analizy moczu
  • Wskaźnik masy ciała (BMI) od 18 do 30 kilogramów na metr kwadratowy (kg/m^2) włącznie
  • Uczestnicy płci męskiej muszą wyrazić zgodę na stosowanie mechanicznej metody antykoncepcji od przyjęcia leku do zakończenia badania i przez 4 miesiące po jego zakończeniu
  • Uczestniczki muszą być chirurgicznie bezpłodne lub po menopauzie

Kryteria wyłączenia:

  • Historia medyczna chorób układu krążenia, nerek, wątroby, układu pokarmowego, dyskrazji krwi, chorób immunologicznych, chorób układu nerwowego, chorób endokrynologicznych, chorób metabolicznych, chorób płuc lub z wywiadem i przeszkodami w czynności nerek, wątroby lub krążeniowo-oddechowej
  • Uczestnicy z jakąkolwiek klinicznie istotną patologią oka
  • Wartości testów laboratoryjnych (hematologia, biochemia, badanie fizykalne lub parametry życiowe) poza normalnym zakresem obowiązującym w placówce i ocenione jako istotne klinicznie nieprawidłowości podczas badania przesiewowego
  • Wszelkie istotne klinicznie nieprawidłowości w zapisie EKG podczas badania przesiewowego
  • Dziedziczny zespół długiego odstępu QT lub znana rodzinna historia arytmii
  • Skurczowe ciśnienie krwi (SBP) wyższe niż 140 milimetrów słupa rtęci (mmHg) lub poniżej 90 mmHg i/lub rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP) wyższe niż 90 mmHg lub niższe niż 50 mmHg w pozycji leżącej, oceniane podczas badania przesiewowego
  • Dodatni wynik na obecność antygenu i przeciwciał ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV), antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) lub przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) podczas badania przesiewowego
  • Oddanie lub utrata krwi powyżej 500 mililitrów (ml) w ciągu trzech miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Historia palenia więcej niż 10 papierosów dziennie. Uczestnicy, którzy rzucili palenie lub ograniczyli palenie papierosów dziennie do 10 lub mniej przez ponad miesiąc przed badaniem przesiewowym, mogą
  • Codzienne spożywanie żywności lub napojów zawierających duże ilości metyloksantyny (kofeina, teofilina, teobromina)
  • Obecna lub przeszła historia uzależnienia od substancji, uzależnienia lub nadużywania, takiego jak nadużywanie narkotyków lub alkoholu
  • Jednoczesny lub poprzedni udział w jakimkolwiek badaniu klinicznym w ciągu 90 dni lub 5 okresów półtrwania badanego leku, w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy, przed podaniem badanego leku w tym badaniu
  • Stosowanie przepisanych leków, które mają ogólnoustrojową ekspozycję w ciągu jednego tygodnia przed włączeniem
  • Stosowanie jakichkolwiek leków towarzyszących podczas badania (w tym leków dostępnych bez recepty i leków stosowanych w stomatologii)
  • Niemożność spełnienia wymagań badania w opinii Badacza

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Podwójnie

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Risdiplam „2” Miligramy (mg)
Pojedyncza dawka 2 mg risdiplamu zostanie podana wszystkim uczestnikom losowo przydzielonym do tej grupy na czczo jako doustny roztwór do picia w dniu 1.
Lek: Risdiplam
Pojedyncze dawki doustne risdiplamu zostaną podane pierwszego dnia.
Inne nazwy:
  • RO7034067
Eksperymentalny: Risdiplam „6” mg
Pojedyncza dawka 6 mg risdiplamu zostanie podana wszystkim uczestnikom losowo przydzielonym do tej grupy na czczo jako doustny roztwór do picia w dniu 1.
Lek: Risdiplam
Pojedyncze dawki doustne risdiplamu zostaną podane pierwszego dnia.
Inne nazwy:
  • RO7034067
Eksperymentalny: Risdiplam „12” mg
Pojedyncza dawka 12 mg risdiplamu zostanie podana wszystkim uczestnikom losowo przydzielonym do tej grupy na czczo jako doustny roztwór do picia w dniu 1.
Lek: Risdiplam
Pojedyncze dawki doustne risdiplamu zostaną podane pierwszego dnia.
Inne nazwy:
  • RO7034067
Komparator placebo: Placebo
Pojedyncza dawka placebo zostanie podana wszystkim uczestnikom losowo przydzielonym do tej grupy na czczo jako doustny roztwór do picia w dniu 1.
Lek: Placebo
Pojedyncze dawki doustne risdiplamu odpowiadające placebo zostaną podane pierwszego dnia.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne obserwowane stężenie risdiplamu w osoczu (Cmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godzin [h]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po podaniu od dnia 1
Przed podaniem dawki (0 godzin [h]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 h po podaniu od dnia 1
Czas do maksymalnego stężenia risdiplamu w osoczu (Tmax).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu do ostatniego mierzalnego stężenia (AUClast) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu ekstrapolowanej do nieskończoności (AUC0-inf) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Pole pod krzywą stężenie w osoczu-czas do czasu t (AUC0-t) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Pozorny końcowy okres półtrwania (t1/2) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Pozorny klirens po podaniu doustnym (CL/F) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Pozorna objętość dystrybucji risdiplamu po podaniu doustnym (Vz/F).
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Przed podaniem dawki (0 godz.), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 godz. po podaniu od dnia 1.
Skumulowana ilość wydalana w postaci niezmienionej do moczu (Ae) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.) i 5 próbek moczu w różnych przedziałach czasowych po podaniu dawki (0-6 godz., 6-12 godz., 12-24 godz., 24-48 godz. i 48-72 godz.)
Przed podaniem dawki (0 godz.) i 5 próbek moczu w różnych przedziałach czasowych po podaniu dawki (0-6 godz., 6-12 godz., 12-24 godz., 24-48 godz. i 48-72 godz.)
Klirens nerkowy (CLR) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.) i 5 próbek moczu w różnych przedziałach czasowych po podaniu dawki (0-6 godz., 6-12 godz., 12-24 godz., 24-48 godz. i 48-72 godz.)
Przed podaniem dawki (0 godz.) i 5 próbek moczu w różnych przedziałach czasowych po podaniu dawki (0-6 godz., 6-12 godz., 12-24 godz., 24-48 godz. i 48-72 godz.)
Część dawki wydalana w postaci niezmienionej przez nerki (Fe) risdiplamu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki (0 godz.) i 5 próbek moczu w różnych przedziałach czasowych po podaniu dawki (0-6 godz., 6-12 godz., 12-24 godz., 24-48 godz. i 48-72 godz.)
Przed podaniem dawki (0 godz.) i 5 próbek moczu w różnych przedziałach czasowych po podaniu dawki (0-6 godz., 6-12 godz., 12-24 godz., 24-48 godz. i 48-72 godz.)
Odsetek uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi (AE)
Ramy czasowe: Do około 7 tygodni
Do około 7 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do stanu wyjściowego w modyfikacjach splicingu przeżywalności przekaźnikowych kwasów rybonukleinowych (mRNA) neuronu ruchowego (SMN), w tym mRNA SMN1, SMN2 pełnej długości (FL) i SMNdelta7 we krwi in vivo
Ramy czasowe: Dni -1, 1, 2, 3, 4, 6
Dni -1, 1, 2, 3, 4, 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych poziomów mRNA genów sparowanych pudełek (PAX) we krwi
Ramy czasowe: Dni -1, 1, 2, 3, 4, 6
Dni -1, 1, 2, 3, 4, 6
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych w poziomach białka SMN we krwi
Ramy czasowe: Dzień -1, wizyta kontrolna (dzień 21)
Dzień -1, wizyta kontrolna (dzień 21)

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Hoffmann-La Roche

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 marca 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

2 października 2017

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

2 października 2017

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 lutego 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

1 lutego 2017

Pierwszy wysłany (Oszacować)

2 lutego 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

4 października 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

2 października 2018

Ostatnia weryfikacja

1 października 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NP39625

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Risdiplam

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Spain

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj