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Orales Ifetroban bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)

4. März 2026 aktualisiert von: Cumberland Pharmaceuticals

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie mit offener Verlängerung zur Bestimmung der Sicherheit, Pharmakokinetik und Wirksamkeit von oralem Ifetroban bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie

Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine verheerende X-chromosomale Krankheit, die zu einem Verlust der Gehfähigkeit zwischen dem 7. und 13. Lebensjahr, Atemversagen und Kardiomyopathie (CM) in jedem Alter und unvermeidlich zum vorzeitigen Tod der betroffenen jungen Männer in ihren späten Zwanzigern führt. DMD ist die häufigste tödliche genetische Störung, die im Kindesalter diagnostiziert wird. Es betrifft ungefähr 1 von 3.500 lebend geborenen Männern aller Rassen und Kulturen und führt jedes Jahr zu 20.000 neuen Fällen weltweit. Bedeutende Fortschritte in der Atemwegsversorgung haben CM als häufigste Todesursache entlarvt. Da es noch keine spezifischen Herzbehandlungen zur Verlängerung des Lebens gibt, zielt die aktuelle Studie darauf ab, diesen ungedeckten medizinischen Bedarf mit einer neuen therapeutischen Strategie für Patienten mit DMD zu decken.

Finanzierungsquelle - FDA OOPD

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Mehrfachdosisstudie der Phase 2 mit einer optionalen offenen Verlängerung zur Bestimmung der Sicherheit, Pharmakokinetik (PK) und Wirksamkeit von zwei Dosen von oralem Ifetroban bei Patienten mit DMD. DMD-Patienten, die die Einschlusskriterien und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, erhalten 12 Monate lang einmal täglich orales Ifetroban oder Placebo. Die Probanden werden in eine von drei Behandlungsgruppen aufgenommen: niedrig dosiertes Ifetroban, hoch dosiertes Ifetroban oder Placebo. Jede Dosisstufe wird von acht Probanden mit DMD-assoziierter Kardiomyopathie im Frühstadium (LVEF > 45 %) und acht Probanden mit Herzerkrankungen im fortgeschrittenen Stadium (LVEF 35-45 %) bewertet, da es Unterschiede in der Behandlungswirkung basierend auf dem Herz geben kann Beteiligung. Jeder behandelte Proband wird auf PK bei Erstdosis und Steady-State-Exposition untersucht. Alle Probanden, die eine Behandlung erhalten, werden auf Sicherheit geprüft. Alle Probanden mit mindestens einer Wirksamkeitsbewertung nach Studienbeginn werden auf Wirksamkeit untersucht. Blut und Urin werden für standardmäßige und neuartige kardiale Biomarker gesammelt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

46

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Vereinigte Staaten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

7 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männer ab 7 Jahren mit DMD-Diagnose, definiert als Phänotyp im Einklang mit DMD und entweder positivem Genotyp, Verwandten ersten Grades mit positivem Genotyp oder bestätigender Muskelbiopsie.
  2. Stabile Dosis von oralen Kortikosteroiden für mindestens 8 Wochen oder hat seit mindestens 30 Tagen keine Kortikosteroide erhalten.
  3. Stabile Herzfunktion, definiert als Veränderung der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) von < 15 % und keine Aufnahme wegen Herzinsuffizienz in den letzten 12 Monaten; LVEF 35 % oder mehr durch cine kardiale Magnetresonanztomographie (MRT) oder Echokardiographie; Myokardschädigung in einem oder mehreren linksventrikulären Segmenten, offensichtlich durch spätes Gadolinium-Enhancement erlaubt; gleichzeitige Therapie mit Angiotensin-Converting-Enzym-Hemmern (ACEI), Betablockern (BB) oder Angiotensin-Rezeptorblockern (ARB) erlaubt (Auswahl durch klinische Behandlung vorgegeben), wenn sie drei Monate oder länger nach der ersten IMP-Dosis ohne Dosisänderung begonnen wurde. Aldosteronrezeptorantagonisten (zB. Spironolacton oder Eplerenon) erlaubt, wenn die Behandlung 12 Monate oder länger nach der ersten Dosis des Prüfpräparats (IMP) begonnen wurde. Während der gesamten Studie waren keine Änderungen zulässig, außer im Falle einer Abnahme der linksventrikulären Ejektionsfraktion (LVEF) > 5 % nach der Ausgangs-CMR, gemessen durch eine nachfolgende CMR im selben Zentrum. Sollte dies eintreten, sind Änderungen der Herzmedikamente in der Studie zulässig.
  4. Probanden ab 18 Jahren, Einverständniserklärung direkt eingeholt. Für Probanden im Alter von 7-17 Jahren (yo), sowohl die Zustimmung des Probanden als auch die Erlaubnis eines Elternteils oder Erziehungsberechtigten.

Ausschlusskriterien:

  1. Klinisch signifikante Krankheit außer DMD
  2. Klinisch signifikante Laboranomalie, die nicht mit DMD assoziiert ist
  3. Größere Operation innerhalb von sechs Wochen vor der ersten Dosis des Studienmedikaments oder geplante Operation während dieser Studie, die die Fähigkeit zur Durchführung von Studienverfahren beeinträchtigen würde
  4. Antiarrhythmische Therapie und/oder Einleitung einer diuretischen Therapie zur Behandlung der akuten Herzinsuffizienz in den letzten 6 Monaten erforderlich
  5. Eine LVEF von < 35 % durch kardiale Magnetresonanztomographie (CMR) und/oder fraktionelle Verkürzung von < 15 % basierend auf Echokardiographie (ECHO) während des Screenings
  6. Eine bekannte Blutungsstörung oder hat innerhalb von 2 Wochen vor Studienbeginn eine Antikoagulanzienbehandlung erhalten

  7. Allergie gegen Gadolinium-Kontrastmittel oder bekannte Niereninsuffizienz, definiert als abnormes Cystatin-C oder Kreatinin über der altersbedingten Obergrenze. Die männliche Serumreferenz reicht wie folgt:

    • Alter 7-9 Jahre - 0,2-0,6 mg/dl
    • Alter 10-11 Jahre - 0,3-0,7 mg/dl
    • Alter 12-13 Jahre - 0,4-0,8 mg/dl
    • Alter 14-15 Jahre - 0,5-0,9 mg/dl
    • Alter 16 Jahre oder älter - 0,8-1,3 mg/dl
  8. Nicht MR-kompatible Implantate (z. Neurostimulator, automatischer implantierbarer Kardioverter-Defibrillator [AICD])
  9. Probanden, die innerhalb von 30 Tagen oder fünf Halbwertszeiten (je nachdem, was länger ist) nach Studieneintritt an einer therapeutischen klinischen Studie teilgenommen haben
  10. Jede andere Bedingung, die die Teilnahme des Subjekts beeinträchtigen könnte

