Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Orale Ifetroban bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie (DMD)

4 maart 2026 bijgewerkt door: Cumberland Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere doses en een open-label extensie om de veiligheid, farmacokinetiek en werkzaamheid van oraal ifetroban bij proefpersonen met Duchenne spierdystrofie te bepalen

Duchenne spierdystrofie (DMD) is een verwoestende X-gebonden ziekte die leidt tot verlies van loopvermogen tussen 7 en 13 jaar, respiratoire insufficiëntie en cardiomyopathie (CM) op elke leeftijd, en onvermijdelijk voortijdige dood van getroffen jonge mannen van achter in de twintig. DMD is de meest voorkomende fatale genetische aandoening die in de kindertijd wordt gediagnosticeerd. Het treft ongeveer 1 op de 3.500 levende mannelijke geboorten in alle rassen en culturen, en resulteert wereldwijd in 20.000 nieuwe gevallen per jaar. Aanzienlijke vorderingen in de ademhalingszorg hebben CM ontmaskerd als de belangrijkste doodsoorzaak. Aangezien er nog geen specifieke hartbehandelingen zijn om het leven te verlengen, heeft de huidige studie tot doel deze onvervulde medische behoefte aan te pakken met behulp van een nieuwe therapeutische strategie voor patiënten met DMD.

Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase 2 gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie met meerdere doses met een optionele open-label extensie om de veiligheid, farmacokinetiek (PK) en werkzaamheid van twee doses oraal ifetroban bij proefpersonen met DMD te bepalen. DMD-patiënten die voldoen aan de inclusiecriteria en aan geen van de exclusiecriteria, krijgen oraal ifetroban of placebo eenmaal daags gedurende 12 maanden. Proefpersonen zullen worden ingeschreven in een van de drie behandelingsgroepen: een lage dosis ifetroban, een hoge dosis ifetroban of een placebo. Elk dosisniveau zal worden beoordeeld door acht proefpersonen met een vroeg stadium (LVEF > 45%) DMD-geassocieerde cardiomyopathie en acht proefpersonen met een meer gevorderd stadium (LVEF 35-45%) hartziekte, aangezien er verschillen kunnen zijn in het behandelingseffect op basis van cardiale betrokkenheid. Elke behandelde patiënt zal worden beoordeeld op PK bij eerste dosis en steady-state blootstelling. Alle proefpersonen die worden behandeld, worden beoordeeld op veiligheid. Alle proefpersonen met ten minste één werkzaamheidsbeoordeling na baseline zullen worden beoordeeld op werkzaamheid. Bloed en urine zullen worden verzameld voor standaard en nieuwe cardiale biomarkers.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

46

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • Mattel Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Verenigde Staten, 20010
        • Children's National Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30341
        • Children's Healthcare of Atlanta
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Lurie Children's Hospital
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Riley Children's Hospital
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Saint. Louis Children's Hospital
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Monroe Carrell Jr. Children's Hospital at Vanderbilt

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

7 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannen van 7 jaar en ouder met de diagnose DMD, gedefinieerd als fenotype consistent met DMD en ofwel positief genotype, eerstegraads familielid met positief genotype, ofwel bevestigende spierbiopsie.
  2. Stabiele dosis orale corticosteroïden gedurende ten minste 8 weken of heeft gedurende ten minste 30 dagen geen corticosteroïden gekregen.
  3. Stabiele hartfunctie gedefinieerd als verandering in linkerventrikelejectiefractie (LVEF) van < 15% en geen opname voor hartfalen in de afgelopen 12 maanden; LVEF 35% of hoger door cine cardiale magnetische resonantiebeeldvorming (MRI) of echocardiografie; myocardbeschadiging in een of meer linkerventrikelsegmenten zichtbaar door late gadoliniumversterking toegestaan; gelijktijdige behandeling met angiotensine-converterende enzymremmers (ACEI), bètablokkers (BB) of angiotensinereceptorblokkers (ARB) is toegestaan ​​(waarvan de keuze wordt bepaald door de klinische zorg) indien gestart drie maanden of langer na de eerste dosis IMP zonder dosisverandering. Aldosteronreceptorantagonisten (bijv. spironolacton of eplerenon) toegestaan ​​indien gestart 12 maanden of langer na de eerste dosis Investigational Medicinal Product (IMP). Tijdens het onderzoek zijn geen veranderingen toegestaan, behalve in het geval van een afname van de linkerventrikelejectiefractie (LVEF) >5% na de basislijn-CMR zoals gemeten door een volgende CMR in hetzelfde centrum. Als dit gebeurt, zijn veranderingen in hartmedicatie toegestaan ​​in het onderzoek.
  4. Proefpersonen van 18 jaar en ouder, geïnformeerde toestemming rechtstreeks verkregen. Voor proefpersonen van 7-17 jaar oud (yo), zowel toestemming van de proefpersoon als toestemming van een ouder of voogd.

Uitsluitingscriteria:

  1. Andere klinisch significante ziekte dan DMD
  2. Klinisch significante laboratoriumafwijking die niet geassocieerd is met DMD
  3. Grote operatie binnen zes weken voorafgaand aan de eerste dosis onderzoeksgeneesmiddel, of geplande operatie tijdens deze studie die het vermogen om onderzoeksprocedures uit te voeren zou verstoren
  4. Vereist anti-aritmische therapie en/of start van diuretische therapie voor de behandeling van acuut hartfalen in de afgelopen 6 maanden
  5. Een LVEF van < 35% door Cardiac Magnetic Resonance Imaging (CMR) en/of fractionele verkorting van < 15% op basis van echocardiografie (ECHO) tijdens screening
  6. Een bekende bloedingsstoornis of antistollingsbehandeling heeft gekregen binnen 2 weken na deelname aan het onderzoek

  7. Allergie voor gadoliniumcontrast of bekende nierinsufficiëntie gedefinieerd als abnormaal cystatine C of creatinine boven de bovengrens van normaal voor leeftijd. De referentiebereiken voor mannelijk serum zijn als volgt:

    • Leeftijd 7-9 jaar - 0,2-0,6 mg/dL
    • Leeftijd 10-11 jaar - 0,3-0,7 mg/dL
    • Leeftijd 12-13 jaar - 0,4-0,8 mg/dL
    • Leeftijd 14-15 jaar - 0,5-0,9 mg/dL
    • Leeftijd 16 jaar of ouder - 0,8-1,3 mg/dL
  8. Niet-MR-compatibele implantaten (bijv. neurostimulator, automatische implanteerbare cardioverter-defibrillator [AICD])
  9. Proefpersonen die deelnamen aan een therapeutisch klinisch onderzoek binnen 30 dagen of vijf halfwaardetijden (welke van de twee het langst is) na aanvang van het onderzoek
  10. Elke andere omstandigheid die de deelname van de proefpersoon zou kunnen belemmeren

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Orale Ifetroban - Lage dosis
Op gewicht gebaseerd, eenmaal daags oraal ifetroban
Geneesmiddel: Ifetroban
Op gewicht gebaseerd, eenmaal daags oraal ifetroban
Experimenteel: Orale Ifetroban - Hoge dosis
Op gewicht gebaseerd, eenmaal daags oraal ifetroban
Geneesmiddel: Ifetroban
Op gewicht gebaseerd, eenmaal daags oraal ifetroban
Placebo-vergelijker: Placebo's
Bijpassende Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Bijpassende orale placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van Behandelingsgerelateerde Bijwerkingen
Tijdsspanne: Baseline tot en met 12 maanden
Percentage van proefpersonen met één of meer tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Baseline tot en met 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Farmacokinetiek Area Under the Curve
Tijdsspanne: Pre-dosis en op 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 en 24.0 uur na dosis op dag 0 en pre-dosis en 0.5 uur na dosis op dag 7
Plasma-ifetroban en zijn acylglucuronidemetaboliet werden gemeten vóór dosering en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosering op dag 0, en vóór dosering en 0,5 uur na dosering op dag 7. De oppervlakte onder de curve tot de laatste meting werd berekend voor de plasmaconcentratie versus tijdcurves voor ifetroban en zijn acylglucuronidemetaboliet na toediening van de toegewezen orale ifetrobandosis.
Pre-dosis en op 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 en 24.0 uur na dosis op dag 0 en pre-dosis en 0.5 uur na dosis op dag 7
Farmacokinetiek Maximale Serumconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: Pre-dose en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosering op dag 0 en pre-dose en 0,5 uur na dosering op dag 7
Plasma ifetroban en het acylglucuronide-metaboliet werden gemeten vóór dosering en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosering op dag 0, en vóór dosering en 0,5 uur na dosering op dag 7 om de maximale plasmaconcentratie van ifetroban en het acylglucuronide-metaboliet te bepalen na toediening van de toegewezen orale ifetroban-dosis
Pre-dose en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosering op dag 0 en pre-dose en 0,5 uur na dosering op dag 7
Farmacokinetiek Tijd tot het bereiken van Cmax (Tmax) Concentratie
Tijdsspanne: Pre-dosis en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosis op dag 0 en pre-dosis en 0,5 uur na dosis op dag 7
Plasma ifetroban en zijn acylglucuronidemetaboliet werden gemeten vóór de dosis en op 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 en 24.0 uur na de dosis op dag 0, en vóór de dosis en 0.5 uur na de dosis op dag 7 om de tijd tot de maximale plasmaconcentratie van ifetroban en zijn acylglucuronidemetaboliet te bepalen na toediening van de toegewezen orale ifetrobandosis
Pre-dosis en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosis op dag 0 en pre-dosis en 0,5 uur na dosis op dag 7
Farmacokinetiek Plasma Terminale Halveringstijd Concentratie
Tijdsspanne: Pre-dosis en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosis op dag 0 en pre-dosis en 0,5 uur na dosis op dag 7
Plasma ifetroban werd gemeten vóór de dosis en op 0.5, 1.0, 4.0, 8.0 en 24.0 uur na de dosis op dag 0, en vóór de dosis en 0.5 uur na de dosis op dag 7. De terminale eliminatiehalfwaardetijd werd berekend uit de plasmaconcentratie versus tijdcurves voor ifetroban na toediening van de toegewezen orale ifetroban dosis.
Pre-dosis en op 0,5, 1,0, 4,0, 8,0 en 24,0 uur na dosis op dag 0 en pre-dosis en 0,5 uur na dosis op dag 7
Verandering vanaf baseline in ejectiefractie van de linker hartkamer
Tijdsspanne: Baselinebezoek en bezoek na 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 maanden in de linker ventrikel ejectiefractie
Baselinebezoek en bezoek na 12 maanden
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in FEV1
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden in geforceerd expiratoir volume in 1 seconde
Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline in procent voorspelde FEV1
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 maanden in percentage voorspelde geforceerde expiratoire volume in 1 seconde
Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van uitgangswaarde in FVC
Tijdsspanne: Baseline tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde na 12 maanden in Forced Vital Capacity
Baseline tot maand 12
Verandering vanaf baseline in procent voorspelde FVC
Tijdsspanne: Van baseline tot maand 12
Verandering vanaf baseline na 12 maanden in procent voorspelde geforceerde vitale capaciteit
Van baseline tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in maximale expiratoire druk
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden in maximale expiratoire druk
Baseline tot en met maand 12
Verandering vanaf baseline in maximale inspiratoire druk
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 12
Verandering vanaf baseline na 12 maanden in maximale inspiratoire druk
Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de piek expiratoire stroomsnelheid
Tijdsspanne: Baseline tot maand 12
Verandering ten opzichte van de baseline na 12 maanden in piek expiratoire stroomsnelheid
Baseline tot maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in procentuele voorspelde piek expiratoire stroomsnelheid
Tijdsspanne: Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van baseline na 12 maanden in procent voorspelde piek expiratoire flow
Baseline tot en met maand 12
Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in kwaliteit van leven
Tijdsspanne: Baseline tot 12 maanden

De Pediatric Quality of Life Inventory (PedQL) vragenlijst meet de kern dimensies van gezondheid zoals omschreven door de Wereldgezondheidsorganisatie.

De kernmodule bevat 23 items bestaande uit 14 dimensies. De Gastro-intestinale module bevat 74 items bestaande uit 14 dimensies. De Neuromusculaire module bevat 25 items bestaande uit 3 dimensies. Elk item in de modules wordt gemeten op een 5-punts Likertschaal van 0-4 waarbij 0 'nooit' aangeeft en 4 'bijna altijd'.

De Likertscores voor elke subschaal worden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0-100 waarbij 0=100, 1=75, 2=50, 3=25, en 4=0.

Een hogere score duidt op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven. Subschaalscores worden gemiddeld om de totaalscore te genereren, gerapporteerd met een bereik van 0-100.

Resultaten worden gepresenteerd als verandering ten opzichte van de baseline na 12 maanden. De vragenlijst werd ingevuld door de deelnemer en de ouder/voogd van de deelnemer.
Baseline tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Cumberland Pharmaceuticals

Medewerkers

Vanderbilt University Medical Center

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Larry Markham, MD, Riley Children's Hospital

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

19 oktober 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

6 maart 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 januari 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

3 november 2017

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2017

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 november 2017

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

17 maart 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2026

Laatst geverifieerd

1 maart 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CPI-IFE-007
  • FD-R-6371 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA Orphan Products Development)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Ifetroban

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Brazil

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren