시험 준비(임상 시험 준비)
2024년 3월 18일 업데이트: Michael Benatar, University of Miami
CReATe 컨소시엄의 후원으로 수행되는 이 연구는 ALS 및 관련 장애가 있는 환자와 건강한 대조군을 등록하여 ALS 환자를 위한 치료법 개발을 도울 수 있는 주요 생물학적 유체 기반 바이오마커 후보의 임상 검증을 촉진하는 것을 목표로 합니다. ALS 및 관련 장애.
연구 개요
상태
모집하지 않고 적극적으로
상세 설명
이 다기관 연구는 ALS 및 관련 장애가 있는 환자를 위한 치료법 개발을 용이하게 할 수 있는 잠재적인 예후 및 약력학 바이오마커로서 주요 생물학적 유체 기반 바이오마커 후보를 임상적으로 검증하는 것을 목표로 합니다.
고려될 바이오마커 후보로는 비뇨기 p75 뉴로트로핀 수용체 세포외 도메인(p75ECD), 혈액 및 뇌척수액(CSF) 인산화 신경필라멘트 중질(pNfH), 혈액 및 CSF 신경필라멘트 광(NfL) 및 C9orf72 헥사뉴클레오티드 반복이 있는 집단 확장, 말초 혈액 단핵 세포(PBMC) 및 디펩티드 반복 단백질 폴리(GP)의 CSF 수준.
이러한 목표를 추구하기 위해 CReATe 컨소시엄은 이미 진행 중인 PGB(Phenotype-Genotype-Biomarker) 연구를 통해 ALS 및 관련 장애 환자로부터 종적 생물학적 샘플을 수집하고 있습니다.
TRIAL READY는 ALS의 가장 흔한 유전적 원인인 C9orf72 헥사뉴클레오티드 반복 확장 돌연변이(HREM)를 가진 추가 환자를 식별하는 것을 목표로 하며, PGB 연구를 통해 추가로 추적될 수 있습니다.
이 연구는 또한 연령 및 성별이 일치하는 건강한 대조군 집단을 등록하고 종단적으로 평가할 것입니다.
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
610
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33136
- University of Miami
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19107
- University of Pennsylvania
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
16년 이상 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
ALS 또는 FTD, ALS-FTD, PLS 및 PMA를 포함한 관련 신경퇴행성 장애가 있는 환자.
ALS 또는 관련 장애로 진단받은 적이 없고 특별히 발병할 위험이 없는 개인.
설명
포함 기준:
다음 범주 중 하나 이상에 속하는 구성원:
- ALS 또는 FTD, ALS-FTD, PLS 및 PMA를 포함한 관련 장애의 임상 진단을 받은 개인.
- ALS 또는 관련 장애로 진단받은 적이 없고 특별히 발병할 위험이 없는 개인.
- 관련 절차를 준수할 능력과 의지가 있습니다.
제외 기준:
- PI의 의견으로는 연구 결과를 혼동시킬 수 있거나 개인의 연구 프로토콜 참여 및 준수를 크게 방해할 수 있는 상태 또는 상황. 여기에는 신경학적, 심리적 및/또는 의학적 상태가 포함되지만 이에 국한되지 않습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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체하는
ALS 또는 ALS-FTD, FTD, PLS 및 PMA를 포함한 관련 장애에 영향을 받습니다.
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건강한 통제
ALS 또는 관련 장애로 진단받은 적이 없고 특별히 발병할 위험이 없는 사람.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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선도적인 생물학적 유체 바이오마커 후보의 종방향 궤적(및 가변성).
기간: 12 개월
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전형적인 임상 시험 적격성을 충족하는 ALS 및 관련 장애가 있는 환자 집단에서 이 연구는 요로 뉴로트로핀 수용체 세포외 도메인(p75ECD)의 자연사(및 변동성)를 정의하는 것을 목표로 합니다. 혈액 및 뇌척수액(CSF) 신경필라멘트 빛(NfL) 및 인산화된 신경필라멘트 중질(pNfH); 그리고 C9orf72 헥사뉴클레오티드 반복 확장 돌연변이(HREM), CSF 및 말초 혈액 단핵 세포(PBMC) 폴리(GP)를 가진 환자들 사이에서.
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12 개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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선도적인 생물학적 유체 바이오마커 후보의 예후 유용성.
기간: 12 개월
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일반적인 임상 시험 적격성을 충족하는 ALS 및 관련 장애가 있는 환자 집단에서 기준선 바이오마커 수준이 예후를 예측하는 것으로 알려진 쉽게 사용할 수 있는 임상 요인에 추가하는 예후 가치를 정량화합니다.
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12 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
협력자
수사관
- 수석 연구원: Michael Benatar, University of Miami
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2019년 1월 22일
기본 완료 (추정된)
2024년 6월 1일
연구 완료 (추정된)
2025년 6월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 2월 27일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 4월 10일
처음 게시됨 (실제)
2019년 4월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 3월 19일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 3월 18일
마지막으로 확인됨
2024년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 20180908
- U01NS107027 (미국 NIH 보조금/계약)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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