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PRONTO PARA ENSAIO (Prontidão para Ensaio Clínico)

18 de março de 2024 atualizado por: Michael Benatar, University of Miami
Este estudo, conduzido sob os auspícios do Consórcio CReATe, incluirá pacientes com ELA e distúrbios relacionados, bem como controles saudáveis, com o objetivo de facilitar a validação clínica dos principais candidatos a biomarcadores baseados em fluidos biológicos que podem auxiliar no desenvolvimento de terapias para pacientes com ELA e distúrbios relacionados.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Descrição detalhada

Este estudo multicêntrico visa validar clinicamente os principais candidatos a biomarcadores baseados em fluidos biológicos como potenciais biomarcadores prognósticos e farmacodinâmicos que têm o potencial de facilitar o desenvolvimento de terapias para pacientes com ELA e distúrbios relacionados. Os candidatos a biomarcadores que serão considerados incluem: domínio extracelular do receptor de neurotrofina p75 urinário (p75ECD), sangue e líquido cefalorraquidiano (LCR), neurofilamento pesado fosforilado (pNfH), sangue e neurofilamento liquórico leve (NfL) e, na população com repetição do hexanucleotídeo C9orf72 expansão, células mononucleares do sangue periférico (PBMC) e níveis no LCR da proteína poli(GP) de repetição dipeptídica. Em busca desses objetivos, o CReATe Consortium já está coletando amostras biológicas longitudinais de pacientes com ELA e distúrbios relacionados por meio do estudo Phenotype-Genotype-Biomarker (PGB) em andamento. O TRIAL READY visa identificar pacientes adicionais com a mutação de expansão repetida do hexanucleotídeo C9orf72 (HREM), a causa genética mais comum de ELA, que podem ser acompanhados posteriormente por meio do estudo PGB. Este estudo também incluirá e avaliará longitudinalmente uma coorte de controles saudáveis ​​com idade e gênero compatíveis.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

610

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19107
        • University of Pennsylvania

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

16 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Sim

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Pacientes com ELA ou um distúrbio neurodegenerativo relacionado, incluindo FTD, ALS-FTD, PLS e PMA. Indivíduos nunca diagnosticados e sem risco particular de desenvolver ELA ou um distúrbio relacionado.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Membro de pelo menos uma das seguintes categorias:

    1. Indivíduos com diagnóstico clínico de ELA ou um distúrbio relacionado, incluindo FTD, ALS-FTD, PLS e PMA.
    2. Indivíduos nunca diagnosticados e sem risco particular de desenvolver ELA ou um distúrbio relacionado.
  • Capaz e disposto a cumprir os procedimentos relevantes.

Critério de exclusão:

  • Uma condição ou situação que, na opinião do PI, poderia confundir os achados do estudo ou interferir significativamente na participação do indivíduo e no cumprimento do protocolo do estudo. Isso inclui (mas não está limitado a) condições neurológicas, psicológicas e/ou médicas.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Afetado
Afetado com ALS ou um distúrbio relacionado, incluindo ALS-FTD, FTD, PLS e PMA.
Controles Saudáveis
Aqueles nunca diagnosticados e não em risco particular de desenvolver ELA ou um distúrbio relacionado.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Trajetórias longitudinais (e variabilidade) dos principais candidatos a biomarcadores de fluido biológico.
Prazo: 12 meses
Em uma população de pacientes com ELA e distúrbios relacionados que atenderiam à elegibilidade típica para ensaios clínicos, este estudo visa definir a história natural (e a variabilidade) do domínio extracelular do receptor de neurotrofina urinária (p75ECD); sangue e líquido cefalorraquidiano (CSF) neurofilamento leve (NfL) e neurofilamento fosforilado pesado (pNfH); e entre os pacientes com a mutação de expansão repetida do hexanucleotídeo C9orf72 (HREM), LCR e poli(GP) de células mononucleares do sangue periférico (PBMC).
12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Utilidade prognóstica dos principais candidatos a biomarcadores de fluidos biológicos.
Prazo: 12 meses
Em uma população de pacientes com ELA e distúrbios relacionados que atenderiam à elegibilidade típica para ensaios clínicos, quantifique o valor prognóstico que os níveis basais de biomarcadores adicionam aos fatores clínicos prontamente disponíveis que são conhecidos por prever o prognóstico.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Miami

Colaboradores

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)
National Institutes of Health (NIH)

Investigadores

  • Investigador principal: Michael Benatar, University of Miami

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Estimado)

1 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de junho de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

27 de fevereiro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

10 de abril de 2019

Primeira postagem (Real)

12 de abril de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

19 de março de 2024

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

18 de março de 2024

Última verificação

1 de março de 2024

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 20180908
  • U01NS107027 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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