Duchenne 근이영양증 환자에서 경구 Ifetroban (DMD)
2026년 3월 4일 업데이트: Cumberland Pharmaceuticals
Duchenne 근이영양증 환자에서 경구용 이페트로반의 안전성, 약동학 및 효능을 결정하기 위한 공개 확장을 통한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 다중 용량 연구
Duchenne 근이영양증(DMD)은 7세에서 13세 사이의 보행 상실, 모든 연령대의 호흡 부전 및 심근병증(CM), 그리고 영향을 받은 20대 후반의 젊은 남성의 불가피한 조기 사망으로 이어지는 파괴적인 X-연관 질환입니다. DMD는 어린 시절에 진단되는 가장 흔한 치명적인 유전 질환입니다. 그것은 모든 인종과 문화에 걸쳐 3,500명의 살아있는 남성 출생 중 약 1명에게 영향을 미치며 매년 전 세계적으로 20,000명의 새로운 사례가 발생합니다. 호흡기 치료의 상당한 발전으로 CM이 주요 사망 원인으로 밝혀졌습니다. 생명을 연장하기 위한 특정 심장 치료법이 아직 없기 때문에 현재 연구는 DMD 환자를 위한 새로운 치료 전략을 사용하여 이러한 미충족 의료 수요를 해결하는 것을 목표로 합니다.
자금 출처 - FDA OOPD
연구 개요
상세 설명
이것은 무작위배정, 이중맹검, 위약대조, 다회투여량 연구로서 DMD 피험자에서 경구용 이페트로반 2회 투여의 안전성, 약동학(PK) 및 효능을 결정하기 위한 선택적 공개 확장을 포함합니다.
포함 기준을 충족하고 제외 기준을 충족하지 않는 DMD 환자는 12개월 동안 매일 1회 경구용 이페트로반 또는 위약을 투여받습니다.
피험자는 저용량 이페트로반, 고용량 이페트로반 또는 위약의 세 가지 치료 그룹 중 하나에 등록됩니다.
각 용량 수준은 심장 질환에 따라 치료 효과에 차이가 있을 수 있으므로 초기 단계(LVEF > 45%) DMD 관련 심근병증이 있는 8명의 피험자와 더 진행된 단계(LVEF 35-45%) 심장 질환이 있는 8명의 피험자가 평가합니다. 참여.
치료된 각 피험자는 첫 번째 용량 및 정상 상태 노출 PK에 대해 평가됩니다.
치료를 받는 모든 피험자는 안전성을 평가받게 됩니다.
기준선 후 적어도 하나의 효능 평가를 갖는 모든 대상체는 효능에 대해 평가될 것이다.
표준 및 새로운 심장 바이오마커를 위해 혈액과 소변을 수집합니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
46
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, 미국, 72202
- Arkansas Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Mattel Children's Hospital
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District of Columbia
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Washington D.C., District of Columbia, 미국, 20010
- Children's National Hospital
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30341
- Children's Healthcare of Atlanta
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- Lurie Children's Hospital
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, 미국, 46202
- Riley Children's Hospital
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Saint. Louis Children's Hospital
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, 미국, 45229
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, 미국, 37232
- Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
7년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- DMD 진단을 받은 7세 이상의 남성, DMD와 일치하는 표현형 및 양성 유전자형, 양성 유전자형과 1차 친족 또는 확증적 근육 생검으로 정의됨.
- 최소 8주 동안 안정적인 용량의 경구 코르티코스테로이드 또는 최소 30일 동안 코르티코스테로이드를 투여받지 않았습니다.
- 좌심실 박출률(LVEF)의 변화가 15% 미만이고 지난 12개월 동안 심부전 입원이 없는 것으로 정의되는 안정적인 심장 기능; 영화 심장 자기 공명 영상(MRI) 또는 심초음파에서 LVEF 35% 이상; 늦은 가돌리늄 증강에 의해 명백한 하나 이상의 좌심실 분절의 심근 손상이 허용됨; 동시 안지오텐신 전환 효소 억제제(ACEI), 베타 차단제(BB) 또는 안지오텐신 수용체 차단제(ARB) 요법은 용량 변경 없이 IMP의 첫 번째 용량으로부터 3개월 이상 시작하는 경우 허용됩니다(임상 치료에 따라 선택). 알도스테론 수용체 길항제(예. Spironolactone 또는 eplerenone)은 시험용 의약품(IMP)의 첫 번째 투여로부터 12개월 이상 시작된 경우 허용됩니다. 동일한 센터에서 후속 CMR로 측정했을 때 기준선 CMR 이후 좌심실 박출률(LVEF) >5% 감소의 경우를 제외하고는 연구 전반에 걸쳐 어떠한 변화도 허용되지 않았습니다. 이런 일이 발생하면 연구에서 심장 약물의 변경이 허용됩니다.
- 18세 이상의 피험자는 사전 동의를 직접 얻었습니다. 7-17세(yo) 대상자의 경우 대상자의 동의와 부모 또는 보호자의 허가가 필요합니다.
제외 기준:
- DMD 이외의 임상적으로 중요한 질병
- DMD와 관련되지 않은 임상적으로 유의한 검사실 이상
- 연구 약물의 첫 투여 전 6주 이내의 대수술, 또는 연구 절차를 수행하는 능력을 방해할 이 연구 동안 계획된 수술
- 지난 6개월 동안 급성 심부전 관리를 위해 항부정맥제 요법 및/또는 이뇨제 요법 시작이 필요함
- 심장 자기 공명 영상(CMR)에 의한 < 35%의 LVEF 및/또는 스크리닝 중 심초음파(ECHO)에 기반한 < 15%의 부분 단축
- 알려진 출혈 장애 또는 연구 시작 2주 이내에 항응고제 치료를 받은 경우
가돌리늄 조영제에 대한 알레르기 또는 비정상적인 시스타틴 C 또는 나이에 대한 정상 상한을 초과하는 크레아티닌으로 정의되는 알려진 신부전. 남성 혈청 참조 범위는 다음과 같습니다.
- 7-9세 - 0.2-0.6 mg/dL
- 10-11세 - 0.3-0.7 mg/dL
- 12-13세 - 0.4-0.8 mg/dL
- 14-15세 - 0.5-0.9 mg/dL
- 16세 이상 - 0.8-1.3 mg/dL
- 비 MR 호환 임플란트(예: 신경자극기, 자동 이식형 제세동기(AICD))
- 연구 시작일로부터 30일 또는 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 이내에 치료 임상 시험에 참여한 피험자
- 피험자의 참여를 방해할 수 있는 기타 조건
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 경구 이페트로반 - 저용량
체중 기반, 1일 1회 경구용 ifetroban
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체중 기반, 1일 1회 경구용 ifetroban
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실험적: 경구 이페트로반 - 고용량
체중 기반, 1일 1회 경구용 ifetroban
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체중 기반, 1일 1회 경구용 ifetroban
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위약 비교기: 위약
일치하는 위약
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일치하는 구강 위약
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 중 발생한 이상반응의 발생률
기간: 기준선부터 12개월까지
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하나 이상의 치료 관련 이상사건이 발생한 대상자의 비율
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기준선부터 12개월까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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약동학 곡선하면적
기간: 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간(0일차) 및 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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혈장 내 이페트로반 및 그 아실 글루쿠로나이드 대사체는 0일차 투약 전과 투약 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0, 24.0시간, 그리고 7일차 투약 전과 투약 후 0.5시간에 측정되었습니다. 지정된 경구 이페트로반 용량 투여 후, 이페트로반 및 그 아실 글루쿠로나이드 대사체의 혈장 농도 대 시간 곡선에 대해 마지막 측정 시점까지의 곡선하면적이 계산되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간(0일차) 및 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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약동학적 최대 혈청 농도 (Cmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0, 24.0시간(0일차) 및 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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플라스마 이페트로반과 그 아실 글루쿠로나이드 대사체는 0일째 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0, 24.0시간, 그리고 7일째 투여 전 및 투여 후 0.5시간에 측정되어 할당된 경구 이페트로반 용량 투여 후 이페트로반과 그 아실 글루쿠로나이드 대사체의 최대 혈장 농도를 결정했습니다.
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투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0, 24.0시간(0일차) 및 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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약동학 최대 혈중 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간(0일차) 그리고 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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혈장 내 이페트로반과 그 아실 글루쿠로나이드 대사체는 Day 0에 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0, 24.0시간에, Day 7에 투여 전 및 투여 후 0.5시간에 측정하여 할당된 경구 이페트로반 용량 투여 후 이페트로반과 그 아실 글루쿠로나이드 대사체의 최대 혈장 농도 도달 시간을 결정하였습니다
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투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간(0일차) 그리고 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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약동학 혈장 최종 반감기 농도
기간: 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간(0일차), 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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Day 0에 투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간, 그리고 Day 7에 투여 전 및 투여 후 0.5시간에 플라즈마 ifetroban을 측정했습니다. 터미널 제거 반감기는 할당된 경구 ifetroban 용량 투여 후 플라즈마 농도 대 시간 곡선으로부터 계산되었습니다.
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투여 전 및 투여 후 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 및 24.0시간(0일차), 투여 전 및 투여 후 0.5시간(7일차)
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좌심실 박출 계수의 기준선 대비 변화
기간: 기초 방문 및 12개월 방문
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좌심실 박출률에서 12개월 시점의 기준선 대비 변화
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기초 방문 및 12개월 방문
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FEV1 기준치 대비 변화
기간: 기준 시점부터 12개월까지
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기저선 대비 1초간 노력성 호기량에서 12개월 시점의 변화
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기준 시점부터 12개월까지
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기준선 대비 예측 FEV1 백분율 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
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1초간 노력성 호기량의 예측 백분율에서 12개월 시점의 기준선 대비 변화
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기준선부터 12개월까지
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기초치 대비 FVC 변화
기간: 기저선부터 12개월까지
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기준선 대비 12개월 후의 노력성 폐활량 변화
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기저선부터 12개월까지
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기준선 대비 예측 FVC 백분율 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
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12개월 시점의 예측 1초간 노력성 호기량 백분율 기준선 대비 변화
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기준선부터 12개월까지
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기준선 대비 최대 호기 압력 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
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12개월 시점 기준선 대비 최대 호기 압력 변화
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기준선부터 12개월까지
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기준치 대비 최대 흡기압 변화
기간: 기준점부터 12개월까지
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12개월 시점에서 기저선 대비 최대 흡기압 변화
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기준점부터 12개월까지
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기준치 대비 최대 호기 유속 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
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12개월 시점의 최대호기유량 변화 (기저치 대비)
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기준선부터 12개월까지
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기준치 대비 예측 최대 호기 유량 백분율 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
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기준선 대비 12개월 시점의 예상 최대 호기 유속 백분율 변화
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기준선부터 12개월까지
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기준선 대비 삶의 질 변화
기간: 기준선부터 12개월까지
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소아 건강 관련 삶의 질 지표(PedQL) 설문지는 세계보건기구에서 정의한 건강의 핵심 차원을 측정합니다. 핵심 모듈은 14개 차원으로 구성된 23개 항목을 포함합니다. 위장관 모듈은 14개 차원으로 구성된 74개 항목을 포함합니다. 신경근육 모듈은 3개 차원으로 구성된 25개 항목을 포함합니다. 각 모듈의 항목은 0-4점의 5점 리커트 척도로 측정되며, 0은 '전혀 없음'을, 4는 '거의 항상'을 나타냅니다. 각 하위 척도의 리커트 점수는 역코딩되어 0-100 척도로 선형 변환됩니다(0=100, 1=75, 2=50, 3=25, 4=0). 높은 점수는 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다. 하위 척도 점수를 평균하여 0-100 범위의 총점을 보고합니다. 결과는 12개월 시점의 기준선 대비 변화로 제시됩니다. 설문지는 참가자와 참가자의 부모/보호자가 작성했습니다. |
기준선부터 12개월까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 10월 19일
기본 완료 (실제)
2024년 3월 6일
연구 완료 (실제)
2026년 1월 23일
연구 등록 날짜
최초 제출
2017년 11월 3일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2017년 11월 8일
처음 게시됨 (실제)
2017년 11월 13일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 3월 17일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 3월 4일
마지막으로 확인됨
2026년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- CPI-IFE-007
- FD-R-6371 (기타 보조금/기금 번호: FDA Orphan Products Development)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
이페트로반에 대한 임상 시험
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