Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Orální Ifetroban u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD)

4. března 2026 aktualizováno: Cumberland Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s více dávkami s otevřeným rozšířením ke stanovení bezpečnosti, farmakokinetiky a účinnosti perorálního ifetrobanu u pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií

Duchennova svalová dystrofie (DMD) je devastující X-vázané onemocnění, které vede ke ztrátě schopnosti chůze ve věku 7 až 13 let, respiračnímu selhání a kardiomyopatii (CM) v jakémkoli věku a nevyhnutelně k předčasné smrti postižených mladých mužů ve věku kolem 20 let. DMD je nejčastější smrtelná genetická porucha diagnostikovaná v dětství. Postihuje přibližně 1 z každých 3 500 živě narozených mužů napříč všemi rasami a kulturami a má za následek 20 000 nových případů každý rok na celém světě. Významné pokroky v respirační péči odhalily CM jako hlavní příčinu úmrtí. Protože dosud neexistuje žádná specifická léčba srdce, která by prodloužila život, současná studie si klade za cíl tuto nenaplněnou lékařskou potřebu řešit pomocí nové terapeutické strategie pro pacienty s DMD.

Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s více dávkami s volitelným otevřeným rozšířením ke stanovení bezpečnosti, farmakokinetiky (PK) a účinnosti dvou dávek perorálního ifetrobanu u subjektů s DMD. Pacienti s DMD, kteří splňují kritéria pro zařazení a žádné z kritérií pro vyloučení, budou dostávat perorální ifetroban nebo placebo jednou denně po dobu 12 měsíců. Subjekty budou zařazeny do jedné ze tří léčebných skupin, nízké dávky ifetrobanu, vysoké dávky ifetrobanu nebo placebo. Každá úroveň dávky bude hodnocena osmi subjekty s časným stádiem (LVEF > 45 %) kardiomyopatií spojenou s DMD a osmi subjekty s pokročilejším stádiem (LVEF 35–45 %) srdečním onemocněním, protože mohou existovat rozdíly v léčebném účinku založeném na srdečním onemocnění. účast. U každého léčeného subjektu bude hodnocena PK první dávka a expozice v ustáleném stavu. Všechny subjekty, které dostanou léčbu, budou hodnoceny z hlediska bezpečnosti. Všechny subjekty s alespoň jedním hodnocením účinnosti po výchozím stavu budou hodnoceny z hlediska účinnosti. Krev a moč budou odebírány pro standardní a nové srdeční biomarkery.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

46

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

7 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Muži ve věku 7 let a starší s diagnózou DMD, definovanou jako fenotyp konzistentní s DMD a buď pozitivní genotyp, příbuzný prvního stupně s pozitivním genotypem, nebo konfirmační svalová biopsie.
  2. Stabilní dávka perorálních kortikosteroidů po dobu nejméně 8 týdnů nebo neužíval kortikosteroidy po dobu nejméně 30 dnů.
  3. Stabilní srdeční funkce definovaná jako změna ejekční frakce levé komory (LVEF) < 15 % a bez přijetí k srdečnímu selhání za posledních 12 měsíců; LVEF 35 % nebo vyšší pomocí filmového zobrazování srdeční magnetickou rezonancí (MRI) nebo echokardiografie; poškození myokardu v jednom nebo více segmentech levé komory evidentní povoleným pozdním zesílením gadolinia; souběžná léčba inhibitory angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACEI), beta-blokátorem (BB) nebo blokátorem receptoru pro angiotenzin (ARB) povolena (výběr z nich je dán klinickou péčí), pokud byla zahájena tři měsíce nebo déle od první dávky IMP beze změny dávky. Antagonisté receptoru aldosteronu (např. Spironolakton nebo eplerenon) povoleno, pokud je zahájeno 12 měsíců nebo déle od první dávky hodnoceného léčivého přípravku (IMP). Během studie nebyly povoleny žádné změny, s výjimkou případu poklesu ejekční frakce levé komory (LVEF) > 5 % po základní CMR, měřené následnou CMR ve stejném centru. Pokud k tomu dojde, jsou ve studii povoleny změny srdečních léků.
  4. Subjekty ve věku 18 let a starší, informovaný souhlas byl získán přímo. Pro subjekty ve věku 7-17 let (yo), souhlas subjektu a povolení od rodiče nebo opatrovníka.

Kritéria vyloučení:

  1. Klinicky významné onemocnění jiné než DMD
  2. Klinicky významná laboratorní abnormalita nesouvisející s DMD
  3. Velký chirurgický zákrok během šesti týdnů před první dávkou studovaného léku nebo plánovaný chirurgický zákrok během této studie, který by narušil schopnost provádět studijní postupy
  4. Vyžaduje antiarytmickou léčbu a/nebo zahájení diuretické léčby pro zvládnutí akutního srdečního selhání v posledních 6 měsících
  5. LVEF < 35 % podle zobrazení pomocí magnetické rezonance (CMR) a/nebo frakční zkrácení < 15 % na základě echokardiografie (ECHO) během screeningu
  6. Známá porucha krvácení nebo byla podána antikoagulační léčba do 2 týdnů od vstupu do studie

  7. Alergie na kontrastní látku gadolinium nebo známá renální insuficience definovaná jako abnormální cystatin C nebo kreatinin nad horní hranicí normálu pro věk. Referenční rozmezí mužského séra je následující:

    • Věk 7-9 let - 0,2-0,6 mg/dl
    • Věk 10-11 let - 0,3-0,7 mg/dl
    • Věk 12-13 let - 0,4-0,8 mg/dl
    • Věk 14-15 let - 0,5-0,9 mg/dl
    • Věk 16 let nebo starší - 0,8-1,3 mg/dl
  8. Implantáty nekompatibilní s MR (např. neurostimulátor, automatický implantabilní kardioverter-defibrilátor [AICD])
  9. Subjekty, které se zúčastnily terapeutické klinické studie do 30 dnů nebo pěti poločasů (podle toho, co je delší) od vstupu do studie
  10. Jakákoli jiná podmínka, která by mohla narušit účast subjektu

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Orální Ifetroban - nízká dávka
Na základě hmotnosti, perorální ifetroban jednou denně
Lék: Ifetroban
Na základě hmotnosti, perorální ifetroban jednou denně
Experimentální: Orální Ifetroban - vysoká dávka
Na základě hmotnosti, perorální ifetroban jednou denně
Lék: Ifetroban
Na základě hmotnosti, perorální ifetroban jednou denně
Komparátor placeba: Placebo
Odpovídající placebo
Lék: Placebo
Odpovídající perorální placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků spojených s léčbou
Časové okno: Od výchozího stavu do 12 měsíců
Procento subjektů s jedním nebo více nežádoucími příhodami vzniklými v souvislosti s léčbou
Od výchozího stavu do 12 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Farmakokinetická plocha pod křivkou
Časové okno: Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 h po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 h po podání dávky v den 7
Plazmatický ifetroban a jeho acylglukuronidový metabolit byly měřeny před podáním a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání v den 0 a před podáním a 0,5 hodiny po podání v den 7. Plocha pod křivkou do posledního měření byla vypočtena pro křivky závislosti koncentrace v plazmě na čase pro ifetroban a jeho acylglukuronidový metabolit po podání přidělené orální dávky ifetrobanu.
Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 h po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 h po podání dávky v den 7
Farmakokinetika Maximální sérová koncentrace (Cmax)
Časové okno: Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 h po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 h po podání dávky v den 7
Plazmatický ifetroban a jeho acylglukuronidový metabolit byly měřeny před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 hodiny po podání dávky v den 7 za účelem stanovení maximální plazmatické koncentrace ifetrobanu a jeho acylglukuronidového metabolitu po podání přidělené perorální dávky ifetrobanu
Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 h po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 h po podání dávky v den 7
Farmakokinetika Čas k dosažení maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 hodiny po podání dávky v den 7
Plazmatický ifetroban a jeho acylglukuronidový metabolit byly měřeny před podáním a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání v den 0 a před podáním a 0,5 hodiny po podání v den 7, aby se stanovil čas dosažení maximální plazmatické koncentrace ifetrobanu a jeho acylglukuronidového metabolitu po podání přidělené perorální dávky ifetrobanu
Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 hodiny po podání dávky v den 7
Farmakokinetika Koncentrace Plazmatického Terminálního Poločasu
Časové okno: Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 hodiny po podání dávky v den 7
Plazmatické hladiny ifetrobanu byly měřeny před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 hodiny po podání dávky v den 7. Poločas eliminace byl vypočítán z křivek závislosti plazmatické koncentrace na čase pro ifetroban po podání přidělené perorální dávky ifetrobanu.
Před podáním dávky a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 a 24,0 hodin po podání dávky v den 0 a před podáním dávky a 0,5 hodiny po podání dávky v den 7
Změna od výchozí hodnoty ejekční frakce levé komory
Časové okno: Výchozí návštěva a návštěva v měsíci 12
Změna od výchozí hodnoty v měsíci 12 u ejekční frakce levé komory
Výchozí návštěva a návštěva v měsíci 12
Změna oproti výchozí hodnotě FEV1
Časové okno: Základní hodnoty až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v měsíci 12 u objemu nuceného výdechu za 1 sekundu
Základní hodnoty až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v procentech předpokládaného FEV1
Časové okno: Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v měsíci 12 v procentech předpokládaného nuceného výdechového objemu za 1 sekundu
Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě FVC
Časové okno: Od výchozího stavu do měsíce 12
Změna od výchozí hodnoty v měsíci 12 u nucené vitální kapacity
Od výchozího stavu do měsíce 12
Změna oproti výchozí hodnotě procentuální předpokládané FVC
Časové okno: Baseline až do měsíce 12
Změna od výchozí hodnoty v 12. měsíci v procentech předpokládané nucené vitální kapacity
Baseline až do měsíce 12
Změna od výchozí hodnoty v maximálním výdechovém tlaku
Časové okno: Základní hodnota do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v měsíci 12 u maximálního výdechového tlaku
Základní hodnota do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v maximálním inspiračním tlaku
Časové okno: Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v měsíci 12 v maximálním inspiračním tlaku
Od výchozího stavu do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty ve špičkové výdechové průtokové rychlosti
Časové okno: Výchozí hodnoty až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v měsíci 12 v špičkové výdechové rychlosti
Výchozí hodnoty až do 12. měsíce
Změna od výchozí hodnoty v procentech predikované špičkové expirační rychlosti
Časové okno: Základní hodnoty až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě v měsíci 12 v procentech předpokládané špičkové výdechové rychlosti
Základní hodnoty až do 12. měsíce
Změna oproti výchozí hodnotě kvality života
Časové okno: Základní hodnoty až do 12 měsíců

Dotazník Pediatrického inventáře kvality života (PedQL) měří základní dimenze zdraví, jak je definuje Světová zdravotnická organizace.

Základní modul obsahuje 23 položek tvořených 14 dimenzemi. Gastrointestinální modul obsahuje 74 položek tvořených 14 dimenzemi. Neuromuskulární modul obsahuje 25 položek tvořených 3 dimenzemi. Každá položka v modulech je měřena na 5bodové Likertově škále 0–4, kde 0 znamená „nikdy“ a 4 znamená „téměř vždy“.

Likertova skóre pro každou subškálu jsou obráceně skórována a lineárně transformována na škálu 0–100, kde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 a 4=0.

Vyšší skóre indikuje lepší zdravotně související kvalitu života. Skóre subškál jsou zprůměrována, aby se vygenerovalo celkové skóre uváděné v rozsahu 0–100.

Výsledky jsou prezentovány jako změna od výchozího stavu po 12 měsících. Dotazník vyplnil účastník a rodič/opatrovník účastníka.
Základní hodnoty až do 12 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Cumberland Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Vanderbilt University Medical Center

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

19. října 2020

Primární dokončení (Aktuální)

6. března 2024

Dokončení studie (Aktuální)

23. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

3. listopadu 2017

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. listopadu 2017

První zveřejněno (Aktuální)

13. listopadu 2017

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

17. března 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2026

Naposledy ověřeno

1. března 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Jiné číslo grantu/financování: FDA Orphan Products Development)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Ifetroban

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit