Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Пероральный ифетробан у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (DMD)

4 марта 2026 г. обновлено: Cumberland Pharmaceuticals

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование с несколькими дозами с открытым расширением для определения безопасности, фармакокинетики и эффективности перорального ифетробана у субъектов с мышечной дистрофией Дюшенна

Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) представляет собой разрушительное Х-сцепленное заболевание, которое приводит к потере способности передвигаться в возрасте от 7 до 13 лет, дыхательной недостаточности и кардиомиопатии (КМ) в любом возрасте и неизбежной преждевременной смерти больных молодых мужчин в возрасте около 20 лет. МДД является наиболее распространенным фатальным генетическим заболеванием, диагностируемым в детстве. Он поражает примерно 1 из каждых 3500 живорождений мужского пола во всех расах и культурах и приводит к 20 000 новых случаев каждый год во всем мире. Значительные достижения в области респираторной помощи разоблачили ВМ как основную причину смерти. Поскольку пока не существует специфических кардиологических препаратов для продления жизни, настоящее исследование направлено на решение этой неудовлетворенной медицинской потребности с использованием новой терапевтической стратегии для пациентов с МДД.

Источник финансирования - FDA OOPD

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое исследование фазы 2 с несколькими дозами с необязательным открытым расширением для определения безопасности, фармакокинетики (ФК) и эффективности двух доз перорального ифетробана у субъектов с МДД. Пациенты с МДД, соответствующие критериям включения и ни одному из критериев исключения, будут получать ифетробан перорально или плацебо один раз в день в течение 12 месяцев. Субъекты будут включены в одну из трех групп лечения: низкие дозы ифетробана, высокие дозы ифетробана или плацебо. Каждый уровень дозы будет оцениваться восемью субъектами с ранней стадией (ФВ ЛЖ > 45%) кардиомиопатии, связанной с МДД, и восемью субъектами с более поздней стадией (ФВ ЛЖ 35-45%), так как могут быть различия в эффекте лечения в зависимости от сердечной недостаточности. участие. Каждый субъект, получающий лечение, будет оцениваться на предмет фармакокинетики первой дозы и стационарного воздействия. Все субъекты, получающие лечение, будут оцениваться на предмет безопасности. Все субъекты с по крайней мере одной оценкой эффективности после исходного уровня будут оцениваться на эффективность. Кровь и моча будут собираться для определения стандартных и новых сердечных биомаркеров.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

46

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Соединенные Штаты, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Соединенные Штаты, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

7 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Мужчины в возрасте 7 лет и старше с диагнозом МДД, определяемым как фенотип, соответствующий МДД, и либо положительный генотип, родственник первой степени с положительным генотипом, либо подтверждающая биопсия мышц.
  2. Стабильная доза пероральных кортикостероидов в течение как минимум 8 недель или отсутствие приема кортикостероидов в течение как минимум 30 дней.
  3. Стабильная сердечная функция определяется как изменение фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) <15% и отсутствие госпитализаций по поводу сердечной недостаточности за последние 12 месяцев; ФВ ЛЖ 35% или выше по данным киномагнитно-резонансной томографии сердца (МРТ) или эхокардиографии; допускается поражение миокарда в одном или нескольких сегментах левого желудочка, проявляющееся поздним усилением гадолиния; Допускается одновременная терапия ингибиторами ангиотензинпревращающего фермента (ИАПФ), бета-блокаторами (ББ) или блокаторами рецепторов ангиотензина (БРА) (выбор которых продиктован клинической практикой), если они начинаются через три месяца или более после первой дозы ИМФ без изменения дозы. Антагонисты рецепторов альдостерона (например, Спиронолактон или эплеренон) разрешены, если их прием начался через 12 месяцев или более после первой дозы исследуемого лекарственного препарата (ИМП). Никаких изменений на протяжении всего исследования не допускалось, за исключением случаев снижения фракции выброса левого желудочка (ФВЛЖ) > 5% после исходного уровня CMR, измеренного с помощью последующего CMR в том же центре. Если это произойдет, в исследовании разрешены изменения в сердечных препаратах.
  4. Субъекты в возрасте 18 лет и старше получили информированное согласие напрямую. Для субъектов в возрасте от 7 до 17 лет (лет) требуется как согласие субъекта, так и разрешение родителя или опекуна.

Критерий исключения:

  1. Клинически значимое заболевание, отличное от МДД
  2. Клинически значимые лабораторные отклонения, не связанные с МДД
  3. Обширное хирургическое вмешательство в течение шести недель до первой дозы исследуемого препарата или запланированное хирургическое вмешательство во время этого исследования, которое может помешать выполнению исследуемых процедур.
  4. Требуется антиаритмическая терапия и/или начало терапии диуретиками для лечения острой сердечной недостаточности за последние 6 месяцев
  5. ФВ ЛЖ <35% по данным магнитно-резонансной томографии сердца (МРТ) и/или фракционное укорочение <15% по данным эхокардиографии (ЭХО) во время скрининга
  6. Известное нарушение свертываемости крови или лечение антикоагулянтами в течение 2 недель после включения в исследование

  7. Аллергия на контраст гадолиния или известная почечная недостаточность, определяемая как аномальный цистатин С или креатинин выше верхней границы нормы для данного возраста. Референтные значения мужской сыворотки варьируются следующим образом:

    • Возраст 7-9 лет - 0,2-0,6 мг/дл
    • Возраст 10-11 лет - 0,3-0,7 мг/дл
    • Возраст 12-13 лет - 0,4-0,8 мг/дл
    • Возраст 14-15 лет - 0,5-0,9 мг/дл
    • Возраст 16 лет и старше - 0,8-1,3 мг/дл
  8. Имплантаты, несовместимые с МРТ (например, нейростимулятор, автоматический имплантируемый кардиовертер-дефибриллятор [AICD])
  9. Субъекты, которые участвовали в терапевтическом клиническом испытании в течение 30 дней или пяти периодов полувыведения (в зависимости от того, что больше) после включения в исследование.
  10. Любые другие условия, которые могут помешать участию субъекта

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Пероральный ифетробан - низкая доза
Ифетробан перорально один раз в день в зависимости от веса
Лекарство: Ифетробан
Ифетробан перорально один раз в день в зависимости от веса
Экспериментальный: Пероральный ифетробан - высокая доза
Ифетробан перорально один раз в день в зависимости от веса
Лекарство: Ифетробан
Ифетробан перорально один раз в день в зависимости от веса
Плацебо Компаратор: Плацебо
Соответствующее плацебо
Лекарство: Плацебо
Соответствующее пероральное плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев
Процент субъектов с одним или несколькими побочными явлениями, возникшими на фоне лечения
От исходного уровня до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Фармакокинетика: Площадь под кривой
Временное ограничение: Перед введением дозы и через 0,5; 1,0; 4,0; 8,0 и 24,0 ч после введения дозы в День 0, а также перед введением дозы и через 0,5 ч после введения дозы в День 7
Уровень ифетробана в плазме и его ацилглюкуронидного метаболита измеряли до приема препарата и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после приема в День 0, а также до приема препарата и через 0,5 ч после приема в День 7. Площадь под кривой до последнего измерения была рассчитана для кривых зависимости концентрации в плазме от времени для ифетробана и его ацилглюкуронидного метаболита после введения назначенной пероральной дозы ифетробана.
Перед введением дозы и через 0,5; 1,0; 4,0; 8,0 и 24,0 ч после введения дозы в День 0, а также перед введением дозы и через 0,5 ч после введения дозы в День 7
Фармакокинетика Максимальная Концентрация в Сыворотке (Cmax)
Временное ограничение: До приема дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после приема дозы в день 0, а также до приема дозы и через 0,5 ч после приема дозы в день 7
Концентрации ифетробана в плазме и его ацилглюкуронидного метаболита измерялись перед приемом дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 часа после приема дозы в день 0, а также перед приемом дозы и через 0,5 часа после приема дозы в день 7 для определения максимальной концентрации ифетробана и его ацилглюкуронидного метаболита в плазме после введения назначенной пероральной дозы ифетробана.
До приема дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после приема дозы в день 0, а также до приема дозы и через 0,5 ч после приема дозы в день 7
Фармакокинетика Время достижения максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: Перед приемом дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после приема дозы в День 0 и перед приемом дозы и через 0,5 ч после приема дозы в День 7
Уровни ифетробана в плазме и его метаболита ацилглюкуронида измеряли до приема дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после приема в День 0, а также до приема дозы и через 0,5 ч после приема в День 7 для определения времени достижения максимальной концентрации ифетробана и его метаболита ацилглюкуронида в плазме после введения назначенной пероральной дозы ифетробана
Перед приемом дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после приема дозы в День 0 и перед приемом дозы и через 0,5 ч после приема дозы в День 7
Фармакокинетика Концентрация Плазмы Терминальный Период Полувыведения
Временное ограничение: До приема дозы и через 0,5; 1,0; 4,0; 8,0 и 24,0 ч после приема дозы в 0-й день, а также до приема дозы и через 0,5 ч после приема дозы в 7-й день
Уровень ифетробана в плазме измеряли перед введением дозы и через 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 и 24,0 ч после введения в день 0, а также перед введением дозы и через 0,5 ч после введения в день 7. Период полувыведения рассчитывали по кривым зависимости концентрации ифетробана в плазме от времени после перорального введения назначенной дозы ифетробана.
До приема дозы и через 0,5; 1,0; 4,0; 8,0 и 24,0 ч после приема дозы в 0-й день, а также до приема дозы и через 0,5 ч после приема дозы в 7-й день
Изменение от исходного уровня фракции выброса левого желудочка
Временное ограничение: Визит на исходном уровне и визит на 12-м месяце
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев в фракции выброса левого желудочка
Визит на исходном уровне и визит на 12-м месяце
Изменение показателя ОФВ1 от исходного уровня
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяца
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев по объему форсированного выдоха за 1 секунду
От исходного уровня до 12 месяца
Изменение от исходного уровня в процентах от прогнозируемого ОФВ1
Временное ограничение: С момента начала исследования до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев в процентах от прогнозируемого объёма форсированного выдоха за 1 секунду
С момента начала исследования до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня по ФЖЕЛ
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяца
Изменение от исходного уровня на 12-м месяце по показателю Форсированная жизненная емкость легких
От исходного уровня до 12 месяца
Изменение от исходного уровня в процентах от прогнозируемой ФЖЕЛ
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев в процентах от прогнозируемой форсированной жизненной емкости легких
От исходного уровня до 12-го месяца
Изменение максимального экспираторного давления от исходного уровня
Временное ограничение: С начала исследования до 12 месяца
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев в максимальном экспираторном давлении
С начала исследования до 12 месяца
Изменение от исходного уровня максимального инспираторного давления
Временное ограничение: От исходного уровня до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев по максимальному инспираторному давлению
От исходного уровня до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня пиковой скорости выдоха
Временное ограничение: С начала исследования до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня на 12-м месяце пиковой скорости выдоха
С начала исследования до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня в процентах от прогнозируемой пиковой скорости выдоха
Временное ограничение: Исходный уровень до 12-го месяца
Изменение от исходного уровня через 12 месяцев в процентах от прогнозируемой пиковой скорости выдоха
Исходный уровень до 12-го месяца
Изменение по сравнению с исходным уровнем качества жизни
Временное ограничение: От исходного уровня до 12 месяцев

Опросник Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) измеряет ключевые аспекты здоровья, определенные Всемирной организацией здравоохранения.

Основной модуль включает 23 пункта, охватывающих 14 измерений. Гастроэнтерологический модуль включает 74 пункта, охватывающих 14 измерений. Нервно-мышечный модуль включает 25 пунктов, охватывающих 3 измерения. Каждый пункт в модулях оценивается по 5-балльной шкале Лайкерта от 0 до 4, где 0 означает 'никогда', а 4 — 'почти всегда'.

Баллы Лайкерта для каждой подшкалы инвертируются и линейно преобразуются в шкалу 0-100, где 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 и 4=0.

Более высокий балл указывает на лучшее качество жизни, связанное со здоровьем. Баллы подшкал усредняются для получения общего балла в диапазоне от 0 до 100.

Результаты представлены как изменение от исходного уровня через 12 месяцев. Опросник заполнялся участником и родителем/опекуном участника.
От исходного уровня до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Cumberland Pharmaceuticals

Соавторы

Vanderbilt University Medical Center

Следователи

  • Главный следователь: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

19 октября 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

6 марта 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 января 2026 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 ноября 2017 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 ноября 2017 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 ноября 2017 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

17 марта 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

4 марта 2026 г.

Последняя проверка

1 марта 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Другой номер гранта/финансирования: FDA Orphan Products Development)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Ифетробан

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Slovakia

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться