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Ifetroban orale in soggetti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD)

4 marzo 2026 aggiornato da: Cumberland Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple con un'estensione in aperto per determinare la sicurezza, la farmacocinetica e l'efficacia dell'ifetroban orale nei soggetti con distrofia muscolare di Duchenne

La distrofia muscolare di Duchenne (DMD) è una devastante malattia legata all'X che porta alla perdita della deambulazione tra i 7 e i 13 anni, insufficienza respiratoria e cardiomiopatia (CM) a qualsiasi età e inevitabilmente la morte prematura dei giovani affetti intorno ai vent'anni. La DMD è la malattia genetica fatale più comune diagnosticata durante l'infanzia. Colpisce circa 1 su 3.500 nati maschi vivi in ​​tutte le razze e culture e si traduce in 20.000 nuovi casi ogni anno in tutto il mondo. Progressi significativi nelle cure respiratorie hanno smascherato la CM come principale causa di morte. Poiché non esistono ancora trattamenti cardiaci specifici per prolungare la vita, l'attuale studio mira ad affrontare questa esigenza medica insoddisfatta utilizzando una nuova strategia terapeutica per i pazienti con DMD.

Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio di fase 2 randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a dosi multiple con un'estensione opzionale in aperto per determinare la sicurezza, la farmacocinetica (PK) e l'efficacia di due dosi di ifetroban orale in soggetti con DMD. I pazienti con DMD che soddisfano i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione riceveranno ifetroban orale o placebo una volta al giorno per 12 mesi. I soggetti verranno arruolati in uno dei tre gruppi di trattamento, ifetroban a basso dosaggio, ifetroban ad alto dosaggio o placebo. Ciascun livello di dose sarà valutato da otto soggetti con cardiomiopatia associata a DMD in stadio iniziale (LVEF > 45%) e da otto soggetti con malattia cardiaca in stadio più avanzato (LVEF 35-45%) in quanto potrebbero esserci differenze nell'effetto del trattamento in base alla frequenza cardiaca coinvolgimento. Ogni soggetto trattato sarà valutato per PK alla prima dose e all'esposizione allo stato stazionario. Tutti i soggetti che ricevono il trattamento saranno valutati per la sicurezza. Tutti i soggetti con almeno una valutazione dell'efficacia post-basale saranno valutati per l'efficacia. Saranno raccolti sangue e urina per biomarcatori cardiaci standard e nuovi.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

46

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

7 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi di età pari o superiore a 7 anni con diagnosi di DMD, definita come fenotipo coerente con DMD e genotipo positivo, parente di primo grado con genotipo positivo o biopsia muscolare di conferma.
  2. Dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 8 settimane o non ha ricevuto corticosteroidi per almeno 30 giorni.
  3. Funzione cardiaca stabile definita come variazione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) <15% e nessun ricovero per scompenso cardiaco negli ultimi 12 mesi; LVEF 35% o superiore mediante risonanza magnetica cardiaca (MRI) o ecocardiografia; danno miocardico in uno o più segmenti del ventricolo sinistro evidente per l'enhancement tardivo del gadolinio consentito; È consentita la terapia concomitante con inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACEI), beta-bloccanti (BB) o bloccanti del recettore dell'angiotensina (ARB) (la cui selezione è dettata dall'assistenza clinica) se iniziata tre mesi o più dalla prima dose di IMP senza modifica della dose. Antagonisti del recettore dell'aldosterone (es. spironolattone o eplerenone) consentito se iniziato 12 mesi o più dalla prima dose del medicinale sperimentale (IMP). Non sono state consentite modifiche in tutto lo studio, tranne in caso di diminuzione della frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) >5% dopo la CMR basale misurata da una successiva CMR presso lo stesso centro. In tal caso, nello studio sono consentiti cambiamenti nei farmaci cardiaci.
  4. Soggetti di età pari o superiore a 18 anni, consenso informato ottenuto direttamente. Per i soggetti di età compresa tra 7 e 17 anni (anni), sia il consenso del soggetto che il permesso di un genitore o tutore.

Criteri di esclusione:

  1. Malattia clinicamente significativa diversa dalla DMD
  2. Anomalia di laboratorio clinicamente significativa non associata a DMD
  3. Intervento chirurgico maggiore entro sei settimane prima della prima dose del farmaco in studio o intervento chirurgico pianificato durante questo studio che interferirebbe con la capacità di eseguire le procedure dello studio
  4. Richiedere una terapia antiaritmica e/o l'inizio di una terapia diuretica per la gestione dell'insufficienza cardiaca acuta negli ultimi 6 mesi
  5. Una LVEF < 35% mediante risonanza magnetica cardiaca (CMR) e/o accorciamento frazionario < 15% basato sull'ecocardiografia (ECHO) durante lo screening
  6. - Un disturbo emorragico noto o ha ricevuto un trattamento anticoagulante entro 2 settimane dall'ingresso nello studio

  7. Allergia al mezzo di contrasto al gadolinio o insufficienza renale nota definita come cistatina C anormale o creatinina al di sopra del limite superiore della norma per l'età. Il riferimento del siero maschile varia come segue:

    • Età 7-9 anni - 0,2-0,6 mg/dL
    • Età 10-11 anni - 0,3-0,7 mg/dL
    • Età 12-13 anni - 0,4-0,8 mg/dl
    • Età 14-15 anni - 0,5-0,9 mg/dl
    • Età 16 anni o più - 0,8-1,3 mg/dl
  8. Impianti non compatibili con la RM (ad es. neurostimolatore, defibrillatore cardioverter impiantabile automatico [AICD])
  9. Soggetti che hanno partecipato a una sperimentazione clinica terapeutica entro 30 giorni o cinque emivite (qualunque sia più lunga) dall'ingresso nello studio
  10. Qualsiasi altra condizione che possa interferire con la partecipazione del soggetto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ifetroban orale - Dose bassa
Basato sul peso, ifetroban orale una volta al giorno
Droga: Ifetroban
Basato sul peso, ifetroban orale una volta al giorno
Sperimentale: Ifetroban orale - Dose elevata
Basato sul peso, ifetroban orale una volta al giorno
Droga: Ifetroban
Basato sul peso, ifetroban orale una volta al giorno
Comparatore placebo: Placebo
Placebo abbinato
Droga: Placebo
Placebo orale corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza degli eventi avversi insorti durante il trattamento
Lasso di tempo: Dalla baseline fino a 12 mesi
Percentuale di soggetti con uno o più eventi avversi emergenti dal trattamento
Dalla baseline fino a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Farmacocinetica Area Sotto la Curva
Lasso di tempo: Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h post-dose nel Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h post-dose nel Giorno 7
Le concentrazioni plasmatiche di ifetroban e del suo metabolita acil glucuronide sono state misurate prima della dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h dopo la dose nel Giorno 0, e prima della dose e a 0,5 h dopo la dose nel Giorno 7. L'area sotto la curva fino all'ultima misurazione è stata calcolata per le curve concentrazione plasmatica-tempo di ifetroban e del suo metabolita acil glucuronide dopo la somministrazione della dose orale assegnata di ifetroban.
Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h post-dose nel Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h post-dose nel Giorno 7
Farmacocinetica Concentrazione Sierica Massima (Cmax)
Lasso di tempo: Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h post-dose nel Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h post-dose nel Giorno 7
Le concentrazioni plasmatiche di ifetroban e del suo metabolita acil glucuronide sono state misurate prima della dose e a 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 e 24.0 ore dopo la dose nel Giorno 0, e prima della dose e a 0.5 ore dopo la dose nel Giorno 7, per determinare la concentrazione plasmatica massima di ifetroban e del suo metabolita acil glucuronide dopo la somministrazione della dose orale assegnata di ifetroban.
Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h post-dose nel Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h post-dose nel Giorno 7
Farmacocinetica Tempo per Raggiungere la Concentrazione Cmax (Tmax)
Lasso di tempo: Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h dopo la dose il Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h dopo la dose il Giorno 7
Le concentrazioni plasmatiche di ifetroban e del suo metabolita acil glucuronide sono state misurate prima della somministrazione e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 ore dopo la somministrazione nel Giorno 0, e prima della somministrazione e a 0,5 ore dopo la somministrazione nel Giorno 7, per determinare il tempo necessario per raggiungere la concentrazione plasmatica massima di ifetroban e del suo metabolita acil glucuronide dopo l'assunzione della dose orale assegnata di ifetroban.
Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h dopo la dose il Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h dopo la dose il Giorno 7
Farmacocinetica Concentrazione dell'Emivita Terminale Plasmatica
Lasso di tempo: Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h dopo la dose il Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h dopo la dose il Giorno 7
Le concentrazioni plasmatiche di ifetroban sono state misurate prima della dose e a 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 e 24.0 ore dopo la dose nel Giorno 0, e prima della dose e 0.5 ore dopo la dose nel Giorno 7. L'emivita terminale di eliminazione è stata calcolata dalle curve di concentrazione plasmatica rispetto al tempo per ifetroban dopo la somministrazione della dose orale assegnata di ifetroban.
Pre-dose e a 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 e 24,0 h dopo la dose il Giorno 0 e pre-dose e 0,5 h dopo la dose il Giorno 7
Variazione dalla Basale nella Frazione di Eiezione Ventricolare Sinistra
Lasso di tempo: Visita basale e visita del mese 12
Variazione rispetto al basale al mese 12 della frazione di eiezione ventricolare sinistra
Visita basale e visita del mese 12
Variazione rispetto al basale del FEV1
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale a 12 mesi nel Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo
Baseline fino al mese 12
Variazione dalla Baseline della FEV1 Percentuale Prevista
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale a 12 mesi nella percentuale prevista del Volume Espiratorio Forzato in 1 secondo
Baseline fino al mese 12
Cambiamento dalla Baseline della CVF
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale al mese 12 della Capacità Vitale Forzata
Baseline fino al mese 12
Variazione dalla Baseline della FVC Percentuale Predetta
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale al mese 12 della capacità vitale forzata percentuale prevista
Baseline fino al mese 12
Variazione dalla Baseline nella Pressione Espiratoria Massima
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale al mese 12 nella pressione espiratoria massima
Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale della pressione inspiratoria massima
Lasso di tempo: Dalla baseline al mese 12
Cambiamento rispetto al basale a 12 mesi nella pressione inspiratoria massima
Dalla baseline al mese 12
Variazione rispetto al basale della portata espiratoria di picco
Lasso di tempo: Dalla baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale a 12 mesi nel picco di flusso espiratorio
Dalla baseline fino al mese 12
Variazione dalla Baseline nella Percentuale Predetta del Picco di Flusso Espiratorio
Lasso di tempo: Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale a 12 mesi nella percentuale prevista del picco del flusso espiratorio
Baseline fino al mese 12
Variazione rispetto al basale nella qualità della vita
Lasso di tempo: Dalla baseline a 12 mesi

Il questionario Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) misura le dimensioni fondamentali della salute come definite dall'Organizzazione Mondiale della Sanità.

Il modulo principale include 23 elementi che comprendono 14 dimensioni. Il modulo gastrointestinale include 74 elementi che comprendono 14 dimensioni. Il modulo neuromuscolare include 25 elementi che comprendono 3 dimensioni. Ogni elemento nei moduli è misurato su una scala Likert a 5 punti da 0 a 4, dove 0 indica 'mai' e 4 indica 'quasi sempre'.

I punteggi Likert per ogni sottoscala vengono invertiti e trasformati linearmente in una scala da 0 a 100, dove 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 e 4=0.

Un punteggio più alto indica una migliore qualità della vita correlata alla salute. I punteggi delle sottoscale vengono mediati per generare il punteggio totale riportato con un intervallo da 0 a 100.

I risultati sono presentati come variazione rispetto al basale a 12 mesi. Il questionario è stato compilato dal partecipante e dal genitore/tutore del partecipante.
Dalla baseline a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Cumberland Pharmaceuticals

Collaboratori

Vanderbilt University Medical Center

Investigatori

  • Investigatore principale: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

19 ottobre 2020

Completamento primario (Effettivo)

6 marzo 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

23 gennaio 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

3 novembre 2017

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

8 novembre 2017

Primo Inserito (Effettivo)

13 novembre 2017

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 marzo 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 marzo 2026

Ultimo verificato

1 marzo 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA Orphan Products Development)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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