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Ifetroban oral em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne (DMD)

4 de março de 2026 atualizado por: Cumberland Pharmaceuticals

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de múltiplas doses com uma extensão aberta para determinar a segurança, a farmacocinética e a eficácia do ifetroban oral em indivíduos com distrofia muscular de Duchenne

A distrofia muscular de Duchenne (DMD) é uma doença devastadora ligada ao cromossomo X que leva à perda da deambulação entre 7 e 13 anos, insuficiência respiratória e cardiomiopatia (CM) em qualquer idade e, inevitavelmente, morte prematura de homens jovens afetados em seus vinte e tantos anos. A DMD é a doença genética fatal mais comum diagnosticada na infância. Afeta aproximadamente 1 em cada 3.500 nascidos vivos do sexo masculino em todas as raças e culturas e resulta em 20.000 novos casos a cada ano em todo o mundo. Avanços significativos nos cuidados respiratórios revelaram a MC como a principal causa de morte. Como ainda não existem tratamentos cardíacos específicos para prolongar a vida, o presente estudo visa atender a essa necessidade médica não atendida por meio de uma nova estratégia terapêutica para pacientes com DMD.

Fonte de Financiamento - FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de fase 2 randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, com uma extensão aberta opcional para determinar a segurança, farmacocinética (PK) e eficácia de duas doses de ifetroban oral em indivíduos com DMD. Os pacientes com DMD que atenderem aos critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão receberão ifetroban oral ou placebo uma vez ao dia durante 12 meses. Os indivíduos serão inscritos em um dos três grupos de tratamento, ifetroban de baixa dose, ifetroban de alta dose ou placebo. Cada nível de dose será avaliado por oito indivíduos com cardiomiopatia associada à DMD em estágio inicial (LVEF > 45%) e oito indivíduos com doença cardíaca em estágio mais avançado (LVEF 35-45%), pois pode haver diferenças no efeito do tratamento com base na avaliação cardíaca envolvimento. Cada indivíduo tratado será avaliado quanto à PK de exposição de primeira dose e estado estacionário. Todos os indivíduos que recebem tratamento serão avaliados quanto à segurança. Todos os indivíduos com pelo menos uma avaliação de eficácia pós-linha de base serão avaliados quanto à eficácia. Sangue e urina serão coletados para biomarcadores cardíacos padrão e novos.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

46

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

7 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Homens com 7 anos de idade ou mais com diagnóstico de DMD, definido como fenótipo consistente com DMD e genótipo positivo, parente de primeiro grau com genótipo positivo ou biópsia muscular confirmatória.
  2. Dose estável de corticosteroides orais por pelo menos 8 semanas ou não tenha recebido corticosteroides por pelo menos 30 dias.
  3. Função cardíaca estável definida como alteração na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (FEVE) < 15% e nenhuma internação por insuficiência cardíaca nos últimos 12 meses; FEVE 35% ou maior por cine ressonância magnética cardíaca (RM) ou ecocardiografia; dano miocárdico em um ou mais segmentos ventriculares esquerdos evidenciado por realce tardio com gadolínio permitido; terapia concomitante com inibidores da enzima conversora de angiotensina (IECA), betabloqueador (BB) ou bloqueador do receptor de angiotensina (BRA) permitida (seleção ditada pelo cuidado clínico) se iniciada três meses ou mais a partir da primeira dose de IMP sem alteração na dose. Antagonistas dos receptores de aldosterona (ex. Espironolactona ou eplerenona) permitido se iniciado 12 meses ou mais a partir da primeira dose do Medicamento Experimental (PIM). Nenhuma alteração ao longo do estudo foi permitida, exceto no caso de um declínio na fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) > 5% após a RMC basal medida por uma RMC subsequente no mesmo centro. Caso isso ocorra, mudanças nas medicações cardíacas são permitidas no estudo.
  4. Indivíduos com 18 anos ou mais, consentimento informado obtido diretamente. Para sujeitos de 7 a 17 anos (yo), consentimento do sujeito e permissão de um dos pais ou responsável.

Critério de exclusão:

  1. Doença clinicamente significativa, exceto DMD
  2. Anormalidade laboratorial clinicamente significativa não associada à DMD
  3. Cirurgia de grande porte dentro de seis semanas antes da primeira dose do medicamento do estudo, ou cirurgia planejada durante este estudo que interferiria na capacidade de realizar os procedimentos do estudo
  4. Requer terapia antiarrítmica e/ou início de terapia diurética para tratamento de insuficiência cardíaca aguda nos últimos 6 meses
  5. FEVE de < 35% por Ressonância Magnética Cardíaca (RMC) e/ou encurtamento fracional de < 15% com base na ecocardiografia (ECO) durante a triagem
  6. Um distúrbio hemorrágico conhecido ou recebeu tratamento anticoagulante dentro de 2 semanas após a entrada no estudo

  7. Alergia ao contraste de gadolínio ou insuficiência renal conhecida definida como cistatina C anormal ou creatinina acima do limite superior do normal para a idade. A referência de soro masculino varia da seguinte forma:

    • Idade 7-9 anos - 0,2-0,6 mg/dL
    • Idade 10-11 anos - 0,3-0,7 mg/dL
    • Idade 12-13 anos - 0,4-0,8 mg/dL
    • Idade 14-15 anos - 0,5-0,9 mg/dL
    • Idade de 16 anos ou mais - 0,8-1,3 mg/dL
  8. Implantes não compatíveis com RM (por exemplo, neuroestimulador, cardioversor-desfibrilador implantável automático [AICD])
  9. Sujeitos que participaram de um ensaio clínico terapêutico dentro de 30 dias ou cinco meias-vidas (o que for mais longo) da entrada no estudo
  10. Qualquer outra condição que possa interferir na participação do sujeito

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ifetroban Oral - Baixa Dose
Com base no peso, ifetroban oral uma vez ao dia
Medicamento: Ifetroban
Com base no peso, ifetroban oral uma vez ao dia
Experimental: Ifetroban Oral - Alta Dose
Com base no peso, ifetroban oral uma vez ao dia
Medicamento: Ifetroban
Com base no peso, ifetroban oral uma vez ao dia
Comparador de Placebo: Placebos
Placebo correspondente
Medicamento: Placebo
Placebo oral correspondente

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: Desde a linha de base até 12 meses
Percentagem de sujeitos com um ou mais eventos adversos emergentes do tratamento
Desde a linha de base até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Farmacocinética Área Sob a Curva
Prazo: Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h pós-dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h pós-dose no Dia 7
A concentração plasmática de ifetroban e do seu metabolito acil glucuronídeo foi medida antes da administração e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h após a administração no Dia 0, e antes da administração e 0,5 h após a administração no Dia 7. A área sob a curva até à última medição foi calculada para as curvas de concentração plasmática em função do tempo de ifetroban e do seu metabolito acil glucuronídeo após a administração da dose oral atribuída de ifetroban.
Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h pós-dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h pós-dose no Dia 7
Farmacocinética Concentração Sérica Máxima (Cmax)
Prazo: Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h pós-dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h pós-dose no Dia 7
As concentrações plasmáticas de ifetroban e do seu metabolito acil glucuronídeo foram medidas antes da dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h após a dose no Dia 0 e antes da dose e 0,5 h após a dose no Dia 7 para determinar a concentração plasmática máxima de ifetroban e do seu metabolito acil glucuronídeo após a administração da dose oral de ifetroban atribuída
Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h pós-dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h pós-dose no Dia 7
Farmacocinética Tempo para Alcançar a Concentração Máxima (Tmax)
Prazo: Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h pós-dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h pós-dose no Dia 7
A concentração plasmática de ifetroban e do seu metabólito acil glucuronídeo foi medida antes da administração e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h após a administração no Dia 0, e antes da administração e às 0,5 h após a administração no Dia 7, para determinar o tempo até à concentração plasmática máxima de ifetroban e do seu metabólito acil glucuronídeo após a administração da dose oral de ifetroban atribuída.
Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h pós-dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h pós-dose no Dia 7
Farmacocinética Concentração de Meia-vida Terminal no Plasma
Prazo: Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h após a dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h após a dose no Dia 7
Os níveis plasmáticos de ifetroban foram medidos antes da dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h após a dose no Dia 0, e antes da dose e 0,5 h após a dose no Dia 7. A meia-vida terminal de eliminação foi calculada a partir das curvas de concentração plasmática em função do tempo para o ifetroban após a administração da dose oral de ifetroban atribuída
Pré-dose e às 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h após a dose no Dia 0 e pré-dose e 0,5 h após a dose no Dia 7
Variação em Relação ao Valor Inicial na Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo
Prazo: Visita inicial e visita do mês 12
Alteração em relação à linha de base no mês 12 na fração de ejeção ventricular esquerda
Visita inicial e visita do mês 12
Alteração em relação ao valor basal no VEMS
Prazo: Linha de base até ao mês 12
Alteração em relação ao valor basal aos 12 meses no Volume Expiratório Forçado no 1.º segundo
Linha de base até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base na Percentagem Prevista de FEV1
Prazo: Desde a linha de base até ao mês 12
Alteração em relação ao valor basal aos 12 meses na percentagem prevista do Volume Expiratório Forçado no 1.º segundo
Desde a linha de base até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base na CVF
Prazo: Linha de base até ao mês 12
Alteração em relação ao valor basal no mês 12 da Capacidade Vital Forçada
Linha de base até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base na Percentagem Prevista de CVF
Prazo: Linha de base até ao mês 12
Alteração em relação à linha de base no mês 12 na capacidade vital forçada percentual prevista
Linha de base até ao mês 12
Variação em Relação à Linha de Base na Pressão Expiratória Máxima
Prazo: Linha de base até ao mês 12
Alteração em relação à linha de base no mês 12 na pressão expiratória máxima
Linha de base até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base na Pressão Inspiratória Máxima
Prazo: Baseline até ao mês 12
Alteração em relação à linha de base no mês 12 na pressão inspiratória máxima
Baseline até ao mês 12
Alteração em relação à Linha de Base na Taxa de Pico de Fluxo Expiratório
Prazo: Desde a linha de base até ao mês 12
Alteração em relação à linha de base no mês 12 na taxa de pico de fluxo expiratório
Desde a linha de base até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base na Percentagem Prevista da Taxa de Fluxo Expiratório de Pico
Prazo: Baseline até ao mês 12
Alteração em relação à linha de base no mês 12 na percentagem prevista da taxa de pico de fluxo expiratório
Baseline até ao mês 12
Alteração em Relação à Linha de Base na Qualidade de Vida
Prazo: Linha de base até aos 12 meses

O questionário Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) mede as dimensões centrais da saúde, conforme delineado pela Organização Mundial da Saúde.

O módulo central inclui 23 itens, compreendendo 14 dimensões. O módulo Gastrointestinal inclui 74 itens, compreendendo 14 dimensões. O módulo Neuromuscular inclui 25 itens, compreendendo 3 dimensões. Cada item nos módulos é medido numa escala de Likert de 5 pontos de 0-4, em que 0 indica 'nunca' e 4 indica 'quase sempre'.

As pontuações Likert de cada subescala são invertidas e transformadas linearmente para uma escala de 0-100, em que 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0.

Uma pontuação mais alta indica uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde. As pontuações das subescalas são calculadas em média para gerar a pontuação total, reportada numa escala de 0-100.

Os resultados são apresentados como alteração em relação ao valor basal aos 12 meses. O questionário foi preenchido pelo participante e pelo pai/encarregado de educação do participante.
Linha de base até aos 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Cumberland Pharmaceuticals

Colaboradores

Vanderbilt University Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

19 de outubro de 2020

Conclusão Primária (Real)

6 de março de 2024

Conclusão do estudo (Real)

23 de janeiro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

3 de novembro de 2017

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2017

Primeira postagem (Real)

13 de novembro de 2017

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de março de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

4 de março de 2026

Última verificação

1 de março de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA Orphan Products Development)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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