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Ifetroban oral en sujetos con distrofia muscular de Duchenne (DMD)

4 de marzo de 2026 actualizado por: Cumberland Pharmaceuticals

Estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples con una extensión abierta para determinar la seguridad, la farmacocinética y la eficacia de ifetroban oral en sujetos con distrofia muscular de Duchenne

La distrofia muscular de Duchenne (DMD) es una enfermedad devastadora ligada al cromosoma X que conduce a la pérdida de la deambulación entre los 7 y los 13 años, insuficiencia respiratoria y miocardiopatía (MC) a cualquier edad, e inevitablemente la muerte prematura de los jóvenes afectados de veintitantos años. La DMD es el trastorno genético fatal más común diagnosticado en la infancia. Afecta aproximadamente a 1 de cada 3500 nacidos vivos de varones de todas las razas y culturas, y provoca 20 000 casos nuevos cada año en todo el mundo. Los avances significativos en la atención respiratoria han desenmascarado a la MC como la principal causa de muerte. Dado que todavía no existen tratamientos cardíacos específicos para prolongar la vida, el estudio actual tiene como objetivo abordar esta necesidad médica no satisfecha mediante una nueva estrategia terapéutica para pacientes con DMD.

Fuente de financiación - FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de fase 2 aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de dosis múltiples con una extensión abierta opcional para determinar la seguridad, la farmacocinética (PK) y la eficacia de dos dosis de ifetroban oral en sujetos con DMD. Los pacientes con DMD que cumplan los criterios de inclusión y ninguno de los criterios de exclusión recibirán ifetroban oral o placebo una vez al día durante 12 meses. Los sujetos se inscribirán en uno de los tres grupos de tratamiento, ifetroban en dosis baja, ifetroban en dosis alta o placebo. Cada nivel de dosis será evaluado por ocho sujetos con miocardiopatía asociada a DMD en estadio temprano (FEVI > 45 %) y ocho sujetos con enfermedad cardíaca en estadio más avanzado (FEVI 35-45 %), ya que puede haber diferencias en el efecto del tratamiento según la cardiopatía. intervención. Cada sujeto tratado será evaluado para la exposición farmacocinética de la primera dosis y del estado estacionario. Se evaluará la seguridad de todos los sujetos que reciban tratamiento. Se evaluará la eficacia de todos los sujetos con al menos una evaluación de eficacia posterior al inicio. Se recolectará sangre y orina para biomarcadores cardíacos estándar y novedosos.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

46

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

7 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres de 7 años de edad y mayores con diagnóstico de DMD, definido como fenotipo compatible con DMD y genotipo positivo, familiar de primer grado con genotipo positivo o biopsia muscular confirmatoria.
  2. Dosis estable de corticosteroides orales durante al menos 8 semanas o no ha recibido corticosteroides durante al menos 30 días.
  3. Función cardíaca estable definida como un cambio en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) de < 15 % y sin ingreso por insuficiencia cardíaca en los últimos 12 meses; FEVI del 35 % o más por resonancia magnética nuclear (RMN) cardíaca o ecocardiografía; daño miocárdico en uno o más segmentos del ventrículo izquierdo evidente por realce tardío de gadolinio permitido; Se permite el tratamiento simultáneo con inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (IECA), bloqueadores beta (BB) o bloqueadores de los receptores de angiotensina (ARB) (selección de los cuales dictada por la atención clínica) si se inicia tres meses o más desde la primera dosis de IMP sin cambios en la dosis. Antagonistas de los receptores de aldosterona (p. Espironolactona o eplerenona) permitido si se inicia 12 meses o más desde la primera dosis del medicamento en investigación (IMP). No se permitieron cambios a lo largo del estudio, excepto en el caso de una disminución de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) > 5 % después de la RMC inicial, medida por una RMC posterior en el mismo centro. Si esto ocurre, se permiten cambios en los medicamentos cardíacos en el estudio.
  4. Sujetos mayores de 18 años, consentimiento informado obtenido directamente. Para sujetos de 7 a 17 años (yo), tanto el consentimiento del sujeto como el permiso de un padre o tutor.

Criterio de exclusión:

  1. Enfermedad clínicamente significativa distinta de la DMD
  2. Anomalía de laboratorio clínicamente significativa no asociada con DMD
  3. Cirugía mayor dentro de las seis semanas anteriores a la primera dosis del fármaco del estudio, o cirugía planificada durante este estudio que podría interferir con la capacidad de realizar los procedimientos del estudio
  4. Requerir terapia antiarrítmica y/o inicio de terapia diurética para el manejo de insuficiencia cardiaca aguda en los últimos 6 meses
  5. Una FEVI de < 35 % por imagen de resonancia magnética cardíaca (CMR) y/o acortamiento fraccional de < 15 % según la ecocardiografía (ECHO) durante la selección
  6. Un trastorno hemorrágico conocido o ha recibido tratamiento anticoagulante dentro de las 2 semanas anteriores al ingreso al estudio

  7. Alergia al contraste de gadolinio o insuficiencia renal conocida definida como cistatina C anormal o creatinina por encima del límite superior normal para la edad. Los rangos de referencia de suero masculino son los siguientes:

    • Edad 7-9 años - 0.2-0.6 mg/dL
    • Edad 10-11 años - 0.3-0.7 mg/dL
    • Edad 12-13 años - 0,4-0,8 mg/dL
    • Edad 14-15 años - 0,5-0,9 mg/dL
    • 16 años o más - 0.8-1.3 mg/dL
  8. Implantes no compatibles con RM (p. neuroestimulador, desfibrilador automático automático implantable [AICD])
  9. Sujetos que participaron en un ensayo clínico terapéutico dentro de los 30 días o cinco vidas medias (lo que sea más largo) desde el ingreso al estudio
  10. Cualquier otra condición que pudiera interferir con la participación del sujeto.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ifetroban oral - Dosis baja
Basado en el peso, ifetroban oral una vez al día
Droga: Ifetroban
Basado en el peso, ifetroban oral una vez al día
Experimental: Ifetroban oral - Dosis alta
Basado en el peso, ifetroban oral una vez al día
Droga: Ifetroban
Basado en el peso, ifetroban oral una vez al día
Comparador de placebos: Placebos
Placebo coincidente
Droga: Placebo
Placebo oral correspondiente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses
Porcentaje de sujetos con uno o más eventos adversos emergentes del tratamiento
Desde el inicio hasta los 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Farmacocinética Área Bajo la Curva
Periodo de tiempo: Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h posdosis en el Día 0 y pre-dosis y 0,5 h posdosis en el Día 7
Las concentraciones plasmáticas de ifetroban y su metabolito acil glucurónido se midieron antes de la dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 horas después de la dosis en el Día 0, y antes de la dosis y a las 0,5 horas después de la dosis en el Día 7. Se calculó el área bajo la curva hasta la última medición para las curvas de concentración plasmática frente al tiempo de ifetroban y su metabolito acil glucurónido después de la administración de la dosis oral asignada de ifetroban.
Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h posdosis en el Día 0 y pre-dosis y 0,5 h posdosis en el Día 7
Farmacocinética Concentración Máxima en Suero (Cmax)
Periodo de tiempo: Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h post-dosis en el Día 0, y pre-dosis y 0,5 h post-dosis en el Día 7
Se midieron el ifetroban plasmático y su metabolito acil glucurónido en el momento previo a la dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h después de la dosis en el Día 0, y en el momento previo a la dosis y a las 0,5 h después de la dosis en el Día 7, para determinar la concentración plasmática máxima de ifetroban y su metabolito acil glucurónido tras la administración de la dosis oral asignada de ifetroban.
Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h post-dosis en el Día 0, y pre-dosis y 0,5 h post-dosis en el Día 7
Farmacocinética Tiempo para Alcanzar la Concentración Máxima (Tmax)
Periodo de tiempo: Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h después de la dosis en el Día 0, y pre-dosis y 0,5 h después de la dosis en el Día 7
Se midieron el ifetroban plasmático y su metabolito acil glucurónido antes de la dosis y a las 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 y 24.0 h después de la dosis en el Día 0, y antes de la dosis y 0.5 h después de la dosis en el Día 7, para determinar el tiempo hasta la concentración plasmática máxima de ifetroban y su metabolito acil glucurónido tras la administración de la dosis oral asignada de ifetroban.
Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h después de la dosis en el Día 0, y pre-dosis y 0,5 h después de la dosis en el Día 7
Concentración de Farmacocinética Semivida Terminal en Plasma
Periodo de tiempo: Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h después de la dosis en el Día 0, y pre-dosis y 0,5 h después de la dosis en el Día 7
Las concentraciones plasmáticas de ifetroban se midieron antes de la dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h después de la dosis en el Día 0, y antes de la dosis y a las 0,5 h después de la dosis en el Día 7. La semivida de eliminación terminal se calculó a partir de las curvas de concentración plasmática frente al tiempo para ifetroban después de la administración de la dosis oral asignada de ifetroban.
Pre-dosis y a las 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 y 24,0 h después de la dosis en el Día 0, y pre-dosis y 0,5 h después de la dosis en el Día 7
Cambio desde el valor basal en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Periodo de tiempo: Visita basal y visita del mes 12
Cambio desde el valor basal al mes 12 en la fracción de eyección del ventrículo izquierdo
Visita basal y visita del mes 12
Cambio desde el valor basal en FEV1
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal a los 12 meses en el volumen espiratorio forzado en 1 segundo
Baseline hasta el mes 12
Cambio desde el inicio en el porcentaje del FEV1 predicho
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 12
Cambio respecto al valor basal a los 12 meses en el porcentaje previsto del Volumen Espiratorio Forzado en 1 segundo
Baseline hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en CVF
Periodo de tiempo: Desde la línea de base hasta el mes 12
Cambio desde el inicio en el mes 12 en la Capacidad Vital Forzada
Desde la línea de base hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en el porcentaje de FVC previsto
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal al mes 12 en el porcentaje de capacidad vital forzada predicha
Baseline hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en la presión espiratoria máxima
Periodo de tiempo: Baseline hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal al mes 12 en la presión espiratoria máxima
Baseline hasta el mes 12
Cambio Desde la Línea de Base en la Presión Inspiratoria Máxima
Periodo de tiempo: Desde la línea base hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal a los 12 meses en la presión inspiratoria máxima
Desde la línea base hasta el mes 12
Cambio Desde el Valor Basal en el Flujo Espiratorio Máximo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en el mes 12 en el flujo espiratorio máximo
Desde el inicio hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en el porcentaje del flujo espiratorio máximo previsto
Periodo de tiempo: Desde la línea basal hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal a los 12 meses en el porcentaje del pico de flujo espiratorio previsto
Desde la línea basal hasta el mes 12
Cambio desde el valor basal en la calidad de vida
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta los 12 meses

El cuestionario Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) mide las dimensiones básicas de la salud según las define la Organización Mundial de la Salud.

El módulo principal incluye 23 ítems que comprenden 14 dimensiones. El módulo gastrointestinal incluye 74 ítems que comprenden 14 dimensiones. El módulo neuromuscular incluye 25 ítems que comprenden 3 dimensiones. Cada ítem en los módulos se mide en una escala Likert de 5 puntos de 0 a 4, donde 0 indica 'nunca' y 4 indica 'casi siempre'.

Las puntuaciones Likert para cada subescala se invierten y se transforman linealmente a una escala de 0 a 100, donde 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 y 4=0.

Una puntuación más alta indica una mejor calidad de vida relacionada con la salud. Las puntuaciones de las subescalas se promedian para generar la puntuación total, que se reporta en un rango de 0 a 100.

Los resultados se presentan como el cambio desde la línea de base a los 12 meses. El cuestionario fue completado por el participante y el padre/tutor del participante.
Desde el inicio hasta los 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Cumberland Pharmaceuticals

Colaboradores

Vanderbilt University Medical Center

Investigadores

  • Investigador principal: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

19 de octubre de 2020

Finalización primaria (Actual)

6 de marzo de 2024

Finalización del estudio (Actual)

23 de enero de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

3 de noviembre de 2017

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

8 de noviembre de 2017

Publicado por primera vez (Actual)

13 de noviembre de 2017

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de marzo de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de marzo de 2026

Última verificación

1 de marzo de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA Orphan Products Development)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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