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Orales Ifetroban - Niedrige Dosis
Gewichtsabhängig, einmal täglich orales Ifetroban
Arzneimittel: Ifetroban
Gewichtsabhängig, einmal täglich orales Ifetroban
Experimental: Orales Ifetroban - Hochdosiert
Gewichtsabhängig, einmal täglich orales Ifetroban
Arzneimittel: Ifetroban
Gewichtsabhängig, einmal täglich orales Ifetroban
Placebo-Komparator: Placebos
Passendes Placebo
Arzneimittel: Placebo
Passendes orales Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Inzidenz therapieassoziierten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate
Prozentsatz der Probanden mit einem oder mehreren behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen
Baseline bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Pharmakokinetische Fläche unter der Kurve
Zeitfenster: Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 Stunden nach der Dosis am Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 Stunden nach der Dosis am Tag 7
Plasma-Ifetroban und sein Acylglucuronid-Metabolit wurden vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 Stunden nach der Dosis am Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 Stunden nach der Dosis am Tag 7 gemessen. Die Fläche unter der Kurve bis zur letzten Messung wurde für die Plasma-Konzentrations-Zeit-Kurven von Ifetroban und seinem Acylglucuronid-Metaboliten nach Verabreichung der zugewiesenen oralen Ifetroban-Dosis berechnet.
Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 Stunden nach der Dosis am Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 Stunden nach der Dosis am Tag 7
Pharmakokinetik Maximale Serumkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h nach der Dosis am Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 h nach der Dosis am Tag 7
Die Plasmakonzentrationen von Ifetroban und seinem Acylglucuronid-Metaboliten wurden prä-dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 Stunden post-dosis am Tag 0 sowie prä-dosis und 0,5 Stunden post-dosis am Tag 7 gemessen, um die maximale Plasmakonzentration von Ifetroban und seinem Acylglucuronid-Metaboliten nach Verabreichung der zugewiesenen oralen Ifetroban-Dosis zu bestimmen.
Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h nach der Dosis am Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 h nach der Dosis am Tag 7
Pharmacokinetik Zeit bis zum Erreichen der Cmax-Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h nach der Dosis an Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 h nach der Dosis an Tag 7
Plasma-Ifetroban und sein Acylglucuronid-Metabolit wurden prä-dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h post-dosis am Tag 0 sowie prä-dosis und 0,5 h post-dosis am Tag 7 gemessen, um die Zeit bis zur maximalen Plasmakonzentration von Ifetroban und seinem Acylglucuronid-Metaboliten nach Verabreichung der zugewiesenen oralen Ifetroban-Dosis zu bestimmen.
Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h nach der Dosis an Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 h nach der Dosis an Tag 7
Pharmakokinetik Plasma Terminale Halbwertszeit Konzentration
Zeitfenster: Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h nach der Dosis an Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 h nach der Dosis an Tag 7
Plasma-Ifetroban wurden prä-Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h post-Dosis am Tag 0 sowie prä-Dosis und 0,5 h post-Dosis am Tag 7 gemessen. Die terminale Eliminationshalbwertszeit wurde aus den Plasmakonzentrations-Zeit-Kurven für Ifetroban nach Verabreichung der zugewiesenen oralen Ifetroban-Dosis berechnet.
Vor der Dosis und 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 und 24,0 h nach der Dosis an Tag 0 sowie vor der Dosis und 0,5 h nach der Dosis an Tag 7
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der linksventrikulären Ejektionsfraktion
Zeitfenster: Baseline-Besuch und Monat-12-Besuch
Veränderung des linksventrikulären Auswurfsanteils gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten
Baseline-Besuch und Monat-12-Besuch
Änderung des FEV1-Ausgangswerts
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten in der forcierten Ein-Sekunden-Kapazität
Ausgangswert bis Monat 12
Änderung des prozentualen vorhergesagten FEV1 gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten in Prozent des vorhergesagten forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde
Baseline bis Monat 12
Veränderung der forcierten Vitalkapazität (FVC) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten in der forcierten Vitalkapazität
Baseline bis Monat 12
Änderung vom Ausgangswert in Prozent des vorhergesagten FVC
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten in Prozent der vorhergesagten forcierten Vitalkapazität
Baseline bis Monat 12
Änderung vom Ausgangswert des maximalen Exspirationsdrucks
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung vom Ausgangswert im Monat 12 beim maximalen exspiratorischen Druck
Baseline bis Monat 12
Änderung gegenüber dem Ausgangswert des maximalen inspiratorischen Drucks
Zeitfenster: Ausgangswert bis Monat 12
Veränderung vom Ausgangswert nach 12 Monaten bei maximalem inspiratorischem Druck
Ausgangswert bis Monat 12
Änderung des Spitzenexspirationsflusses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Monat 12
Änderung vom Ausgangswert nach 12 Monaten in der maximalen exspiratorischen Flussrate
Baseline bis Monat 12
Änderung des prozentual vorhergesagten maximalen exspiratorischen Spitzenflusses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline durch Monat 12
Änderung vom Ausgangswert nach 12 Monaten in Prozent der vorhergesagten maximalen exspiratorischen Flussrate
Baseline durch Monat 12
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Lebensqualität
Zeitfenster: Baseline bis 12 Monate

Der Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL)-Fragebogen misst die Kernbereiche der Gesundheit, wie sie von der Weltgesundheitsorganisation definiert werden.

Das Kernmodul umfasst 23 Items, die 14 Dimensionen umfassen. Das Gastrointestinalmodul umfasst 74 Items, die 14 Dimensionen umfassen. Das Neuromuskulärmodul umfasst 25 Items, die 3 Dimensionen umfassen. Jedes Item in den Modulen wird auf einer 5-Punkte-Likert-Skala von 0-4 gemessen, wobei 0 'nie' und 4 'fast immer' bedeutet.

Die Likert-Werte für jede Subskala werden umgekehrt bewertet und linear auf eine 0-100-Skala transformiert, wobei 0=100, 1=75, 2=50, 3=25 und 4=0 entspricht.

Ein höherer Wert weist auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin. Die Subskalenwerte werden gemittelt, um den Gesamtwert zu generieren, der im Bereich von 0-100 angegeben wird.

Die Ergebnisse werden als Veränderung gegenüber dem Ausgangswert nach 12 Monaten dargestellt. Der Fragebogen wurde vom Teilnehmer und vom Elternteil/Erziehungsberechtigten des Teilnehmers ausgefüllt.
Baseline bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Cumberland Pharmaceuticals

Mitarbeiter

Vanderbilt University Medical Center

Ermittler

  • Hauptermittler: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

19. Oktober 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

6. März 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. November 2017

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. November 2017

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. November 2017

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. März 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2026

Zuletzt verifiziert

1. März 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Andere Zuschuss-/Finanzierungsnummer: FDA Orphan Products Development)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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