Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Oral Ifetroban hos personer med Duchenne muskeldystrofi (DMD)

4. marts 2026 opdateret af: Cumberland Pharmaceuticals

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, flerdosisstudie med en åben udvidelse til bestemmelse af sikkerheden, farmakokinetikken og effektiviteten af ​​oral ifetroban hos forsøgspersoner med Duchenne muskeldystrofi

Duchenne muskeldystrofi (DMD) er en ødelæggende X-bundet sygdom, som fører til tab af ambulation mellem 7 og 13 år, respirationssvigt og kardiomyopati (CM) i alle aldre og uundgåeligt for tidlig død af berørte unge mænd i slutningen af ​​tyverne. DMD er den mest almindelige dødelige genetiske lidelse diagnosticeret i barndommen. Det påvirker cirka 1 ud af hver 3.500 levende mandlige fødsler på tværs af alle racer og kulturer og resulterer i 20.000 nye tilfælde hvert år på verdensplan. Betydelige fremskridt inden for respiratorisk behandling har afsløret CM som den førende dødsårsag. Da der endnu ikke er nogen specifikke hjertebehandlinger til at forlænge livet, sigter den aktuelle undersøgelse på at imødekomme dette udækkede medicinske behov ved hjælp af en ny terapeutisk strategi for patienter med DMD.

Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase 2 randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multiple dosis studie med en valgfri åben udvidelse til bestemmelse af sikkerheden, farmakokinetik (PK) og effektivitet af to doser oral ifetroban hos personer med DMD. DMD-patienter, der opfylder inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, vil modtage oral ifetroban eller placebo én gang dagligt i 12 måneder. Forsøgspersoner vil blive indskrevet i en af ​​tre behandlingsgrupper, lavdosis ifetroban, højdosis ifetroban eller placebo. Hvert dosisniveau vil blive evalueret af otte forsøgspersoner med tidligt stadie (LVEF > 45 %) DMD-associeret kardiomyopati og otte forsøgspersoner med mere fremskredent stadium (LVEF 35-45 %) hjertesygdom, da der kan være forskelle i behandlingseffekten baseret på hjertesygdomme involvering. Hvert individ, der behandles, vil blive evalueret for første dosis og steady-state eksponering PK. Alle forsøgspersoner, der modtager behandling, vil blive vurderet for sikkerhed. Alle forsøgspersoner med mindst én effektvurdering efter baseline vil blive evalueret for effektivitet. Blod og urin vil blive indsamlet til standard og nye hjertebiomarkører.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

46

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

7 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mænd 7 år og ældre med diagnosen DMD, defineret som fænotype i overensstemmelse med DMD og enten positiv genotype, førstegradsslægtning med positiv genotype eller bekræftende muskelbiopsi.
  2. Stabil dosis af orale kortikosteroider i mindst 8 uger eller har ikke fået kortikosteroider i mindst 30 dage.
  3. Stabil hjertefunktion defineret som ændring i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) på < 15 % og ingen indlæggelse af hjertesvigt i løbet af de sidste 12 måneder; LVEF 35 % eller mere ved cine-kardial magnetisk resonansbilleddannelse (MRI) eller ekkokardiografi; myokardiebeskadigelse i et eller flere venstre ventrikulære segmenter tydeligt ved sen gadoliniumforstærkning tilladt; Samtidig behandling med angiotensin-konverterende enzymhæmmere (ACEI), betablokker (BB) eller angiotensinreceptorblokker (ARB) er tilladt (hvilket udvælges dikteret af klinisk behandling), hvis det påbegyndes tre måneder eller mere fra første dosis IMP uden ændring i dosis. Aldosteronreceptorantagonister (f. Spironolacton eller eplerenon) tilladt, hvis det påbegyndes 12 måneder eller mere fra første dosis af Investigational Medicinal Product (IMP). Ingen ændringer i hele undersøgelsen tilladt, undtagen i tilfælde af et fald i venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) >5 % efter baseline CMR målt ved en efterfølgende CMR i samme center. Skulle dette ske, er ændringer i hjertemedicin tilladt på undersøgelsen.
  4. Forsøgspersoner i alderen 18 år og ældre, informeret samtykke indhentet direkte. For forsøgspersoner i alderen 7-17 år (år), både samtykke fra emnet og tilladelse fra en forælder eller værge.

Eksklusionskriterier:

  1. Andre klinisk signifikant sygdom end DMD
  2. Klinisk signifikant laboratorieabnormitet, der ikke er forbundet med DMD
  3. Større operation inden for seks uger før den første dosis af undersøgelseslægemidlet, eller planlagt operation under denne undersøgelse, som ville forstyrre evnen til at udføre undersøgelsesprocedurer
  4. Kræv antiarytmisk behandling og/eller påbegyndelse af diuretikabehandling til behandling af akut hjertesvigt inden for de sidste 6 måneder
  5. En LVEF på < 35 % ved Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR) og/eller fraktioneret forkortelse på < 15 % baseret på ekkokardiografi (ECHO) under screening
  6. En kendt blødningsforstyrrelse eller har modtaget antikoagulantbehandling inden for 2 uger efter undersøgelsens start

  7. Allergi over for gadoliniumkontrast eller kendt nyreinsufficiens defineret som unormalt cystatin C eller kreatinin over den øvre grænse for normal for alder. Det mandlige serumreference varierer som følger:

    • Alder 7-9 år - 0,2-0,6 mg/dL
    • Alder 10-11 år - 0,3-0,7 mg/dL
    • Alder 12-13 år - 0,4-0,8 mg/dL
    • Alder 14-15 år - 0,5-0,9 mg/dL
    • Alder 16 år eller ældre - 0,8-1,3 mg/dL
  8. Ikke-MR-kompatible implantater (f.eks. neurostimulator, automatisk implanterbar cardioverter-defibrillator [AICD])
  9. Forsøgspersoner, der deltog i et terapeutisk klinisk forsøg inden for 30 dage eller fem halveringstider (alt efter hvad der er længst) efter undersøgelsens start
  10. Enhver anden betingelse, der kan forstyrre forsøgspersonens deltagelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Oral Ifetroban - Lav dosis
Vægtbaseret, en gang daglig oral ifetroban
Medicin: Ifetroban
Vægtbaseret, en gang daglig oral ifetroban
Eksperimentel: Oral Ifetroban - Høj dosis
Vægtbaseret, en gang daglig oral ifetroban
Medicin: Ifetroban
Vægtbaseret, en gang daglig oral ifetroban
Placebo komparator: Placebos
Matchende placebo
Medicin: Placebo
Matchende oral placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder
Procentdel af forsøgspersoner med en eller flere behandlingsrelaterede bivirkninger
Baseline gennem 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Farmakokinetisk område under kurven
Tidsramme: Præ-dosis og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosis på dag 0 samt præ-dosis og 0,5 timer efter dosis på dag 7
Plasma ifetroban og dets acylglucuronid-metabolit blev målt før dosering og 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosering på dag 0 og før dosering og 0,5 timer efter dosering på dag 7. Areal under kurven indtil den sidste måling blev beregnet for plasma-koncentration kontra tids-kurverne for ifetroban og dets acylglucuronid-metabolit efter administration af den tildelte orale ifetroban-dosis
Præ-dosis og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosis på dag 0 samt præ-dosis og 0,5 timer efter dosis på dag 7
Farmakokinetisk maksimal serumkoncentration (Cmax)
Tidsramme: Før dosis og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosis på dag 0 og før dosis og 0,5 timer efter dosis på dag 7
Plasma ifetroban og dets acylglucuronid-metabolit blev målt før dosering og efter 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer på dag 0 samt før dosering og 0,5 time efter dosering på dag 7 for at bestemme den maksimale plasmakoncentration af ifetroban og dets acylglucuronid-metabolit efter administration af den tildelte orale ifetroban-dosis
Før dosis og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosis på dag 0 og før dosis og 0,5 timer efter dosis på dag 7
Farmakokinetisk tid til at nå Cmax (Tmax)-koncentrationen
Tidsramme: Pre-dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosering på dag 0 samt pre-dose og 0,5 timer efter dosering på dag 7
Plasma ifetroban og dets acylglucuronid-metabolit blev målt før dosering og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosering på dag 0 samt før dosering og 0,5 timer efter dosering på dag 7 for at bestemme tiden til maksimal plasmakoncentration af ifetroban og dets acylglucuronid-metabolit efter administration af den tildelte orale ifetroban-dosis
Pre-dose og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosering på dag 0 samt pre-dose og 0,5 timer efter dosering på dag 7
Farmakokinetisk Plasma Terminal Halveringstid Koncentration
Tidsramme: Før dosis og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosis på dag 0 samt før dosis og 0,5 timer efter dosis på dag 7
Plasma ifetroban blev målt før dosering og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosering på dag 0 samt før dosering og 0,5 timer efter dosering på dag 7. Halveringstiden i terminaleliminationsfasen blev beregnet ud fra plasma-koncentration versus tid-kurverne for ifetroban efter administration af den tildelte orale ifetroban-dosis
Før dosis og ved 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 og 24,0 timer efter dosis på dag 0 samt før dosis og 0,5 timer efter dosis på dag 7
Ændring fra baseline i venstre ventrikels ejektionsfraktion
Tidsramme: Baseline besøg og måned 12 besøg
Ændring fra baseline efter 12 måneder i venstre ventrikulær ejektionsfraktion
Baseline besøg og måned 12 besøg
Ændring fra baseline i FEV1
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline ved måned 12 i tvungen ekspiratorisk volumen på 1 sekund
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i procent forventet FEV1
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline efter 12 måneder i procent forudset tvunget ekspiratorisk volumen på 1 sekund
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i FVC
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline efter 12 måneder i forceret vitalkapacitet
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i procent af forventet FVC
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline ved måned 12 i procent forudsagt tvunget vitalkapacitet
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i maksimal ekspiratorisk tryk
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline ved måned 12 i maksimal ekspiratorisk tryk
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i maksimal inspiratorisk tryk
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline ved måned 12 i maksimal inspiratorisk tryk
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i Peak Expiratory Flow Rate
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline efter 12 måneder i peak expiratory flow rate
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i procent af forventet peak ekspiratorisk flowrate
Tidsramme: Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline efter 12 måneder i procent af forudsagt maksimal ekspiratorisk strømningshastighed
Baseline gennem måned 12
Ændring fra baseline i livskvalitet
Tidsramme: Baseline gennem 12 måneder

Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL)-spørgeskemaet måler kernedimensioner af sundhed som defineret af Verdenssundhedsorganisationen.

Kernemodulet indeholder 23 elementer bestående af 14 dimensioner. Gastrointestinalmodulet indeholder 74 elementer bestående af 14 dimensioner. Neuromuskulært modul indeholder 25 elementer bestående af 3 dimensioner. Hvert element i modulerne måles på en 5-punkts Likert-skala fra 0-4, hvor 0 angiver 'aldrig' og 4 angiver 'næsten altid'.

Likert-scoringerne for hver subskala omregnes og lineært transformeres til en 0-100 skala med 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 og 4=0.

En højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet. Subskala-scorerne gennemsnitsberegnes for at generere den samlede score rapporteret med et interval på 0-100.

Resultaterne præsenteres som ændring fra baseline ved 12 måneder. Spørgeskemaet blev udfyldt af deltageren og deltagerens forælder/værge.
Baseline gennem 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Cumberland Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Vanderbilt University Medical Center

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

19. oktober 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

6. marts 2024

Studieafslutning (Faktiske)

23. januar 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

3. november 2017

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. november 2017

Først opslået (Faktiske)

13. november 2017

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. marts 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2026

Sidst verificeret

1. marts 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA Orphan Products Development)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Ifetroban

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Japan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner