Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus risdiplaamin (RO7034067) turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa tutkimiseksi terveillä japanilaisilla osallistujilla

tiistai 2. lokakuuta 2018 päivittänyt: Hoffmann-La Roche

Tutkija/potilas sokea, satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus RO7034067:n kerta-annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten terveillä japanilaisilla koehenkilöillä

Tämä on satunnaistettu, lumekontrolloitu tutkimus, jossa tutkitaan risdiplamin kerta-annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä japanilaisilla osallistujilla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

24

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Garden Grove, California, Yhdysvallat, 92845
        • Collaborative Neuroscience Network, Inc.

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta - 60 vuotta (Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Joo

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Japanilaista alkuperää olevat osallistujat, joiden vanhemmat ovat japanilaisia ​​(väliaikaisessa valkoihoisessa kohortissa osallistujien on oltava valkoihoisia miehiä tai naisia, joilla on 4 valkoihoista isovanhempaa)
  • Terveet osallistujat. Terve tila määritellään aktiivisen tai kroonisen sairauden todisteiden puuttumisena yksityiskohtaisen lääketieteellisen ja kirurgisen historian, täydellisen fyysisen tutkimuksen, mukaan lukien oftalmologisen tutkimuksen, elintoimintojen, 12-kytkentäisen elektrokardiogrammin (EKG), hematologian, veren kemian, serologian ja virtsan analyysin jälkeen.
  • Painoindeksi (BMI) on 18-30 kilogrammaa neliömetriä kohden (kg/m^2)
  • Miesosallistujien on suostuttava käyttämään estemenetelmää annoksen ottamisesta tutkimuksen loppuun asti ja 4 kuukauden ajan sen jälkeen
  • Naispuolisten osallistujien on oltava joko kirurgisesti steriilejä tai postmenopausaaleja

Poissulkemiskriteerit:

  • Sydän- ja verisuonisairaudet, munuaissairaudet, maksasairaudet, ruoansulatuskanavan sairaudet, veren dyskrasiat, immunologiset sairaudet, hermoston sairaudet, hormonaaliset sairaudet, aineenvaihduntasairaudet, keuhkosairaudet tai anamneesit ja esteitä munuaisten, maksan tai sydän- ja keuhkosairaudessa
  • Osallistujat, joilla on kliinisesti merkittävä silmäpatologia
  • Laboratoriokokeiden (hematologia, biokemia, fyysinen tutkimus tai elintoiminnot) arvot laitoksen normaalin alueen ulkopuolella ja arvioitu kliinisesti merkitseväksi poikkeavuudeksi seulonnassa
  • Kaikki kliinisesti merkittävät poikkeavuudet EKG:ssä seulonnassa
  • Perinnöllinen pitkä QT-oireyhtymä tai suvussa tunnettu rytmihäiriö
  • Systolinen verenpaine (SBP) yli 140 elohopeamillimetriä (mmHg) tai alle 90 mmHg ja/tai diastolinen verenpaine (DBP) yli 90 mmHg tai alle 50 mmHg makuuasennossa, seulonnassa arvioituna
  • Positiivinen tulos ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) antigeenille ja vasta-aineelle, hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti C -viruksen (HCV) vasta-aineelle seulonnassa
  • Yli 500 millilitran (ml) verenluovutus tai -menetys kolmen kuukauden aikana ennen seulontaa
  • Aiemmin poltettu yli 10 savuketta päivässä. Osallistujat, jotka ovat lopettaneet tupakoinnin tai vähentäneet päivittäisen tupakointinsa kymmeneen tai alle yli kuukauden ajan ennen seulontaa, ovat sallittuja
  • Ruoan tai juoman päivittäinen nauttiminen, joka sisältää runsaasti metyyliksantiinia (kofeiini, teofylliini, teobromiini)
  • Nykyinen tai aikaisempi päihderiippuvuus, riippuvuus tai väärinkäyttö, kuten huumeiden tai alkoholin väärinkäyttö
  • Samanaikainen tai aiempi osallistuminen mihin tahansa kliiniseen tutkimukseen joko 90 päivän tai 5 tutkimuslääkkeen puoliintumisajan sisällä, riippuen siitä kumpi on pidempi, ennen tutkimuslääkkeen antamista tässä tutkimuksessa
  • Sellaisten määrättyjen lääkkeiden käyttö, joilla on systeeminen altistus viikon sisällä ennen ilmoittautumista
  • Minkä tahansa samanaikaisen lääkkeen käyttö tutkimuksen aikana (mukaan lukien reseptivapaat lääkkeet ja hammaslääketieteessä käytettävät lääkkeet)
  • Tutkijan näkemyksen mukaan kyvyttömyys täyttää opiskeluvaatimuksia

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kaksinkertainen

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Risdiplam '2' milligrammaa (mg)
Yksittäinen 2 mg:n Risdiplam-annos annetaan kaikille osallistujille, jotka on satunnaistettu tähän käsivarteen paasto-olosuhteissa oraalisena juomaliuoksena päivänä 1.
Lääke: Risdiplam
Risdiplaamin kerta-annokset suun kautta annetaan päivänä 1.
Muut nimet:
  • RO7034067
Kokeellinen: Risdiplaami '6' mg
Yksi 6 mg:n Risdiplam-annos annetaan kaikille osallistujille, jotka on satunnaistettu tähän käsivarteen paasto-olosuhteissa oraalisena juomaliuoksena päivänä 1.
Lääke: Risdiplam
Risdiplaamin kerta-annokset suun kautta annetaan päivänä 1.
Muut nimet:
  • RO7034067
Kokeellinen: Risdiplaami '12' mg
Yksittäinen 12 mg:n Risdiplam-annos annetaan kaikille osallistujille, jotka on satunnaistettu tähän käsivarteen paasto-olosuhteissa oraalisena juomaliuoksena päivänä 1.
Lääke: Risdiplam
Risdiplaamin kerta-annokset suun kautta annetaan päivänä 1.
Muut nimet:
  • RO7034067
Placebo Comparator: Plasebo
Yksi annos lumelääkettä annetaan kaikille osallistujille, jotka on satunnaistettu tähän käsivarteen paasto-olosuhteissa oraalisena juomaliuoksena päivänä 1.
Lääke: Plasebo
Risdiplamia vastaavaa lumelääkettä annetaan suun kautta kerta-annoksena päivänä 1.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Risdiplaamin suurin havaittu plasmapitoisuus (Cmax).
Aikaikkuna: Esiannos (0 tuntia [tuntia]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Esiannos (0 tuntia [tuntia]), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Aika risdiplaamin maksimipitoisuuteen plasmassa (Tmax).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue Risdiplamin viimeiseen mitattavaan pitoisuuteen (AUClast) asti
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Risdiplamin äärettömään ekstrapoloituneen plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue (AUC0-inf)
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva alue risdiplamin aikaan t (AUC0-t) asti
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Risdiplamin näennäinen terminaalin puoliintumisaika (t1/2).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Risdiplamin näennäinen oraalinen puhdistuma (CL/F).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Risdiplamin näennäinen oraalinen jakautumistilavuus (Vz/F).
Aikaikkuna: Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Ennakkoannos (0 tuntia), 0,5, 1, 2, 3, 4, 4,5, 5, 6, 8, 10, 12, 24, 36, 48, 72, 120, 168, 264 tuntia annoksen jälkeen päivästä 1
Risdiplaamin kumulatiivinen määrä erittyy muuttumattomana virtsaan (Ae).
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 5 virtsanäytettä eri aikaväleillä annoksen jälkeen (0-6 h, 6-12 h, 12-24 h, 24-48 h ja 48-72 h)
Ennen annosta (0 tuntia) ja 5 virtsanäytettä eri aikaväleillä annoksen jälkeen (0-6 h, 6-12 h, 12-24 h, 24-48 h ja 48-72 h)
Risdiplamin munuaispuhdistuma (CLR).
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 5 virtsanäytettä eri aikaväleillä annoksen jälkeen (0-6 h, 6-12 h, 12-24 h, 24-48 h ja 48-72 h)
Ennen annosta (0 tuntia) ja 5 virtsanäytettä eri aikaväleillä annoksen jälkeen (0-6 h, 6-12 h, 12-24 h, 24-48 h ja 48-72 h)
Risdiplaamin osa annoksesta erittyy muuttumattomana munuaisten kautta (Fe).
Aikaikkuna: Ennen annosta (0 tuntia) ja 5 virtsanäytettä eri aikaväleillä annoksen jälkeen (0-6 h, 6-12 h, 12-24 h, 24-48 h ja 48-72 h)
Ennen annosta (0 tuntia) ja 5 virtsanäytettä eri aikaväleillä annoksen jälkeen (0-6 h, 6-12 h, 12-24 h, 24-48 h ja 48-72 h)
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on haittatapahtumia (AE)
Aikaikkuna: Jopa noin 7 viikkoa
Jopa noin 7 viikkoa

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta motoristen neuronien (SMN) lähettiribonukleiinihappojen (mRNA:iden) eloonjäämisen silmukointimuutoksiin, mukaan lukien SMN1, SMN2 täysipituinen (FL) ja SMNdelta7 mRNA veressä in vivo
Aikaikkuna: Päivät -1, 1, 2, 3, 4, 6
Päivät -1, 1, 2, 3, 4, 6
Muutos lähtötasosta parillisten laatikkogeenien (PAX) mRNA-tasoissa veressä
Aikaikkuna: Päivät -1, 1, 2, 3, 4, 6
Päivät -1, 1, 2, 3, 4, 6
Muutos lähtötasosta SMN:n proteiinitasoissa veressä
Aikaikkuna: Päivä -1, seurantakäynti (päivä 21)
Päivä -1, seurantakäynti (päivä 21)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Hoffmann-La Roche

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 22. maaliskuuta 2017

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 2. lokakuuta 2017

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 1. helmikuuta 2017

Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)

Torstai 2. helmikuuta 2017

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 4. lokakuuta 2018

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 2. lokakuuta 2018

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. lokakuuta 2018

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • NP39625

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Risdiplam

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Australia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa