Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Doustny ifetroban u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD)

4 marca 2026 zaktualizowane przez: Cumberland Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie z wielokrotnym dawkowaniem z rozszerzeniem otwartym w celu określenia bezpieczeństwa, farmakokinetyki i skuteczności doustnego ifetrobanu u pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a

Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) jest wyniszczającą chorobą sprzężoną z chromosomem X, która prowadzi do utraty zdolności poruszania się w wieku od 7 do 13 lat, niewydolności oddechowej i kardiomiopatii (CM) w każdym wieku oraz nieuchronnie przedwczesnej śmierci dotkniętych nią młodych mężczyzn w wieku około dwudziestu kilku lat. DMD jest najczęstszą śmiertelną chorobą genetyczną diagnozowaną w dzieciństwie. Dotyka około 1 na 3500 urodzeń żywych chłopców we wszystkich rasach i kulturach i każdego roku powoduje 20 000 nowych przypadków na całym świecie. Znaczące postępy w opiece nad układem oddechowym zdemaskowały miopatię jako główną przyczynę śmierci. Ponieważ nie ma jeszcze konkretnych terapii kardiologicznych przedłużających życie, obecne badanie ma na celu zaspokojenie tej niezaspokojonej potrzeby medycznej za pomocą nowej strategii terapeutycznej dla pacjentów z DMD.

Źródło finansowania — FDA OOPD

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo badanie fazy 2 z wielokrotnymi dawkami z opcjonalnym otwartym rozszerzeniem w celu określenia bezpieczeństwa, farmakokinetyki (PK) i skuteczności dwóch dawek doustnego ifetrobanu u pacjentów z DMD. Pacjenci z DMD, którzy spełniają kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, będą otrzymywać doustnie ifetroban lub placebo raz dziennie przez 12 miesięcy. Pacjenci zostaną włączeni do jednej z trzech grup terapeutycznych, otrzymujących małe dawki ifetrobanu, duże dawki ifetrobanu lub placebo. Każdy poziom dawki zostanie oceniony przez ośmiu pacjentów z kardiomiopatią związaną z DMD we wczesnym stadium (LVEF > 45%) i ośmiu pacjentów z bardziej zaawansowaną chorobą serca (LVEF 35-45%), ponieważ mogą wystąpić różnice w działaniu leczenia na podstawie uwikłanie. Każdy leczony osobnik zostanie oceniony pod kątem ekspozycji na pierwszą dawkę i PK w stanie ustalonym. Wszyscy pacjenci, którzy otrzymają leczenie, zostaną poddani ocenie pod kątem bezpieczeństwa. Wszyscy pacjenci z co najmniej jedną oceną skuteczności po linii podstawowej zostaną poddani ocenie pod kątem skuteczności. Krew i mocz będą pobierane pod kątem standardowych i nowych biomarkerów sercowych.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

46

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stany Zjednoczone, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

7 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Mężczyźni w wieku 7 lat i starsi z rozpoznaniem DMD, zdefiniowanym jako fenotyp zgodny z DMD i albo dodatni genotyp, krewny pierwszego stopnia z dodatnim genotypem, albo potwierdzająca biopsja mięśnia.
  2. Stała dawka doustnych kortykosteroidów przez co najmniej 8 tygodni lub nie otrzymywała kortykosteroidów przez co najmniej 30 dni.
  3. stabilna czynność serca zdefiniowana jako zmiana frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) < 15% i brak rozpoznania niewydolności serca w ciągu ostatnich 12 miesięcy; LVEF 35% lub więcej w obrazowaniu metodą rezonansu magnetycznego serca (MRI) lub echokardiografii; dopuszczalne uszkodzenie mięśnia sercowego w jednym lub więcej segmentach lewej komory widoczne późnym wzmocnieniem po gadolinie; jednoczesne leczenie inhibitorami konwertazy angiotensyny (ACEI), beta-blokerem (BB) lub blokerem receptora angiotensyny (ARB) dozwolone (którego wybór podyktowany jest opieką kliniczną), jeśli zostanie rozpoczęte po trzech miesiącach lub dłużej od pierwszej dawki IMP bez zmiany dawki. Antagoniści receptora aldosteronu (np. spironolakton lub eplerenon) dozwolone, jeśli rozpoczęto je co najmniej 12 miesięcy po pierwszej dawce badanego produktu leczniczego (IMP). Żadne zmiany nie były dozwolone w trakcie badania, z wyjątkiem przypadku spadku frakcji wyrzutowej lewej komory (LVEF) > 5% po wyjściowym CMR, mierzonym za pomocą kolejnego CMR w tym samym ośrodku. W takim przypadku dozwolone są zmiany leków nasercowych w badaniu.
  4. Pacjenci w wieku 18 lat i starsi, świadoma zgoda uzyskana bezpośrednio. W przypadku osób w wieku 7-17 lat (yo) zarówno zgoda osoby badanej, jak i zgoda rodzica lub opiekuna.

Kryteria wyłączenia:

  1. Klinicznie istotna choroba inna niż DMD
  2. Klinicznie istotna nieprawidłowość wyników badań laboratoryjnych niezwiązana z DMD
  3. Poważna operacja w ciągu sześciu tygodni przed podaniem pierwszej dawki badanego leku lub planowana operacja podczas tego badania, która kolidowałaby z możliwością wykonywania procedur badawczych
  4. Wymagają leczenia antyarytmicznego i/lub rozpoczęcia leczenia moczopędnego w leczeniu ostrej niewydolności serca w ciągu ostatnich 6 miesięcy
  5. LVEF < 35% w badaniu metodą rezonansu magnetycznego serca (CMR) i/lub frakcjonalne skrócenie < 15% w badaniu echokardiograficznym (ECHO) podczas badania przesiewowego
  6. Znana skaza krwotoczna lub leczenie przeciwzakrzepowe w ciągu 2 tygodni przed włączeniem do badania

  7. Alergia na środek kontrastowy zawierający gadolin lub znana niewydolność nerek zdefiniowana jako nieprawidłowe stężenie cystatyny C lub kreatyniny powyżej górnej granicy normy dla wieku. Zakresy odniesienia dla męskiej surowicy są następujące:

    • Wiek 7-9 lat - 0,2-0,6 mg/dL
    • Wiek 10-11 lat - 0,3-0,7 mg/dl
    • Wiek 12-13 lat - 0,4-0,8 mg/dl
    • Wiek 14-15 lat - 0,5-0,9 mg/dl
    • Wiek 16 lat lub więcej - 0,8-1,3 mg/dl
  8. Implanty niekompatybilne z rezonansem magnetycznym (np. neurostymulator, automatyczny wszczepialny kardiowerter-defibrylator [AICD])
  9. Osoby, które uczestniczyły w terapeutycznym badaniu klinicznym w ciągu 30 dni lub pięciu okresów półtrwania (w zależności od tego, który okres jest dłuższy) od włączenia do badania
  10. Wszelkie inne warunki, które mogłyby zakłócać udział podmiotu

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ifetroban doustny - mała dawka
W zależności od wagi, raz dziennie doustny ifetroban
Lek: Ifetroban
W zależności od wagi, raz dziennie doustny ifetroban
Eksperymentalny: Doustny ifetroban - duża dawka
W zależności od wagi, raz dziennie doustny ifetroban
Lek: Ifetroban
W zależności od wagi, raz dziennie doustny ifetroban
Komparator placebo: Placebo
Pasujące placebo
Lek: Placebo
Dopasowane doustne placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy
Odsetek pacjentów z co najmniej jednym niepożądanym zdarzeniem po podaniu leczenia
Od wartości wyjściowej do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Farmakokinetyczna Powierzchnia pod Krzywą
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i 0,5 h po podaniu w dniu 7
Poziomy ifetrobanu w osoczu oraz jego metabolitu acyloglukuronidu mierzono przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu w dniu 0, a także przed podaniem dawki i po 0,5 h w dniu 7. Pole pod krzywą do ostatniego pomiaru obliczono dla krzywych stężenia w osoczu w funkcji czasu dla ifetrobanu i jego metabolitu acyloglukuronidu po podaniu przypisanej doustnej dawki ifetrobanu.
Przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i 0,5 h po podaniu w dniu 7
Farmakokinetyka Maksymalne Stężenie w Surowicy (Cmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu dawki w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0,5 h po podaniu dawki w dniu 7
Stężenie ifetrobanu w osoczu oraz jego metabolitu acyloglukuronidu oznaczano przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h od podania dawki w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0,5 h od podania dawki w dniu 7 w celu określenia maksymalnego stężenia ifetrobanu w osoczu oraz jego metabolitu acyloglukuronidu po podaniu przypisanej doustnej dawki ifetrobanu
Przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu dawki w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0,5 h po podaniu dawki w dniu 7
Farmakokinetyka Czas osiągnięcia maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz po 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 i 24.0 godzinach od podania w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0.5 godziny od podania w dniu 7
Poziom ifetrobanu w osoczu oraz jego metabolitu, acyloglukuronidu, mierzono przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0,5 h w dniu 7, aby określić czas do osiągnięcia maksymalnego stężenia ifetrobanu i jego metabolitu, acyloglukuronidu, po podaniu przypisanej doustnej dawki ifetrobanu.
Przed podaniem dawki oraz po 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 i 24.0 godzinach od podania w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0.5 godziny od podania w dniu 7
Farmakokinetyka Stężenie końcowy okres półtrwania w osoczu
Ramy czasowe: Przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h od podania w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0,5 h od podania w dniu 7
Stężenie ifetrobanu w osoczu mierzono przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h po podaniu dawki w dniu 0, a także przed podaniem dawki i 0,5 h po podaniu dawki w dniu 7. Okres półtrwania końcowej eliminacji obliczono na podstawie krzywych stężenia w osoczu w funkcji czasu dla ifetrobanu po podaniu przypisanej doustnej dawki ifetrobanu.
Przed podaniem dawki oraz po 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 i 24,0 h od podania w dniu 0 oraz przed podaniem dawki i po 0,5 h od podania w dniu 7
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej frakcji wyrzutowej lewej komory
Ramy czasowe: Wizyta wyjściowa i wizyta w 12. miesiącu
Zmiana od wartości wyjściowej w 12. miesiącu w frakcji wyrzutowej lewej komory
Wizyta wyjściowa i wizyta w 12. miesiącu
Zmiana względem wartości wyjściowej FEV1
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do 12 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w 12. miesiącu badania wskaźnika natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej
Punkt wyjściowy do 12 miesiąca
Zmiana względem wartości wyjściowej w procentach przewidywanej FEV1
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Zmiana względem wartości wyjściowej w 12. miesiącu w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej pierwszosekundowej
Od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w FVC
Ramy czasowe: Od linii bazowej do 12. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w miesiącu 12 w wymuszonej pojemności życiowej
Od linii bazowej do 12. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej FVC
Ramy czasowe: Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od wartości początkowej w miesiącu 12 w procentach przewidywanej życiowej pojemności wymuszonej
Linia bazowa do miesiąca 12
Zmiana od wartości wyjściowej w maksymalnym ciśnieniu wydechowym
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Zmiana względem wartości wyjściowej po 12 miesiącach w maksymalnym ciśnieniu wydechowym
Od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Zmiana względem wartości wyjściowej w maksymalnym ciśnieniu wdechowym
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w miesiącu 12 w maksymalnym ciśnieniu wdechowym
Od wartości wyjściowej do 12. miesiąca
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w szczytowym przepływie wydechowym
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy do miesiąca 12
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej po 12 miesiącach w szczytowym przepływie wydechowym
Punkt wyjściowy do miesiąca 12
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanej szczytowej szybkości wydechowej
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w miesiącu 12 w przewidywanej wartości szczytowego przepływu wydechowego wyrażonej w procentach
Od wartości wyjściowej do 12 miesiąca
Zmiana od wartości wyjściowej w jakości życia
Ramy czasowe: Od wartości wyjściowych do 12 miesięcy

Kwestionariusz Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) mierzy podstawowe wymiary zdrowia określone przez Światową Organizację Zdrowia.

Moduł podstawowy obejmuje 23 pozycje składające się na 14 wymiarów. Moduł żołądkowo-jelitowy obejmuje 74 pozycje składające się na 14 wymiarów. Moduł nerwowo-mięśniowy obejmuje 25 pozycji składających się na 3 wymiary. Każda pozycja w modułach jest mierzona na 5-punktowej skali Likerta od 0 do 4, gdzie 0 oznacza 'nigdy', a 4 oznacza 'prawie zawsze'.

Wyniki Likerta dla każdej podskali są odwrócone i liniowo przekształcone na skalę 0-100, gdzie 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, a 4=0.

Wyższy wynik wskazuje na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem. Wyniki podskal są uśredniane, aby wygenerować całkowity wynik podawany w zakresie 0-100.

Wyniki przedstawiono jako zmianę od wartości wyjściowej po 12 miesiącach. Kwestionariusz został wypełniony przez uczestnika oraz przez rodzica/opiekuna uczestnika.
Od wartości wyjściowych do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Cumberland Pharmaceuticals

Współpracownicy

Vanderbilt University Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

19 października 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

6 marca 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 stycznia 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 listopada 2017

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 listopada 2017

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 listopada 2017

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

17 marca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

4 marca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Inny numer grantu/finansowania: FDA Orphan Products Development)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Ifetroban

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Colombia

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj