취약 X 증후군 환자의 메트포르민 임상시험 (Met)
2024년 5월 14일 업데이트: University of California, Davis
취약 X 증후군 환자를 대상으로 한 이중 맹검, 위약 대조 메트포르민 시험
이 연구는 6세에서 25세 사이의 취약 X 증후군 환자를 대상으로 한 메트포르민의 통제된 시험입니다.
참가자는 약물 또는 위약에 대해 이중 맹검 설계로 무작위 배정되며 일련의 테스트를 위해 4개월 동안 연구 사이트를 세 번 방문하게 됩니다.
주요 목표는 취약 X 증후군 환자의 언어 장애, 행동 문제 및 비만/과도한 식욕의 치료에서 메트포르민의 안전성, 내약성 및 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
정황
개입 / 치료
상세 설명
이것은 6~25세의 취약한 X 증후군(FXS) 환자를 대상으로 UC Davis MIND 연구소의 단일 센터 연구입니다. 그것은 비만과 과도한 식욕을 개선할 수 있는 제2형 당뇨병 약물인 메트포르민(Glumetza, Glucophage, Fortamet이라고도 함)에 대한 무작위, 이중 맹검, 위약 대조 시험입니다.
Metformin은 FXS 모델에서 여러 표현형의 구조를 보여주는 동물 연구를 기반으로 FXS의 표적 치료를 위한 후보 약물로 부상했습니다. 메트포르민은 중추 신경계의 FXS에서 신호 경로를 정상화하는 데 기여할 수 있으며, 여기에는 FXS에서 병리학적으로 과활성인 것으로 나타난 mTOR 및 PI3K의 활동이 포함될 수 있습니다. 또한, 메트포르민은 cAMP 수준의 교정을 유도하는 포스포디에스테라아제와 FXS에서도 증가하는 MMP9 생산을 억제합니다. 잠재적인 신호 경로를 살펴보면 메트포르민은 FXS에서 파괴된 뉴런의 여러 세포내 기능을 표적으로 삼을 수 있는 좋은 후보인 것으로 보이며 따라서 FXS를 가진 개인의 여러 유형의 증상을 구제할 가능성이 있습니다. 연구자들은 4세에서 58세 사이의 FXS를 가진 20명 이상의 개인의 임상 치료에 메트포르민을 활용했으며 약물이 잘 견디고 체중 증가를 낮추고 식욕을 정상화할 뿐만 아니라 언어 및 행동. 이 대조 시험에서 연구자들은 언어 및 인지, 식사 및 체중 감소, 전반적인 행동 영역에서 메트포르민의 안전성과 이점을 추가로 평가하기를 희망합니다.
각 참가자는 4개월 동안 이 시험에 참여하게 됩니다. 여기에는 UC Davis MIND Institute 방문 3회와 전화 5회가 포함됩니다. 방문할 때마다 연구원은 행동, 인지 및 언어 발달을 평가합니다. 연구원들은 또한 시험 기간 동안 연구 약물의 부작용을 평가할 것입니다.
다음 IRB 승인 프로토콜 수정 사항을 반영하기 위해 2018년 9월 26일에 업데이트된 연구 기록: 일차 결과 측정에 대한 "디지털" 도서에 대한 잘못된 참조가 제거되었습니다. 스크리닝 시 Leiter-III에서 IQ가 최대 79인 피험자를 포함하도록 적격성 기준이 업데이트되었습니다. Hyperphagia Questionnaire(HQ-CT)는 2차 결과 측정으로 Anxiety Depression and Mood Screen(ADAMS)으로 대체되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
120
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
4년 (어린이, 성인)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 전체 FMR1 돌연변이 또는 모자이즘의 분자 유전적 확인.
- 6~25세의 남성 및 임신하지 않고 수유하지 않는 여성.
- 피험자 및/또는 간병인이 학습 관련 자료를 완성하기 위해 유창하게 영어를 이해하고, 읽고, 쓰고, 말할 수 있는 능력.
- 스크리닝 시 Leiter-III로 측정한 IQ ≤ 79.
- 참가자는 적어도 가끔씩 3단어 구를 말할 수 있습니다.
- 참가자 및 부모/간병인은 프로토콜에 기꺼이 참여하고 정기적으로 안정적으로 클리닉에 참석할 수 있습니다.
- 스크리닝/기준선 방문 전 최소 4주 동안의 안정적인 병용 약물 용량 및 투약 요법, 및 전체 연구 기간 동안 허용된 병용 약물의 안정적인 요법을 유지하려는 의도.
- 스크리닝/기준선 방문 전 최소 4주 동안 안정적인 행동/교육적 치료.
- 성적으로 활동적인 가임 여성은 연구 기간 동안 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용해야 하며 초기 선별/기준선 방문에서 수집된 소변 임신 검사 음성이 있어야 합니다.
- 자신의 법적 보호자가 아닌 참가자의 경우 부모/법정 대리인이 연구 참여 동의서를 이해하고 서명할 수 있습니다.
제외 기준:
- 비협조 또는 연구 프로토콜을 따를 수 없음.
- 생명을 위협하는 의학적 문제 또는 건강이나 안전을 위협하고/하거나 연구를 방해하는 기타 주요 전신 질환.
- 메트포르민으로 견딜 수 없는 부작용의 역사.
- 현재 또는 최근 메트포르민 치료(지난 1년 이내).
- 연령에 대한 체질량 지수(BMI)가 2 표준 편차 미만입니다.
- 스크리닝 시 혈청 크레아티닌 > 1.4 mg/dl(여성) 또는 > 1.5 mg/dl(남성).
- 대사성 산증의 병력 또는 유산산증이 있는 상태.
- 심각한 B12 결핍.
- 선별 검사 시 임신 또는 허용되는 피임 방법을 사용하지 않으려는 경우(해당되는 경우).
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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위약 비교기: 위약 약물
위약은 체중 의존 방식으로 투여됩니다.
위약 캡슐을 삼킬 수 없는 참가자에게는 액체 위약이 제공됩니다.
기준선에서 50kg 미만 참가자의 경우 초기 용량은 1일 1회 250mg이며, 이 용량이 내약성이 좋은 경우 매주 250mg씩 증가하여 일일 최대 용량인 1000mg에 도달합니다.
기준선에서 50kg 이상의 참가자의 경우 초기 용량은 1일 1회 500mg이며, 이 용량이 내약성이 좋은 경우 1일 최대 용량 2000mg에 도달할 때까지 매주 500mg씩 증가합니다.
4주의 적정 기간 후, 각 참가자는 연구의 나머지 12주 동안 매일 자신의 최대 허용 용량으로 계속 투여합니다.
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활성 약물과 병행하여 제공되는 위약 액체 또는 캡슐.
다른 이름들:
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활성 비교기: 활성 메트포르민 약물
활성 메트포르민 약물은 체중에 따라 투여됩니다.
액체 메트포르민(100mg/cc)은 메트포르민 캡슐을 삼킬 수 없는 참가자에게 제공됩니다.
기준선에서 50kg 미만 참가자의 경우 초기 용량은 1일 1회 250mg이며, 이 용량이 내약성이 좋은 경우 매주 250mg씩 증가하여 일일 최대 용량인 1000mg에 도달합니다.
기준선에서 50kg 이상의 참가자의 경우 초기 용량은 1일 1회 500mg이며, 이 용량이 내약성이 좋은 경우 1일 최대 용량 2000mg에 도달할 때까지 매주 500mg씩 증가합니다.
4주의 적정 기간 후, 각 참가자는 연구의 나머지 12주 동안 매일 자신의 최대 허용 용량으로 계속 투여합니다.
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활성 약물.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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ELS(Expressive Language Sampling) 평균 NDW(Number of Different Words) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 치료 종료/16주차
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ELS는 참가자와 심사관이 참여하는 말 없는 그림책 주변의 공유된 상호 작용에서 수집됩니다.
1차 결과 측정은 Abbeduto와 동료(Abbeduto et al., 1995; Kover)가 설명한 절차에 따라 두 가지 샘플링 컨텍스트(대화 및 내레이션)에서 가져온 구어의 오디오 녹음 샘플 사본에서 파생된 NDW(다른 단어 수)가 될 것입니다. 외, 2012).
샘플은 각각의 경우에 다른 책을 사용하여 처리 전 및 후 수집됩니다.
Conners et al., 2018에 요약된 대로 대화의 NDW와 내레이션의 NDW의 평균을 계산하고 수다의 차이에 대한 공분산 분석을 통해 통계적으로 조정합니다.
평균 NDW 점수 범위는 1에서 무한/미지정입니다.
기준선에서 후속 조치까지 점수의 증가(긍정적인 변화)는 개선을 나타냅니다.
증가량이 클수록 개선도 커집니다.
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기준선, 치료 종료/16주차
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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FXS-normed Aberrant Behavior Checklist - Community Edition(ABC-C)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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ABC-C는 다음 영역에서 FXS를 가진 개인의 도전적인 행동에 대한 치료 효과를 조사하는 데 사용되는 58개 항목 간병인 평가 행동 척도입니다: (1) 과민성, 동요, 울음; (2) 무기력, 사회적 위축; (3) 고정관념적 행동; (4) 과잉 행동, 비순응; (5) 부적절한 발언.
분석은 Sansone et al. (2012) FXS 표준 ABC 점수 측정.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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임상 인상 - 개선(CGI-I) 척도를 사용한 FXS의 증상 개선
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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CGI는 간병인의 이력을 활용하고 이를 임상 평가에 통합한 임상 평가 척도입니다. 처음에는 중증도, 그 다음에는 임상 후속 조치입니다.
CGI-S는 1 = 정상, 전혀 아프지 않음; 2 = 경계선 불량; 3 = 경증; 4 = 중등도 질병; 5 = 현저하게 아프다; 6 = 심하게 아프다; 및 7 = 가장 심각한 질병에 속함.
CGI-I는 임상 인상의 변화를 1 = 매우 많이 개선됨; 2 = 많이 개선됨; 3 = 최소한으로 개선됨; 4 = 변화 없음; 5 = 최소한으로 악화; 6 = 훨씬 나쁨; 및 7 = 매우 많이 악화됨.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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VAS(Visual Analog Scale)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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VAS는 이 연구에서 목표로 하는 세 가지 특정 행동 증상(행동 문제, 언어 능력 및 식습관)의 심각도를 측정하는 데 사용됩니다.
각 행동에 대해 간병인은 기준선 방문과 8주 및 치료 종료/16주 방문에서 다시 행동에 대한 인상을 표시하도록 지시받습니다.
따라서 방문 표시 사이의 계산된 거리(cm)는 각 행동이 연구 기간 동안 동일하게 유지되었는지, 개선되었는지 또는 악화되었는지 그리고 얼마나 많이 나타났는지 보여줍니다.
척도는 0cm("최악의 행동"으로 정의됨)에서 10cm("문제가 없는 행동")까지입니다.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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Vineland Adaptive Behavior Scales-Third Edition(VABS-III) Adaptive Behavior Composite Score의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 치료 종료/16주차
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VABS-III는 출생부터 성인기까지 개인의 개인적 및 사회적 기술을 측정하는 간병인 설문조사 인터뷰입니다.
장애인 및 비장애인의 개인 및 사회적 기능을 평가하기 위해 고안되었으며 모든 연령대의 개인에게 적합합니다.
적응 행동 종합(ABC) 점수는 연령 조정 점수표를 사용하여 간병인의 응답에서 계산됩니다.
ABC 점수 범위는 20~160이며 낮음(20~70), 약간 낮음(70~85), 적절함(85~115), 보통 높음(115~130) 또는 높음(130~160)의 전반적인 적응 기능을 나타냅니다.
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기준선, 치료 종료/16주차
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Swanson, Nolan 및 Pelham Questionnaire(SNAP-IV) 전체 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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ADHD에 대한 DSM-V 기준에 기반한 SNAP-IV는 ADHD가 있는 사람과 없는 사람을 효과적으로 식별하고 프레젠테이션 지정자(부주의, 과잉 행동/충동 및 결합)를 정확하게 예측하는 간병인 평가 설문지입니다.
2001년 도입된 이후 여러 연구에서 정신측정학적 특성과 임상적 유용성이 입증되었으며 부모와 교사 모두의 규범적 데이터를 통해 신뢰할 수 있고 잘 검증된 것으로 밝혀졌습니다.
기준선, 8주 및 치료 종료/16주에 모든 참가자의 간병인이 완료합니다.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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소아 삶의 질 설문지(PedsQL) 부모 프록시 전체 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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PedsQL 학부모 프록시는 아동의 삶의 질과 관련된 일련의 질문으로 구성되며 참가자의 간병인에게 관리됩니다.
8-12세 어린이를 위해 설계된 부모 대리 모듈은 전체 연구 인구의 인지 연령 및 능력에 가장 적합하기 때문에 참가자 연령에 관계없이 모든 참가자의 보호자에게 관리됩니다.
이는 기준선, 8주 및 치료 종료/16주 방문에서 완료될 것입니다.
학교에 다니지 않는 참가자의 경우 "학교"에 관한 질문은 "일" 또는 삶의 다른 활동에 대한 언급으로 대체됩니다.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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CSHQ(Child Sleep Habits Questionnaire) 전체 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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CSHQ는 어린이의 수면 습관과 관련된 일련의 질문으로 구성됩니다.
이는 기준선, 8주 및 치료 종료/16주 방문에서 참가자 연령에 관계없이 모든 참가자의 간병인이 완료합니다.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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ADAMS(Anxiety Depression and Mood Screen) 전체 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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ADAMS는 참가자의 불안, 우울증 및 기분 증상과 관련된 일련의 28개 질문으로 구성됩니다.
28개의 질문 각각에 대해 0에서 3까지의 척도에 대한 응답의 합계는 0에서 84까지의 전체 점수를 생성합니다.
점수가 낮을수록 증상의 심각도가 낮고 점수가 높을수록 증상의 심각도가 높습니다.
이는 기준선, 8주 및 치료 종료/16주 방문 시 간병인이 완료할 것입니다.
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기준선, 8주차, 치료 종료/16주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Randi J Hagerman, MD, University of California, Davis
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 4월 30일
기본 완료 (실제)
2023년 12월 31일
연구 완료 (실제)
2024년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 3월 20일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 3월 20일
처음 게시됨 (실제)
2018년 3월 27일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 5월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2023년 7월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1068417
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
미정
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
예
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .
위약 약물에 대한 임상 시험
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Fondazione Poliambulanza Istituto Ospedaliero알려지지 않은
-
AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로
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University College CorkUniversity Hospital, Ghent; University Hospital Waterford모병