PŘIPRAVENO NA ZKOUŠKU (připravenost na klinickou zkoušku)
18. března 2024 aktualizováno: Michael Benatar, University of Miami
Tato studie, která se provádí pod záštitou CReATE Consortium, zařadí pacienty s ALS a souvisejícími poruchami, stejně jako zdravé kontroly, s cílem usnadnit klinické ověření předních kandidátů na biomarkery založené na biologických tekutinách, které mohou pomoci při vývoji terapie u pacientů s ALS a související poruchy.
Přehled studie
Postavení
Aktivní, ne nábor
Detailní popis
Tato multicentrická studie si klade za cíl klinicky ověřit přední kandidáty biomarkerů na bázi biologických tekutin jako potenciální prognostické a farmakodynamické biomarkery, které mají potenciál usnadnit vývoj terapie pro pacienty s ALS a souvisejícími poruchami.
Mezi kandidáty na biomarkery, které budou zvažovány, patří: extracelulární doména receptoru neurotrofinu p75 v moči (p75ECD), krev a mozkomíšní mok (CSF) fosforylované těžké neurofilamentum (pNfH), krev a lehké neurofilamentum CSF (NfL) a v populaci s hexanukleotidovou repeticí C9orf72 expanze, periferní krevní mononukleární buňky (PBMC) a hladiny dipeptidového repetitivního proteinu poly(GP) v CSF.
Ve snaze o dosažení těchto cílů již CReATe Consortium shromažďuje podélné biologické vzorky od pacientů s ALS a souvisejícími poruchami prostřednictvím probíhající studie Phenotype-Genotype-Biomarker (PGB).
TRIAL READY si klade za cíl identifikovat další pacienty s C9orf72 hexanukleotidovou repetitivní expanzní mutací (HREM), nejčastější genetickou příčinou ALS, kteří mohou být dále sledováni prostřednictvím studie PGB.
Tato studie také zahrne a dlouhodobě vyhodnotí kohortu zdravých kontrol se shodou věku a pohlaví.
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Odhadovaný)
610
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
- University of Kansas
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19107
- University of Pennsylvania
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
16 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ano
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s ALS nebo související neurodegenerativní poruchou, včetně FTD, ALS-FTD, PLS a PMA.
Jedinci, u kterých nebyla nikdy diagnostikována ALS nebo související porucha, a nejsou vystaveni zvláštnímu riziku rozvoje.
Popis
Kritéria pro zařazení:
Člen alespoň jedné z následujících kategorií:
- Jedinci s klinickou diagnózou ALS nebo související poruchy, včetně FTD, ALS-FTD, PLS a PMA.
- Jedinci, u kterých nebyla nikdy diagnostikována ALS nebo související porucha, a nejsou vystaveni zvláštnímu riziku rozvoje.
- Schopný a ochotný dodržovat příslušné postupy.
Kritéria vyloučení:
- Stav nebo situace, která by podle názoru výzkumného pracovníka mohla zmást zjištění studie nebo může významně narušit účast jednotlivce a dodržování protokolu studie. To zahrnuje (mimo jiné) neurologické, psychologické a/nebo zdravotní stavy.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Postižený
Postižený ALS nebo související poruchou, včetně ALS-FTD, FTD, PLS a PMA.
|
|
Zdravé ovládání
Ti, kteří nikdy nebyli diagnostikováni a nejsou vystaveni zvláštnímu riziku rozvoje ALS nebo související poruchy.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Podélné trajektorie (a variabilita) předních kandidátů biomarkerů pro biologické tekutiny.
Časové okno: 12 měsíců
|
V populaci pacientů s ALS a souvisejícími poruchami, kteří by splňovali typickou způsobilost pro klinické studie, je cílem této studie definovat přirozenou historii (a variabilitu) extracelulární domény receptoru neurotrofinu v moči (p75ECD); krev a cerebrospinální mok (CSF), lehká neurofilamenta (NfL) a fosforylovaná těžká neurofilamenta (pNfH); a mezi pacienty s expanzní mutací hexanukleotidové repetice C9orf72 (HREM), CSF a poly(GP) mononukleárních buněk periferní krve (PBMC).
|
12 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Prognostická užitečnost předních kandidátů biologických tekutinových biomarkerů.
Časové okno: 12 měsíců
|
V populaci pacientů s ALS a souvisejícími poruchami, kteří by splňovali typickou způsobilost pro klinickou studii, kvantifikujte prognostickou hodnotu, kterou základní hladiny biomarkerů přidávají ke snadno dostupným klinickým faktorům, o nichž je známo, že předpovídají prognózu.
|
12 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Michael Benatar, University of Miami
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
22. ledna 2019
Primární dokončení (Odhadovaný)
1. června 2024
Dokončení studie (Odhadovaný)
1. června 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
27. února 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
10. dubna 2019
První zveřejněno (Aktuální)
12. dubna 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
19. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Duševní poruchy
- Patologické procesy
- Metabolické choroby
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Neurologické projevy
- Neurobehaviorální projevy
- Neurokognitivní poruchy
- Neuromuskulární onemocnění
- Neurodegenerativní onemocnění
- Neuromuskulární projevy
- Patologické stavy, anatomické
- Nemoci míchy
- Proteinopatie TDP-43
- Nedostatky proteostázy
- Atrofie
- Poruchy jazyka
- Poruchy komunikace
- Poruchy řeči
- Frontotemporální lobární degenerace
- Afázie
- Skleróza
- Nemoc motorických neuronů
- Amyotrofní laterální skleróza
- Demence
- Svalová atrofie
- Frontotemporální demence
- Afázie, primární progresivní
- Vyberte si nemoc mozku
- Svalová atrofie, Spinální
Další identifikační čísla studie
- 20180908
- U01NS107027 (Grant/smlouva NIH USA)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .