TRIAL READY（临床试验准备就绪）
2024年3月18日 更新者：Michael Benatar、University of Miami
这项研究在 CReATe 联盟的主持下进行，将招募患有肌萎缩侧索硬化和相关疾病的患者以及健康对照者，目的是促进对领先的基于生物体液的生物标志物候选物的临床验证，这些候选物可能有助于开发治疗患有肌萎缩侧索硬化症的患者ALS 和相关疾病。
研究概览
详细说明
这项多中心研究旨在临床验证领先的基于生物体液的生物标志物候选物作为潜在的预后和药效学生物标志物，这些生物标志物有可能促进 ALS 和相关疾病患者的治疗发展。
将考虑的候选生物标志物包括：尿液 p75 神经营养蛋白受体胞外结构域 (p75ECD)、血液和脑脊液 (CSF) 磷酸化重神经丝 (pNfH)、血液和 CSF 轻神经丝 (NfL) 以及具有 C9orf72 六核苷酸重复序列的人群二肽重复蛋白聚（GP）的扩张，外周血单核细胞（PBMC）和CSF水平。
为了实现这些目标，CReATe 联盟已经通过正在进行的表型-基因型-生物标志物 (PGB) 研究从 ALS 和相关疾病患者中收集纵向生物样本。
TRIAL READY 旨在确定更多患有 C9orf72 六核苷酸重复扩增突变 (HREM) 的患者，这是 ALS 最常见的遗传原因，可以通过 PGB 研究进一步跟踪这些患者。
这项研究还将招募和纵向评估一组年龄和性别匹配的健康对照。
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
610
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- University of Kansas
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19107
- University of Pennsylvania
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
16年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
是的
取样方法
非概率样本
研究人群
患有 ALS 或相关神经退行性疾病的患者，包括 FTD、ALS-FTD、PLS 和 PMA。
从未被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化或相关疾病且没有特别风险的个体。
描述
纳入标准：
至少属于以下类别之一的成员：
- 临床诊断为 ALS 或相关疾病（包括 FTD、ALS-FTD、PLS 和 PMA）的个体。
- 从未被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化或相关疾病且没有特别风险的个体。
- 能够并愿意遵守相关程序。
排除标准：
- PI 认为可能混淆研究结果或可能严重干扰个人参与和遵守研究方案的情况或情况。 这包括（但不限于）神经、心理和/或医疗状况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：队列
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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做作的
患有 ALS 或相关疾病，包括 ALS-FTD、FTD、PLS 和 PMA。
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健康对照
那些从未被诊断出患有肌萎缩性侧索硬化或相关疾病并且没有特别风险的人。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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领先的生物流体生物标志物候选物的纵向轨迹（和变异性）。
大体时间：12个月
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在符合典型临床试验资格的 ALS 和相关疾病患者群体中，本研究旨在确定尿神经营养蛋白受体胞外结构域 (p75ECD) 的自然历史（和变异性）；血液和脑脊液 (CSF) 轻神经丝 (NfL) 和磷酸化重神经丝 (pNfH)；在具有 C9orf72 六核苷酸重复扩增突变 (HREM)、CSF 和外周血单核细胞 (PBMC) 聚 (GP) 的患者中。
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12个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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领先的生物体液生物标志物候选物的预后效用。
大体时间：12个月
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在符合典型临床试验资格的 ALS 和相关疾病患者群体中，量化基线生物标志物水平添加到已知可预测预后的现成临床因素的预后价值。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
合作者
调查人员
- 首席研究员：Michael Benatar、University of Miami
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2019年1月22日
初级完成 (估计的)
2024年6月1日
研究完成 (估计的)
2025年6月1日
研究注册日期
首次提交
2019年2月27日
首先提交符合 QC 标准的
2019年4月10日
首次发布 (实际的)
2019年4月12日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年3月19日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年3月18日
最后验证
2024年3月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 20180908
- U01NS107027 (美国 NIH 拨款/合同)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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