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X-연관 저인산혈증이 있는 소아에서 중성 인산염과 결합된 다양한 용량의 활성 비타민 D 사용

2019년 1월 28일 업데이트: Peking Union Medical College Hospital

X-연관 저인산혈증이 있는 소아에서 중성 인산염과 결합된 활성 비타민 D의 고용량 또는 저용량의 효과 비교

X-연관 저인산혈증(XLH)은 유전성 구루병의 가장 흔한 형태입니다. 현재 치료에는 활성 비타민 D 대사물(예: 칼시트리올) 및 인산염. 현재 칼시트리올과 인산염의 일관된 체중 기반 투여량은 없습니다. 이 연구의 1차 목적은 XLH 소아에서 중성 인산염과 함께 다양한 용량의 칼시트리올의 효능을 확립하는 것입니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (예상)

100

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 장소

  • 중국
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, 중국, 100730
        • 모병
        • Department of Endocrinology, Peking Union Medical College Hospital
        • 연락하다:

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 (어린이)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 만 1-12세의 남성 또는 여성
  • 임상적 특징에 의한 XLH의 진단: 혈청 인 수준 < 2.5 mg/dl; 높은 산?; RSS 총 점수 ≥2; 구부러진 다리; 단신; 적절한 X-연관 유전이 있는 가족력
  • 다음 중 적어도 하나를 충족: 참가자의 X 염색체(PHEX) 돌연변이에 위치한 엔도펩티다아제와 상동성이 있는 확인된 인산염 조절 유전자 또는 혈청 FGF23 수준 >30pg/ml(Kainos 분석)
  • 연구에 참여할 의향이 있고 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
  • 학습의 모든 측면을 완료하고 방문 일정을 준수할 수 있음

제외 기준:

  • 초진 전 12개월 이내 성장호르몬 사용
  • 연령 및 성별 데이터에 대한 신장 >50 백분위수
  • 신석회증 또는 신결석증의 존재
  • 혈청 온전한 부갑상선 호르몬 수치 >170 pg/ml
  • 12개월 안에 정형외과 수술을 받을 계획
  • 규정 준수 불량
  • 현재 성선자극호르몬 방출 호르몬 요법 사용
  • 첫 방문 전 7일 이내에 수산화알루미늄, 스테로이드, 아세타졸아미드 또는 티아지드 약물 사용
  • 연구자의 판단에 따라 연구 참여자에게 적합하지 않음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위
  • 중재 모델: 병렬 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 고용량
60ng/kg/일의 칼시트리올과 30mg/kg/일의 원소 인을 섭취합니다.
의약품: 칼시트리올
다른 이름들:
  • 원소 인
실험적: 저용량
칼시트리올 20 ng/kg/일 및 원소 인 30 mg/kg/일을 받습니다.
의약품: 칼시트리올
다른 이름들:
  • 원소 인

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
구루병 중증도 점수(RSS) 총 점수로 측정한 구루병 중증도의 기준선에서 치료 후로의 변화
기간: 기준선, 12월 24일

RSS 범위는 0~10이며 RSS가 높을수록 구루병이 심함을 나타냅니다. 최악의 손목(0-4)과 최악의 무릎(0-6)의 점수로 구성됩니다.

WRIST-요골과 척골 각각 개별적으로 점수-2개 뼈 × 2점 = 4점 가능 KNEE-대퇴골과 경골 모두 개별적으로 점수 각 뼈에 대해 A의 등급에 B의 승수를 곱한 다음 대퇴골과 경골 점수를 합산 A: 등급

1 2 3 B: 승수 영향을 받은 성장판 부분 0.5 ≤ 1 과두 또는 고원

  1. 2개의 과두 또는 고원
  2. 뼈 × 1점 × 3점 = 6점 가능 합계: 10점 가능 참고: Thacher, T. 영양 구루병의 중증도 평가를 위한 방사선학적 점수 매기기[J]. 열대 소아과 저널, 2000, 46(3):132-139.
기준선, 12월 24일

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
RSS 손목 및 무릎 점수로 측정한 구루병 중증도의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 12월 24일

RSS 범위는 0~10이며 RSS가 높을수록 구루병이 심함을 나타냅니다. 최악의 손목(0-4)과 최악의 무릎(0-6)의 점수로 구성됩니다.

WRIST-요골과 척골 각각 개별적으로 점수-2개 뼈 × 2점 = 4점 가능 KNEE-대퇴골과 경골 모두 개별적으로 점수 각 뼈에 대해 A의 등급에 B의 승수를 곱한 다음 대퇴골과 경골 점수를 합산 A: 등급

1 2 3 B: 승수 영향을 받은 성장판 부분 0.5 ≤ 1 과두 또는 고원

  1. 2개의 과두 또는 고원
  2. 뼈 × 1점 × 3점 = 6점 가능 합계: 10점 가능 참고: Thacher, T. 영양 구루병의 중증도 평가를 위한 방사선학적 점수 매기기[J]. 열대 소아과 저널, 2000, 46(3):132-139.
기준선, 12월 24일
성장 속도의 기준선에서 처리 후까지의 변화
기간: 기준선, 12월 24일
RSS 손목 및 무릎 점수로 측정한 구루병 중증도의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기준선, 12월 24일
혈청 총 알칼리성 포스파타제(TALP) 수치의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 ALP의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 Carboxy-terminal Collagen Crosslinks (CTX) 수준의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 CTX에서 기준선에서 치료 후까지의 변화
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 인 수치의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 인 수치의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
치과 농양 중증도의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
치과 농양의 빈도와 수는 자기보고로 수집하고 조사관이 검사합니다.
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
시각적 아날로그 통증 척도로 측정한 뼈 통증 중증도의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
시각적 아날로그 통증 척도(VAS) 범위는 0-10이며 점수가 높을수록 통증이 심함을 나타냅니다.
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
다리 기형의 심각도에서 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
양쪽 허벅지, 무릎, 정강이 및 발목 사이의 가장 긴 거리를 측정하여 다리 변형의 정도를 평가합니다.
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 오스테오칼신 수치의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
혈청 오스테오칼신 수치의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
기준치에서 치료 후 신장까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
기준치에서 치료 후 신장까지의 변화
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
환자 보고 결과 측정 정보 시스템에 의해 측정된 삶의 질의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기간: 기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월
환자 보고 결과 측정 정보 시스템에 의해 측정된 삶의 질의 기준선에서 치료 후까지의 변화
기준선, 3, 6, 12, 18, 24개월

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Peking Union Medical College Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2017년 1월 1일

기본 완료 (예상)

2021년 12월 31일

연구 완료 (예상)

2022년 12월 31일

연구 등록 날짜

최초 제출

2019년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2019년 1월 25일

처음 게시됨 (실제)

2019년 1월 29일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2019년 1월 30일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2019년 1월 28일

마지막으로 확인됨

2019년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • JS-1824

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

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