혈우병 보균자의 과도한 월경 출혈을 위한 연장된 반감기(EHF) 제품
증후성 혈우병 A 및 B 보균자의 월경 출혈 감소에 연장된 반감기 인자 제품을 사용한 타당성 시험
연구 개요
상태
상세 설명
혈우병 A 또는 B는 각각 X 염색체에 위치한 인자 VIII 또는 IX 유전자의 결함으로 인해 발생합니다. 이 장애는 X-연관 유전을 나타내며, 주로 단일 X 염색체를 가진 남성이 영향을 받고 두 개의 X 염색체를 가진 여성이 이형접합자 또는 보인자입니다. 혈우병 보균자는 평균 50%의 인자 VIII 또는 IX 수준의 넓은 분포를 나타내며 이는 비보유 여성의 분포와 겹칩니다.
월경 과다출혈은 7일 이상 지속되는 월경 출혈, 보다 구체적으로는 주기당 80cc 이상의 혈액 손실로 정의됩니다. 철결핍성 빈혈, 결석, 전반적인 삶의 질에 영향을 미칠 수 있으므로 관리가 중요합니다. A형 혈우병 및 B형 혈우병 보유자에서 월경 출혈을 조절하거나 줄이기 위한 여러 옵션이 있으며 다음 옵션을 포함하지만 이에 국한되지 않습니다. 경구 피임약, 프로게스틴 전용 옵션, IUD 등).
재조합 인자 대체의 사용은 제대로 연구되지 않았으며 월경 기간의 전형적인 길이와 관련하여 상대적으로 짧은 반감기로 제한됩니다. 본 타당성 조사의 목적은 Eloctate[혈우병 A] 및 Alprolix[혈우병 B] 두 응고 인자 제품이 여성 혈우병 A 및 B 보균자(14세 이상)의 월경 출혈량을 감소시킬 수 있는지 알아보는 것입니다. 출혈이 심하거나 심한 사람. 이 제품은 출혈을 예방하고 치료하기 위해 혈우병 A 및 B가 있는 남성에게 사용하도록 FDA 승인을 받았습니다. 월경 출혈을 줄이기 위해 특별히 승인되지는 않았지만 이러한 목적에 유용할 수 있습니다. 두 제품 모두 "연장된 반감기"를 가지고 있어 다른 FVIII 또는 FIX 제품보다 체내에서 더 오래 순환합니다. 연구 팀은 이러한 약물의 안전성과 효과에 대한 추가 정보를 수집할 것입니다. 16명의 예상 등록 환자 중 5명은 2회의 연속 월경 주기 동안 새로운 현장 진료 장치(Anemocheck)를 사용하여 격일로 헤모글로빈 검사(CBC)를 수행하도록 교육받는 탐색 목표에 참여를 요청할 것입니다. . 또한 비교 및 상관 관계를 위해 4~6시간 이내에 CBC를 작성하게 됩니다. 연구팀은 또한 헤모글로빈이 2g 감소하는 것과 월경 과다 출혈의 증상을 연관시킬 것입니다. 이 연구의 모든 결과는 향후 더 큰 연구를 위한 정보를 제공할 것입니다.
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 초기 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory University Hospital Clinical Research Network
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
- 매월 월경 출혈을 경험하는 가임기 여성
- 여성 혈우병 A 또는 B 보유자(이형접합체, lyonized 또는 터너 증후군)
- 연구 시점에 FVIII 또는 FIX 활동 ≤60%
- 기준 그림 출혈 평가 차트 >150 모집 시 평균
- 등록 당시 음성 임신 테스트
- 여성과 그녀의 남성 파트너는 이 연구 기간 내내 허용 가능한 장벽 피임 방법(예: 격막, 자궁경부 캡, 남성용 콘돔, 여성용 콘돔, 살정제 폼, 스폰지 및 필름)을 사용하는 데 동의했습니다(성적으로 활동적인 참가자들)
제외 기준:
- 초경에 이르지 않았다
- 폐경: 자연적이거나 외과적/의학적 치료에 의해 유발된 폐경
- 임신 또는 모유 수유
- 여성 또는 그녀의 남성 파트너가 차단 피임법(성행위를 위해) 사용을 거부합니다.
- 현재 다음 피임약 사용 중(구리 IUD, 경구 결합, Progestin 단독 포함: Provera, Aygestin, Nexplanon, Implanon, Depo Provera, Mirena IUD)
- VWF:Ag 또는 VWF:RCo <40%
- 질적 혈소판 장애의 진단
- 혈전증 또는 표재성 혈전증의 개인 병력
- 혈전증 병력이 있는 1촌
- 수반되는 출혈 또는 응고 장애의 개인 병력
- 담배 흡연자
- 시험 기간 동안 항섬유소용해제(amicar, transexamic acid, lysteda) 복용을 피하고자 함
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: NON_RANDOMIZED
- 중재 모델: 평행한
- 마스킹: 없음
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 혈우병 A 증상 여성 보균자
베이스라인 FVIII 활성이 60% 이하인 A형 혈우병 여성 보균자는 재조합 FVIII Fc 융합 제품 엘록테이트를 투여받습니다. 참가자 중 일부는 2회의 연속 월경 주기 동안 격일로 환자가 작동하는 빈혈 진단 장치인 AnemoCheck를 사용하여 헤모글로빈 검사를 수행하도록 교육을 받습니다. |
피험자는 연구 중재 단계 시작 시 월경 첫 날 Eloctate로 FVIII 활동을 기준선 수준에서 100-150%로 교정받게 됩니다.
약물의 첫 번째 용량은 병원에서 정맥으로의 느린 주사(주입)를 통해 제공됩니다.
약동학(PK)의 짧은 평가(4 시점 채혈: 주입 후 15분, 2시간, 4시간, 20시간)가 후속 투약을 돕기 위해 수행될 것입니다. 월경 기간의 1일과 3일에 Eloctate 총 2회 투여.
그 다음 피험자는 Eloctate의 PK 조정 월간 용량을 3회 추가로 받게 됩니다(21일 이상의 간격으로).
다른 이름들:
각 AnemoCheck 테스트 키트는 환자가 손가락을 찔러 모세관에 5μL의 혈액을 채취하고 미리 채워진 화학 용액이 들어 있는 더 큰 튜브에 해당 튜브를 삽입하고 혼합하고 1분 동안 기다린 후 색상을 평가하여 헤모글로빈 수치를 확인할 수 있습니다. 키트에 포함된 참조 색 눈금 카드를 사용하여 솔루션을 변경합니다.
이 테스트는 집에서 빈혈을 진단하기 위해 저, 중, 고 수준의 헤모글로빈을 주관적으로 구별할 수 있습니다.
연구 참여자들은 연속 2번의 월경 주기 동안 Anemocheck를 사용하여 격일로 헤모글로빈 검사를 수행하도록 교육받았습니다.
또한 그들은 비교 및 상관 관계를 위해 4-6시간 이내에 현지에서 얻은 헤모글로빈 수치(LabCorp)를 갖게 됩니다.
다른 이름들:
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실험적: 혈우병 B 증상 여성 보균자
베이스라인 FIX 활성이 ≤60%인 B형 혈우병 여성 보균자는 재조합 FIX Fc 융합 제품인 Alprolix를 투여받습니다. 참가자 중 일부는 2회의 연속 월경 주기 동안 격일로 환자가 작동하는 빈혈 진단 장치인 AnemoCheck를 사용하여 헤모글로빈 검사를 수행하도록 교육을 받습니다. |
각 AnemoCheck 테스트 키트는 환자가 손가락을 찔러 모세관에 5μL의 혈액을 채취하고 미리 채워진 화학 용액이 들어 있는 더 큰 튜브에 해당 튜브를 삽입하고 혼합하고 1분 동안 기다린 후 색상을 평가하여 헤모글로빈 수치를 확인할 수 있습니다. 키트에 포함된 참조 색 눈금 카드를 사용하여 솔루션을 변경합니다.
이 테스트는 집에서 빈혈을 진단하기 위해 저, 중, 고 수준의 헤모글로빈을 주관적으로 구별할 수 있습니다.
연구 참여자들은 연속 2번의 월경 주기 동안 Anemocheck를 사용하여 격일로 헤모글로빈 검사를 수행하도록 교육받았습니다.
또한 그들은 비교 및 상관 관계를 위해 4-6시간 이내에 현지에서 얻은 헤모글로빈 수치(LabCorp)를 갖게 됩니다.
다른 이름들:
피험자는 연구 중재 단계 시작 시 월경 첫날에 Alprolix를 사용하여 FIX 활동을 기준선 수준에서 100-150%로 수정하게 됩니다.
약물의 첫 번째 용량은 병원에서 정맥으로의 느린 주사(주입)를 통해 제공됩니다.
약동학(PK)의 짧은 평가(4 시점 채혈: 주입 후 15분, 4시간, 48시간, 72시간)가 후속 투여를 돕기 위해 수행될 것이다(가정 간호 또는 지역 실험실에 의해).
월경 1일째에 알프로릭스 단일 용량을 투여할 가능성이 높습니다.
피험자는 PK 조정된 Alprolix의 월간 용량을 3회 더 받게 됩니다(21일 이상의 간격으로).
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PBAC(Pictorial Bleeding Assessment Chart)로 측정한 월경 출혈 감소.
기간: 7개월 동안 공부 기간 내내 매월
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월경 손실은 종이 및 전자 PBAC를 통해 추적되며 중앙에서 시각적 해석을 통해 계산되고 패드 또는 탐폰 포화도를 올바르게 지정하는 참가자의 능력과 상관 관계가 있습니다. PBAC는 월경 출혈의 30% 감소가 달성되었는지 평가하기 위해 3개월의 중재 기간 동안 추정(평균)됩니다. PBAC는 반 정량적, 자체 관리 그림 도구입니다. 총 점수는 사용된 탐폰 또는 패드에 대한 모든 점수의 합계를 더하여 계산되며, 150보다 큰 점수는 월경 과다 출혈(HMB)에 대해 86% 민감도 및 89% 특이도를 가집니다. 가능한 범위는 월경 중 출혈의 양적 및 질적 양에 따라 다릅니다.
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7개월 동안 공부 기간 내내 매월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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환자 보고 결과 측정 정보 시스템(PROMIS-43) 점수의 변화.
기간: 매달, 월경 주기가 시작되기 전에 7개월의 연구 기간 동안 전화로 또는 직접 방문합니다.
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연구 약물의 사용이 삶의 질(QOL)의 상당한 개선으로 이어지는지 여부를 결정하기 위해 연구는 기본 QOL을 설정하고 월별 및 6개월 변화를 측정합니다.
PROMIS 43 프로필은 9개 건강 영역의 43개 질문과 성 건강에 초점을 맞춘 10개 질문으로 구성된 QOL 평가 도구입니다.
PROMIS는 신체 건강, 정신 건강 및 사회적 건강의 세 가지 주요 범주에서 환자가 보고한 결과를 평가합니다.
각 항목에는 11개의 옵션이 있는 통증 강도 항목을 제외하고 5개의 응답 옵션이 있습니다. 각 짧은 형식에서 원시 점수가 생성됩니다.
총 원시 점수를 찾기 위해 각 질문에 대한 응답 값이 각 도메인 내에서 합산됩니다.
적용 가능한 점수 변환표는 총 원시 점수를 최종 점수로 보고되는 표준화된 T-점수로 변환합니다.
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매달, 월경 주기가 시작되기 전에 7개월의 연구 기간 동안 전화로 또는 직접 방문합니다.
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Short Form 36(SF-36) 점수의 변화.
기간: 7개월의 연구 기간 동안 월별, 각 월경 주기 시작 전에 전화로 또는 직접 방문
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연구 치료가 삶의 질(QOL)에서 임상적으로 유의미한 개선을 가져오는지 여부를 결정하기 위해 연구 팀은 기본 삶의 질을 설정하고 SF-36의 월별 및 6개월 변화를 측정합니다.
SF-36은 8개 섹션 또는 영역 중 하나에서 장애를 나타내는 낮은 점수와 함께 8개의 척도 점수로 구성된 건강에 대한 36개 항목 환자 보고 설문 조사입니다. SF-36의 점수 체계는 상대적으로 복잡하며 신체 기능, 신체 문제로 인한 역할 제한, 신체 통증, 전반적인 건강 인식, 활력, 사회적 기능, 정서적 문제로 인한 역할 제한 및 정신 건강.
SF-36에서 두 가지 요약 점수(물리적 구성 요소 요약 및 정신적 구성 요소 요약)를 도출할 수도 있습니다.
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7개월의 연구 기간 동안 월별, 각 월경 주기 시작 전에 전화로 또는 직접 방문
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월경과다 영향 설문지(MIQ) 점수의 변화.
기간: 7개월의 연구 기간 동안 월별, 각 월경 주기 시작 전에 전화로 또는 직접 방문
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MIQ는 6개의 개별 측정값 또는 항목으로 구성됩니다.
처음 4개 항목은 4점(항목 1) 또는 5점(항목 2-4) 응답 척도를 사용하여 평가됩니다.
항목 5는 특정 활동의 한계를 특성화하는 설명 도구 역할을 하고 항목 2-4에 대한 지원 정보로 간주되므로 항목 5에 대한 요약 척도는 파생되지 않습니다.
항목 6은 이전 기간과 비교할 때 월경 출혈 소실(MBL)의 변화에 대한 전반적인 평가(영향, 정도 및 의미)를 나타냅니다.
영향 응답 옵션에는 0('거의 같음'), 1('더 좋음') 또는 2('더 나쁨')가 포함됩니다.
변화가 보고되면 개선 정도(항목 6a) 또는 악화 정도(항목 6b)를 지정하기 위해 7점 등급 척도가 사용됩니다.
마지막으로 항목 6c(MBL 변화의 의미성)는 MBL 변화의 주관적 인식에 대한 전반적인 평가를 제공하며 MIQ의 중요한 구성 요소로 간주될 수 있습니다.
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7개월의 연구 기간 동안 월별, 각 월경 주기 시작 전에 전화로 또는 직접 방문
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과민 반응의 수.
기간: 연구의 중재적 단계 전체(연구의 4-7 방문 또는 4-7개월)
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Eloctate 및 Alprolix는 생물학적 제품이므로 아나필락시스 및 아나필락시스 반응을 포함한 과민 반응이 발생할 수 있습니다.
간호사와 환자는 잠재적인 과민증, 아나필락시스 및 아나필락시양 반응과 관련된 징후와 증상을 인식하도록 훈련을 받고 즉각적인 치료를 제공/찾도록 지시받습니다.
환자/간병인은 이 정보와 지침이 포함된 두 개의 경고 카드를 받게 됩니다.
이전에 임상적으로 유의미한 과민 반응의 병력이 있는 환자의 경우 사이트는 환자의 상태를 평가하기 위해 각 투약 후 24시간 후에 환자에게 전화를 겁니다.
관찰 기간을 연장하거나 투약 전 IV 접근을 포함하여 이러한 각 용량에 따른 추가 예방 조치를 고려할 수도 있습니다.
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연구의 중재적 단계 전체(연구의 4-7 방문 또는 4-7개월)
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Anemocheck에 의한 헤모글로빈 수치 감지의 정확도.
기간: 비중재적 연구 단계(연구의 60일까지) 동안 2개의 연속 월경 주기 동안 격일로.
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탐색적 팔 참가자는 2번 연속 월경 주기 동안 격일로 Anemocheck를 사용하여 헤모글로빈 검사를 자가 수행합니다.
월경 중 헤모글로빈 모니터링에서 Anemocheck의 타당성과 유용성을 결정하기 위해 연구팀은 월경 과다 출혈 증상과 Anemocheck에서 감지된 헤모글로빈 2g 감소의 상관관계와 현지 실험실에서 얻은 헤모글로빈 수치의 상관관계를 평가할 예정입니다. 4-6시간 이내).
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비중재적 연구 단계(연구의 60일까지) 동안 2개의 연속 월경 주기 동안 격일로.
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Eloctate의 첫 투여 후 FVIII 수치의 변화.
기간: 중재 연구 단계의 첫 번째 방문(연구 90일, 방문 4): 주입 후 15-30분, 2시간, 4시간, 18-24시간.
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혈액 채취를 통한 FVIII 수준의 평가는 4개의 시점에서 약물의 첫 번째 투여 후 수행됩니다.
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중재 연구 단계의 첫 번째 방문(연구 90일, 방문 4): 주입 후 15-30분, 2시간, 4시간, 18-24시간.
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Alpolix의 첫 투여 후 FIX 수준의 변화.
기간: 중재적 연구 단계의 첫 번째 방문(연구 90일째 방문 4): 주입 후 15-30분, 4시간, 48시간 및 72시간.
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혈액 채취를 통한 FIX 수준의 평가는 4개의 시점에서 약물의 첫 번째 투여 후 수행됩니다.
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중재적 연구 단계의 첫 번째 방문(연구 90일째 방문 4): 주입 후 15-30분, 4시간, 48시간 및 72시간.
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
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재조합 FVIII Fc 융합 제품 Eloctate에 대한 임상 시험
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Bioverativ Therapeutics Inc.Swedish Orphan Biovitrum완전한이전에 A형 혈우병 치료를 받은 소아 환자에서 재조합 응고 인자 VIII Fc 융합 단백질(rFVIIIFc)의 안전성, 효능 및 약동학을 평가하기 위한 연구 (Kids ALONG)혈우병 A미국, 폴란드, 영국, 네덜란드, 남아프리카, 홍콩, 호주, 아일랜드