Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Använda olika doser av aktivt vitamin D i kombination med neutralt fosfat hos barn med X-kopplad hypofosfatemi

28 januari 2019 uppdaterad av: Peking Union Medical College Hospital

Jämför effektiviteten av hög eller låg dos av aktivt vitamin D i kombination med neutralt fosfat hos barn med X-kopplad hypofosfatemi

X-länkad hypofosfatemi (XLH) är den vanligaste formen av ärftlig rakitis. Nuvarande behandlingar inkluderar aktiva vitamin D-metaboliter (t.ex. kalcitriol) och fosfatsalter. Det finns ingen konsekvent viktbaserad dosering av kalcitriol och fosfat nu. Det primära syftet med denna studie är att fastställa effektiviteten av olika doser av kalcitriol i kombination med neutralt fosfat hos barn med XLH.

Studieöversikt

Status

Okänd

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

100

Fas

  • Fas 4

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekrytering
        • Department of Endocrinology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år till 12 år (Barn)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Man eller kvinna i åldern 1-12 år, inklusive
  • Diagnos av XLH genom kliniska egenskaper: serumfosfornivå < 2,5 mg/dl; ALP?; RSS totalpoäng ≥2; böjda ben; kortväxthet; familjehistoria med lämpligt X-kopplat arv
  • Möt minst ett av följande: bekräftad fosfatreglerande gen med homologi med endopeptidaser lokaliserade på X-kromosommutationen (PHEX) hos deltagaren, eller serum FGF23-nivå >30 pg/ml (Kainos-analys)
  • Villig att delta i studien och ge ett informerat samtycke
  • Kunna slutföra alla aspekter av studier och följa besöksschemat

Exklusions kriterier:

  • Användning av tillväxthormon inom 12 månader före första besöket
  • Längd >50 percentil för ålders- och könsspecifika data
  • Förekomst av nefrokalcinos eller nefrolitiasis
  • Serum intakt bisköldkörtelhormonnivå >170 pg/ml
  • Planerar att få ortopedisk operation om 12 månader
  • Dålig efterlevnad
  • Användning av gonadotropinfrisättande hormonbehandling just nu
  • Användning av aluminiumhydroxid, steroid, acetazolamid eller tiazidläkemedel inom 7 dagar före första besöket
  • Inte lämplig att delta i studien, enligt utredarnas bedömning

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Hög dos
Får 60 ng/kg/dag av kalcitriol och 30 mg/kg/dag av elementärt fosfor.
Läkemedel: Kalcitriol
Andra namn:
  • Elementär fosfor
Experimentell: Låg dos
Får 20 ng/kg/dag av kalcitriol och 30 mg/kg/dag av elementär fosfor.
Läkemedel: Kalcitriol
Andra namn:
  • Elementär fosfor

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring från baslinje till efterbehandling i svårighetsgraden av rakit mätt med rakitets svårighetsgrad (RSS) Totalt resultat
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24

RSS sträcker sig från 0 till 10, och högre RSS representerar svårare rakitis. Den består av poäng av sämsta handled (0-4) och sämsta knä (0-6).

HANDLEDS-poäng både radie och ulna separat-2 ben × 2 poäng = 4 poäng möjliga KNÄ-poäng både lårben och skenben separat Multiplicera betyget i A med multiplikatorn i B för varje ben, lägg sedan till femur och tibia poäng tillsammans A: Grade

1 2 3 B: Multiplikator Del av tillväxtplattan påverkad 0,5 ≤ 1 kondyl eller platå

  1. 2 kondyler eller platåer
  2. ben × 1 poäng × 3 poäng = 6 poäng möjliga Totalt: 10 poäng möjliga Referens:Thacher, T. Radiografisk poängmetod för bedömning av svårighetsgraden av rakitis[J]. Journal of Tropical Pediatrics, 2000, 46(3):132-139.
Baslinje, månad 12, 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar från baslinje till efterbehandling i svårighetsgrad av rakit mätt med RSS-poäng för handled och knä
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24

RSS sträcker sig från 0 till 10, och högre RSS representerar svårare rakitis. Den består av poäng av sämsta handled (0-4) och sämsta knä (0-6).

HANDLEDS-poäng både radie och ulna separat-2 ben × 2 poäng = 4 poäng möjliga KNÄ-poäng både lårben och skenben separat Multiplicera betyget i A med multiplikatorn i B för varje ben, lägg sedan till femur och tibia poäng tillsammans A: Grade

1 2 3 B: Multiplikator Del av tillväxtplattan påverkad 0,5 ≤ 1 kondyl eller platå

  1. 2 kondyler eller platåer
  2. ben × 1 poäng × 3 poäng = 6 poäng möjliga Totalt: 10 poäng möjliga Referens:Thacher, T. Radiografisk poängmetod för bedömning av svårighetsgraden av rakitis[J]. Journal of Tropical Pediatrics, 2000, 46(3):132-139.
Baslinje, månad 12, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i tillväxthastighet
Tidsram: Baslinje, månad 12, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i svårighetsgrad av rakit mätt med RSS-poäng för handled och knä
Baslinje, månad 12, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i totala serumnivåer av alkaliskt fosfatas (TALP)
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serum ALP
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serumnivåer av karboxiterminala kollagen tvärbindningar (CTX)
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serum CTX
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serumfosfornivåer
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serumfosfornivåer
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i svårighetsgraden av dentalabscess
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Frekvensen och antalet tandbölder kommer att samlas in genom självrapportering och undersökas av utredare
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling av bensmärtans svårighetsgrad mätt med visuella analoga smärtskalor
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Visual Analog Pain Scales (VAS) sträcker sig från 0-10, och högre poäng representerar svårare smärta
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i svårighetsgrad av bendeformiteter
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Det längsta avståndet mellan två sidor av låren, knän, skaft och vrister mäts för att utvärdera svårighetsgraden av bendeformiteter.
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serum osteokalcinnivåer
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i serum osteokalcinnivåer
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Ändringar från baslinje till efterbehandling i höjd
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Ändringar från baslinje till efterbehandling i höjd
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i livskvalitet mätt med patientrapporterade resultat Mätinformationssystem
Tidsram: Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24
Förändringar från baslinje till efterbehandling i livskvalitet mätt med patientrapporterade resultat Mätinformationssystem
Baslinje, månad 3, 6, 12, 18, 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 januari 2017

Primärt slutförande (Förväntat)

31 december 2021

Avslutad studie (Förväntat)

31 december 2022

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

25 januari 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

25 januari 2019

Första postat (Faktisk)

29 januari 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

30 januari 2019

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 januari 2019

Senast verifierad

1 januari 2019

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • JS-1824

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på X-länkad hypofosfatemi

Kliniska prövningar på Kalcitriol

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Georgia

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera