Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Brug af forskellige doser af aktivt D-vitamin kombineret med neutralt fosfat hos børn med X-bundet hypofosfatæmi

28. januar 2019 opdateret af: Peking Union Medical College Hospital

Sammenligning af effektiviteten af ​​høj eller lav dosis af aktivt D-vitamin kombineret med neutralt fosfat hos børn med X-bundet hypofosfatæmi

X-bundet hypofosfatæmi (XLH) er den mest almindelige form for arvelig rakitis. Nuværende behandlinger omfatter aktive D-vitaminmetabolitter (f. calcitriol) og fosfatsalte. Der er ingen konsekvent vægtbaseret dosering af calcitriol og fosfat nu. Det primære formål med denne undersøgelse er at fastslå effektiviteten af ​​forskellige doser af calcitriol kombineret med neutral fosfat hos børn med XLH.

Studieoversigt

Status

Ukendt

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

100

Fase

  • Fase 4

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Kina
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Rekruttering
        • Department of Endocrinology, Peking Union Medical College Hospital
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 12 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Mand eller kvinde i alderen 1-12 år inklusive
  • Diagnose af XLH ved kliniske træk: serumfosforniveau < 2,5 mg/dl; ALP?; RSS samlet score ≥2; bøjede ben; kort statur; familiehistorie med passende X-bundet arv
  • Mød mindst én af følgende: bekræftet fosfatregulerende gen med homologi til endopeptidaser placeret på X-kromosommutationen (PHEX) hos deltageren eller serum FGF23-niveau >30 pg/ml (Kainos-assay)
  • Villig til at deltage i undersøgelsen og give et informeret samtykke
  • I stand til at gennemføre alle aspekter af undersøgelsen og overholde besøgsplanen

Ekskluderingskriterier:

  • Brug af væksthormon inden for 12 måneder før første besøg
  • Højde >50 percentil for alders- og kønsspecifikke data
  • Tilstedeværelse af nefrocalcinose eller nefrolithiasis
  • Serum intakt parathyreoideahormon niveau >170 pg/ml
  • Planlæg at modtage ortopædkirurgi om 12 måneder
  • Dårlig overholdelse
  • Brug af gonadotropin-frigørende hormonbehandling lige nu
  • Brug af aluminiumhydroxid-, steroid-, acetazolamid- eller thiazidlægemidler inden for 7 dage før første besøg
  • Ikke være egnet til at deltage i undersøgelsen, efter efterforskernes vurdering

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Højdosis
Modtagelse af 60 ng/kg/dag af calcitriol og 30 mg/kg/dag af elementært fosfor.
Medicin: Calcitriol
Andre navne:
  • Elementært fosfor
Eksperimentel: Lav dosis
Modtagelse af 20 ng/kg/dag af calcitriol og 30 mg/kg/dag af elementært fosfor.
Medicin: Calcitriol
Andre navne:
  • Elementært fosfor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline til efterbehandling i sværhedsgraden af ​​rakitten målt ved rakets sværhedsgradsscore (RSS) Total score
Tidsramme: Baseline, måned 12, 24

RSS-spænder fra 0 til 10, og højere RSS repræsenterer sværere rakitis. Den består af score af værste håndled (0-4) og værste knæ (0-6).

HÅNDLEDDS-score både radius og ulna separat - 2 knogler × 2 point = 4 point muligt KNÆ-score både lårben og skinneben separat Multiplicer karakteren i A med multiplikatoren i B for hver knogle, og læg derefter femur- og tibia-score sammen A: Grader

1 2 3 B: Multiplikator Del af vækstplade påvirket 0,5 ≤ 1 condyle eller plateau

  1. 2 kondyler eller plateauer
  2. knogler × 1 point × 3 point = 6 point mulige I alt: 10 point muligt Reference:Thacher, T. Radiografisk scoringsmetode til vurdering af sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis[J]. Journal of Tropical Pediatrics, 2000, 46(3):132-139.
Baseline, måned 12, 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline til efterbehandling i sværhedsgraden af ​​rakitt målt ved RSS håndleds- og knæresultat
Tidsramme: Baseline, måned 12, 24

RSS-spænder fra 0 til 10, og højere RSS repræsenterer sværere rakitis. Den består af score af værste håndled (0-4) og værste knæ (0-6).

HÅNDLEDDS-score både radius og ulna separat - 2 knogler × 2 point = 4 point muligt KNÆ-score både lårben og skinneben separat Multiplicer karakteren i A med multiplikatoren i B for hver knogle, og læg derefter femur- og tibia-score sammen A: Grader

1 2 3 B: Multiplikator Del af vækstplade påvirket 0,5 ≤ 1 condyle eller plateau

  1. 2 kondyler eller plateauer
  2. knogler × 1 point × 3 point = 6 point mulige I alt: 10 point muligt Reference:Thacher, T. Radiografisk scoringsmetode til vurdering af sværhedsgraden af ​​ernæringsmæssig rakitis[J]. Journal of Tropical Pediatrics, 2000, 46(3):132-139.
Baseline, måned 12, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i væksthastighed
Tidsramme: Baseline, måned 12, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i sværhedsgraden af ​​rakitt målt ved RSS håndleds- og knæresultat
Baseline, måned 12, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serum total alkalisk fosfatase (TALP) niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serum ALP
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serum Carboxy-terminale kollagen tværbindinger (CTX) niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serum CTX
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serumfosforniveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serumfosforniveauer
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i sværhedsgraden af ​​dental abscess
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Hyppigheden og antallet af dental byld vil blive indsamlet ved selvrapportering og undersøgt af efterforskere
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i sværhedsgraden af ​​knoglesmerter målt ved visuelle analoge smerteskalaer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Visual Analog Pain Scales (VAS) går fra 0-10, og højere score repræsenterer sværere smerte
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i sværhedsgraden af ​​bendeformiteter
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Den længste afstand mellem to sider af lår, knæ, skaft og ankler måles for at vurdere sværhedsgraden af ​​bendeformiteter.
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serum osteocalcin niveauer
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i serum osteocalcin niveauer
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i højden
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i højden
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i livskvalitet målt ved patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem
Tidsramme: Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24
Ændringer fra baseline til efterbehandling i livskvalitet målt ved patientrapporterede resultater Målingsinformationssystem
Baseline, måned 3, 6, 12, 18, 24

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Peking Union Medical College Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2017

Primær færdiggørelse (Forventet)

31. december 2021

Studieafslutning (Forventet)

31. december 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. januar 2019

Først opslået (Faktiske)

29. januar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. januar 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

28. januar 2019

Sidst verificeret

1. januar 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • JS-1824

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet hypofosfatæmi

Kliniske forsøg med Calcitriol

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner