Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Orális Ifetroban Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél (DMD)

2024. március 5. frissítette: Cumberland Pharmaceuticals

Randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat nyílt kiterjesztéssel az orális ifetroban biztonságosságának, farmakokinetikájának és hatékonyságának meghatározására Duchenne-izomdystrophiában szenvedő betegeknél

A Duchenne-izomdisztrófia (DMD) egy pusztító, X-hez kötött betegség, amely 7 és 13 éves kor között mozgásképesség elvesztéséhez, légzési elégtelenséghez és kardiomiopátiához (CM) vezet bármely életkorban, valamint elkerülhetetlenül a húszas éveik végén járó fiatal férfiak korai halálához. A DMD a leggyakoribb halálos kimenetelű genetikai rendellenesség, amelyet gyermekkorban diagnosztizálnak. 3500 élveszületésből körülbelül 1-et érint minden rasszban és kultúrában, és évente 20 000 új esetet eredményez világszerte. A légzőszervi ellátás terén elért jelentős előrelépések a CM-et a vezető halálokok közé tették. Mivel még nem léteznek specifikus szívkezelések az élet meghosszabbítására, a jelenlegi tanulmány célja ennek a kielégítetlen orvosi igénynek a kielégítése a DMD-ben szenvedő betegek új terápiás stratégiájával.

Finanszírozási forrás – FDA OOPD

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy 2. fázisú, randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többszörös dózisú vizsgálat, opcionális nyílt kiterjesztéssel a két dózis orális ifetroban biztonságosságának, farmakokinetikájának (PK) és hatékonyságának meghatározására DMD-ben szenvedő betegeknél. Azok a DMD-betegek, akik megfelelnek a felvételi kritériumoknak, de egyik kizárási kritériumnak sem, orális ifetrobant vagy placebót kapnak naponta egyszer 12 hónapon keresztül. Az alanyokat a három kezelési csoport egyikébe sorolják be: alacsony dózisú ifetroban, nagy dózisú ifetrobán vagy placebo. Minden dózisszintet nyolc korai stádiumú (LVEF > 45%) DMD-vel összefüggő kardiomiopátiában szenvedő alany és nyolc előrehaladottabb stádiumú (LVEF 35-45%) szívbetegségben szenvedő alany értékel, mivel a kezelés hatásában eltérések lehetnek a szívizom alapján. bevonása. Minden kezelt alanyon értékelni kell az első dózis és az egyensúlyi expozíciós farmakokinetikai értéket. Minden kezelésben részesülő alany biztonságát megvizsgálják. A kiindulási állapot után legalább egy hatékonysági értékeléssel rendelkező alanyok hatékonyságát értékeljük. Vért és vizeletet gyűjtenek a standard és új kardiális biomarkerekhez.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

48

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányozza a kapcsolattartók biztonsági mentését

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Egyesült Államok, 72202
        • Toborzás
        • Arkansas Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Markus Renno, MD
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Egyesült Államok, 30341
        • Toborzás
        • Children's Healthcare of Atlanta
        • Kapcsolatba lépni:
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202
        • Toborzás
        • Riley Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Toborzás
        • Saint. Louis Children's Hospital
        • Kutatásvezető:
          • Craig Zaidman, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Aktív, nem toborzó
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

7 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. 7 éves vagy annál idősebb férfiak, akiknél DMD-t diagnosztizáltak, mint a DMD-nek megfelelő fenotípust és pozitív genotípust, vagy elsőfokú rokont pozitív genotípussal, vagy megerősítő izombiopsziát.
  2. Stabil dózisú orális kortikoszteroid legalább 8 hete, vagy legalább 30 napig nem kapott kortikoszteroidot.
  3. Stabil szívműködés: a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) < 15%-os változása, és az elmúlt 12 hónapban nem történt szívelégtelenség; LVEF 35% vagy nagyobb szívmágneses rezonancia képalkotással (MRI) vagy echokardiográfiával; a szívizom károsodása egy vagy több bal kamrai szegmensben, amely nyilvánvaló a késői gadolínium-növekedés következtében; Egyidejű angiotenzin-konvertáló enzim-gátlókkal (ACEI), béta-blokkolóval (BB) vagy angiotenzin-receptor-blokkolóval (ARB) történő terápia megengedett (melyek kiválasztása a klinikai ellátás által szabott meg), ha az első IMP-adagtól számított három hónappal vagy később kezdték el, dózismódosítás nélkül. Az aldoszteron receptor antagonisták (pl. Spironolakton vagy eplerenon) megengedett, ha a vizsgálati gyógyszer (IMP) első adagjától számított 12 hónap elteltével kezdik. A vizsgálat során semmilyen változtatás nem megengedett, kivéve ha a bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) >5%-kal csökken a kiindulási CMR-t követően, amelyet egy következő CMR-rel mértek ugyanabban a központban. Ha ez megtörténik, a szívgyógyszerek megváltoztatása megengedett a vizsgálat során.
  4. A 18 éves vagy annál idősebb alanyok tájékozott beleegyezését szerezték meg közvetlenül. A 7–17 éves (yo) alanyok esetében az alany hozzájárulása és a szülő vagy gyám engedélye.

Kizárási kritériumok:

  1. A DMD-n kívüli klinikailag jelentős betegség
  2. Klinikailag jelentős laboratóriumi eltérés, amely nem kapcsolódik DMD-hez
  3. Nagy műtét a vizsgált gyógyszer első adagja előtt hat héten belül, vagy a vizsgálat során tervezett műtét, amely megzavarná a vizsgálati eljárások végrehajtásának képességét
  4. Antiaritmiás kezelést és/vagy diuretikus kezelést kell igényelni az akut szívelégtelenség kezelésére az elmúlt 6 hónapban
  5. 35%-nál kisebb LVEF szívmágneses rezonancia képalkotással (CMR) és/vagy 15%-nál kisebb frakcionált rövidülés az echokardiográfia (ECHO) alapján a szűrés során
  6. Ismert vérzési rendellenesség vagy véralvadásgátló kezelésben részesült a vizsgálatba lépést követő 2 héten belül

  7. Allergia gadolínium kontrasztanyagra vagy ismert veseelégtelenség, amelyet abnormális cisztatin C- vagy kreatininszintként határoznak meg, amely meghaladja a normál életkor felső határát. A férfi szérum referenciatartománya a következő:

    • Életkor 7-9 év - 0,2-0,6 mg/dl
    • Életkor 10-11 év - 0,3-0,7 mg/dl
    • Életkor 12-13 év - 0,4-0,8 mg/dl
    • Életkor 14-15 év - 0,5-0,9 mg/dl
    • 16 éves vagy idősebb kor - 0,8-1,3 mg/dl
  8. Nem MR-kompatibilis implantátumok (pl. neurostimulátor, automatikus beültethető kardioverter-defibrillátor [AICD])
  9. Olyan alanyok, akik terápiás klinikai vizsgálatban vettek részt a vizsgálatba lépést követő 30 napon vagy öt felezési időn belül (amelyik hosszabb)
  10. Bármilyen egyéb körülmény, amely megzavarhatja az alany részvételét

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Orális Ifetroban - Alacsony dózisú
Súlyalapú, napi egyszeri orális ifetroban
Drog: Ifetroban
Súlyalapú, napi egyszeri orális ifetroban
Kísérleti: Orális Ifetroban – nagy dózisú
Súlyalapú, napi egyszeri orális ifetroban
Drog: Ifetroban
Súlyalapú, napi egyszeri orális ifetroban
Placebo Comparator: Placebók
Megfelelő placebo
Drog: Placebo
Megfelelő orális placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása (biztonság és tolerálhatóság)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Azon alanyok százalékos aránya, akiknél egy vagy több kezelésből adódó nemkívánatos esemény jelentkezett
Kiindulási állapot 12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Farmakokinetika A görbe alatti terület
Időkeret: 0. és 7. nap
Az ifetroban és acil-glükuronid metabolitjának görbe alatti koncentrációjának mérése
0. és 7. nap
Farmakokinetikai maximális szérumkoncentráció (Cmax)
Időkeret: 0. és 7. nap
Az ifetroban és acil-glükuronid metabolitjának maximális szérumkoncentrációjának (Cmax) mérése
0. és 7. nap
A Cmax (Tmax) koncentráció eléréséhez szükséges farmakokinetikai idő
Időkeret: 0. és 7. nap
Az ifetroban és acil-glükuronid metabolitja Cmax (Tmax) koncentrációjának eléréséig eltelt idő mérése
0. és 7. nap
Farmakokinetikai terminális felezési idő plazmában
Időkeret: 0. és 7. nap
Az ifetroban és acil-glükuronid metabolitjának terminális felezési idejének plazmakoncentrációjának mérése
0. és 7. nap
Változás a kiindulási értékhez képest a bal kamrai ejekciós frakcióban
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
A bal kamrai ejekciós frakció nem változhat. A DMD-ben szenvedő betegeknél csökkenés tapasztalható.
Kiindulási állapot 12 hónapig
A tüdőfunkció változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Az erőltetett kilégzési térfogat változása az alapvonalhoz képest 1 másodperc alatt
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az életminőségben az alapvonalhoz képest
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
A 23 tételből álló Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) kérdőív az Egészségügyi Világszervezet által meghatározott alapvető egészségi dimenziókat, valamint a szerep (iskola) működését méri. A mért tételek a következők: 1) Fizikai működés (8 tétel), 2) Érzelmi működés (5 elem), 3) Társadalmi működés (5 tétel) és 4) Iskolai működés (5 elem). Minden elem mérése egy 5 pontos Likert-skálán történik, ahol a 0 a soha és a 4 azt jelenti, hogy szinte mindig. A Likert-pontszámok fordított pontozásúak, és lineárisan átalakulnak 0-100 skálává, ahol 0=100, 1-75, 2=50, 5= 25, és 4=0. A magasabb pontszám jobb egészséggel összefüggő életminőséget jelez.
Kiindulási állapot 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Cumberland Pharmaceuticals

Együttműködők

Vanderbilt University Medical Center

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. október 19.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2024. augusztus 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2024. augusztus 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2017. november 3.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2017. november 8.

Első közzététel (Tényleges)

2017. november 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2024. március 6.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. március 5.

Utolsó ellenőrzés

2023. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: FDA Orphan Products Development)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cameroon

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel