Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Oral Ifetroban hos personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

4. mars 2026 oppdatert av: Cumberland Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, flerdosestudie med en åpen utvidelse for å bestemme sikkerheten, farmakokinetikken og effekten av oral ifetroban hos personer med Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en ødeleggende X-koblet sykdom som fører til tap av ambulasjon mellom 7 og 13 år, respirasjonssvikt og kardiomyopati (CM) i alle aldre, og uunngåelig for tidlig død av berørte unge menn i slutten av tjueårene. DMD er den vanligste dødelige genetiske lidelsen diagnostisert i barndommen. Det påvirker omtrent 1 av hver 3500 levende mannlige fødsler på tvers av alle raser og kulturer, og resulterer i 20 000 nye tilfeller hvert år over hele verden. Betydelige fremskritt innen respirasjonsbehandling har avslørt CM som den ledende dødsårsaken. Siden det ennå ikke er noen spesifikke hjertebehandlinger for å forlenge livet, har den nåværende studien som mål å møte dette udekkede medisinske behovet ved å bruke en ny terapeutisk strategi for pasienter med DMD.

Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase 2 randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, flerdosestudie med en valgfri åpen utvidelse for å bestemme sikkerheten, farmakokinetikken (PK) og effekten av to doser oral ifetroban hos personer med DMD. DMD-pasienter som oppfyller inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene vil få oral ifetroban eller placebo én gang daglig i 12 måneder. Forsøkspersoner vil bli registrert i en av tre behandlingsgrupper, lavdose ifetroban, høydose ifetroban eller placebo. Hvert dosenivå vil bli evaluert av åtte forsøkspersoner med tidlig stadium (LVEF > 45 %) DMD-assosiert kardiomyopati og åtte forsøkspersoner med mer avansert stadium (LVEF 35-45 %) hjertesykdom da det kan være forskjeller i behandlingseffekt basert på hjertesykdom involvering. Hvert individ som behandles vil bli evaluert for første dose og steady-state eksponering PK. Alle forsøkspersoner som får behandling vil bli vurdert for sikkerhet. Alle forsøkspersoner med minst én effektvurdering etter baseline vil bli evaluert for effekt. Blod og urin vil bli samlet inn for standard og nye hjertebiomarkører.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

7 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Menn 7 år og eldre med diagnosen DMD, definert som fenotype i samsvar med DMD og enten positiv genotype, førstegradsslektning med positiv genotype, eller bekreftende muskelbiopsi.
  2. Stabil dose orale kortikosteroider i minst 8 uker eller har ikke fått kortikosteroider på minst 30 dager.
  3. Stabil hjertefunksjon definert som endring i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) på < 15 % og ingen hjertesviktinnleggelse de siste 12 månedene; LVEF 35 % eller høyere ved cine cardiac magnetic resonance imaging (MRI) eller ekkokardiografi; myokardskade i ett eller flere venstre ventrikkelsegmenter tydelig ved sen gadoliniumforsterkning tillatt; Samtidig behandling med angiotensin-konverterende enzymhemmere (ACEI), betablokker (BB) eller angiotensinreseptorblokker (ARB) er tillatt (valg av dem diktert av klinisk behandling) hvis den startes tre måneder eller mer fra første dose av IMP uten endring i dose. Aldosteronreseptorantagonister (f. Spironolakton eller eplerenon) tillatt hvis påbegynt 12 måneder eller mer fra første dose av Investigational Medicinal Product (IMP). Ingen endringer gjennom hele studien tillatt, bortsett fra i tilfelle av en nedgang i venstre ventrikkel ejeksjonsfraksjon (LVEF) >5 % etter baseline CMR målt ved en påfølgende CMR ved samme senter. Skulle dette skje, tillates endringer i hjertemedisiner på studien.
  4. Forsøkspersoner i alderen 18 år og eldre, informert samtykke innhentet direkte. For personer i alderen 7–17 år (yo), både samtykke fra faget og tillatelse fra en forelder eller foresatt.

Ekskluderingskriterier:

  1. Andre klinisk signifikant sykdom enn DMD
  2. Klinisk signifikant laboratorieavvik som ikke er assosiert med DMD
  3. Større operasjon innen seks uker før den første dosen av studiemedikamentet, eller planlagt operasjon under denne studien som ville forstyrre evnen til å utføre studieprosedyrer
  4. Krever antiarytmisk behandling og/eller oppstart av diuretikabehandling for behandling av akutt hjertesvikt de siste 6 månedene
  5. En LVEF på < 35 % ved Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR) og/eller fraksjonell forkorting på < 15 % basert på ekkokardiografi (ECHO) under screening
  6. En kjent blødningsforstyrrelse eller har mottatt antikoagulasjonsbehandling innen 2 uker etter studiestart

  7. Allergi mot gadoliniumkontrast eller kjent nyresvikt definert som unormalt cystatin C eller kreatinin over øvre normalgrense for alder. Den mannlige serumreferansen varierer som følger:

    • Alder 7-9 år - 0,2-0,6 mg/dL
    • Alder 10-11 år - 0,3-0,7 mg/dL
    • Alder 12-13 år - 0,4-0,8 mg/dL
    • Alder 14-15 år - 0,5-0,9 mg/dL
    • Alder 16 år eller eldre - 0,8-1,3 mg/dL
  8. Ikke-MR-kompatible implantater (f.eks. nevrostimulator, automatisk implanterbar kardioverter-defibrillator [AICD])
  9. Forsøkspersoner som deltok i en terapeutisk klinisk studie innen 30 dager eller fem halveringstider (avhengig av hva som er lengst) fra studiestart
  10. Enhver annen tilstand som kan forstyrre forsøkspersonens deltakelse

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Oral Ifetroban - Lav dose
Vektbasert, oral ifetroban én gang daglig
Legemiddel: Ifetroban
Vektbasert, oral ifetroban én gang daglig
Eksperimentell: Oral Ifetroban - Høy dose
Vektbasert, oral ifetroban én gang daglig
Legemiddel: Ifetroban
Vektbasert, oral ifetroban én gang daglig
Placebo komparator: Placebo
Matchende placebo
Legemiddel: Placebo
Matchende oral placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: Baseline gjennom 12 måneder
Prosentandel av pasienter med en eller flere behandlingsrelaterte bivirkninger
Baseline gjennom 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk område under kurven
Tidsramme: Før dosering og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dosering på dag 0 og før dosering og 0,5 t etter dosering på dag 7
Plasma ifetroban og dets acylglukuronid-metabolitt ble målt før dosering og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer etter dosering på dag 0, og før dosering og 0,5 timer etter dosering på dag 7. Areal under kurven til siste måling ble beregnet for plasmakonsentrasjon mot tid-kurvene for ifetroban og dets acylglukuronid-metabolitt etter administrering av tildelt oral ifetroban-dose.
Før dosering og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dosering på dag 0 og før dosering og 0,5 t etter dosering på dag 7
Farmakokinetisk maksimum serumkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: Før dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dose på dag 0 og før dose og 0,5 t etter dose på dag 7
Plasma ifetroban og dets acylglukuronid-metabolitt ble målt før dosering og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer etter dosering på dag 0, samt før dosering og 0,5 timer etter dosering på dag 7 for å bestemme den maksimale plasmakonsentrasjonen av ifetroban og dets acylglukuronid-metabolitt etter administrering av den tildelte orale ifetroban-dosen
Før dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dose på dag 0 og før dose og 0,5 t etter dose på dag 7
Farmakokinetisk tid for å nå Cmax (Tmax)-konsentrasjon
Tidsramme: Før dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dose på dag 0 og før dose og 0,5 t etter dose på dag 7
Plasma ifetroban og dens acylglukuronid-metabolitt ble målt før dosering og 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer etter dosering på dag 0 og før dosering og 0,5 timer etter dosering på dag 7 for å fastslå tiden til maksimal plasmakonsentrasjon av ifetroban og dens acylglukuronid-metabolitt etter administrering av tildelt oral ifetroban-dose
Før dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dose på dag 0 og før dose og 0,5 t etter dose på dag 7
Farmakokinetikk Plasma Terminal Halveringstid Konsentrasjon
Tidsramme: Før dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dose på dag 0, og før dose og 0,5 t etter dose på dag 7
Plasmakoncentrasjoner av ifetroban ble målt før dosering og 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer etter dosering på dag 0, og før dosering og 0,5 timer etter dosering på dag 7. Eliminasjonshalveringstiden ble beregnet fra plasmakoncentrasjonskurvene over tid for ifetroban etter administrering av tildelt oral ifetrobandose
Før dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 t etter dose på dag 0, og før dose og 0,5 t etter dose på dag 7
Endring fra utgangspunkt i venstre ventrikkel-ejeksjonsfraksjon
Tidsramme: Baselinebesøk og måned 12-besøk
Endring fra baseline ved måned 12 i venstre ventrikkels ejeksjonsfraksjon
Baselinebesøk og måned 12-besøk
Endring fra utgangspunkt i FEV1
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunktet ved måned 12 i tvunget ekspiratorisk volum i 1 sekund
Baseline gjennom måned 12
Endring fra baseline i prosent predikert FEV1
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra baseline ved måned 12 i prosent predikert forceret ekspiratorisk volum på 1 sekund
Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunkt i FVC
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunkt etter 12 måneder i tvungen vitalkapasitet
Baseline gjennom måned 12
Endring fra baseline i prosent predikert FVC
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunktet etter 12 måneder i prosent predikert tvungen vitalkapasitet
Baseline gjennom måned 12
Endring fra baseline i maksimal ekspiratorisk trykk
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra baseline ved måned 12 i maksimal ekspiratorisk trykk
Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunkt i maksimal inspiratorisk trykk
Tidsramme: Utenfor behandling til måned 12
Endring fra baseline ved måned 12 i maksimalt inspiratorisk trykk
Utenfor behandling til måned 12
Endring fra utgangspunkt i topp ekspiratorisk strømningsrate
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunktet etter 12 måneder i topp ekspiratorisk strømningsrate
Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunkt i prosent predikert topp ekspiratorisk strømningsrate
Tidsramme: Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunkt ved måned 12 i prosent predikert topp ekspiratorisk strømningshastighet
Baseline gjennom måned 12
Endring fra utgangspunkt i livskvalitet
Tidsramme: Baseline gjennom 12 måneder

Spørreskjemaet Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) måler kjerneområder for helse som definert av Verdens helseorganisasjon.

Kjerne modulen inkluderer 23 spørsmål bestående av 14 områder. Gastrointestinal modulen inkluderer 74 spørsmål bestående av 14 områder. Neuromuskulær modulen inkluderer 25 spørsmål bestående av 3 områder. Hvert spørsmål i modulene måles på en 5-punkts Likert-skala fra 0-4 der 0 indikerer 'aldri' og 4 indikerer 'nesten alltid'.

Likert-poengene for hvert delområde reverseres og omregnes lineært til en 0-100 skala med 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.

En høyere poengsum indikerer bedre helserelatert livskvalitet. Delområdepoengsummer gjennomsnittliggjøres for å generere totalsummen som rapporteres med et område på 0-100.

Resultater presenteres som endring fra utgangspunktet ved 12 måneder. Spørreskjemaet ble utfylt av deltakeren og deltakerens forelder/verge.
Baseline gjennom 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Cumberland Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Vanderbilt University Medical Center

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

19. oktober 2020

Primær fullføring (Faktiske)

6. mars 2024

Studiet fullført (Faktiske)

23. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

3. november 2017

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. november 2017

Først lagt ut (Faktiske)

13. november 2017

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

17. mars 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. mars 2026

Sist bekreftet

1. mars 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA Orphan Products Development)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Ifetroban

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere