Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

TRIAL READY (Готовность к клиническим испытаниям)

18 марта 2024 г. обновлено: Michael Benatar, University of Miami

В это исследование, проводимое под эгидой CReATe Consortium, будут включены пациенты с БАС и связанными с ним расстройствами, а также здоровые контроли с целью облегчения клинической валидации ведущих биомаркеров-кандидатов на основе биологических жидкостей, которые могут помочь в разработке терапии для пациентов с БАС и родственные расстройства.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Подробное описание

Это многоцентровое исследование направлено на клиническую проверку ведущих биомаркеров-кандидатов на основе биологических жидкостей в качестве потенциальных прогностических и фармакодинамических биомаркеров, которые могут облегчить разработку терапии для пациентов с БАС и связанными с ним расстройствами. Кандидаты в биомаркеры, которые будут рассмотрены, включают: внеклеточный домен рецептора нейротрофина p75 мочи (p75ECD), кровь и спинномозговую жидкость (CSF), тяжелые фосфорилированные нейрофиламенты (pNfH), легкие нейрофиламенты крови и спинномозговой жидкости (NfL) и, в популяции с гексануклеотидным повтором C9orf72 экспансия, уровни мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC) и CSF белка поли(GP) с дипептидными повторами. Преследуя эти цели, консорциум CReATe уже собирает продольные биологические образцы у пациентов с БАС и связанными с ним расстройствами в рамках продолжающегося исследования фенотип-генотип-биомаркер (PGB). ГОТОВНОСТЬ К ИСПЫТАНИЮ направлена на выявление дополнительных пациентов с экспансивной мутацией гексануклеотидных повторов C9orf72 (HREM), наиболее распространенной генетической причиной БАС, за которыми можно будет дополнительно наблюдать с помощью исследования PGB. В этом исследовании также будет зачислена и проведена продольная оценка когорты здоровых людей из контрольной группы, соответствующих возрасту и полу.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Оцененный)

610

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Соединенные Штаты
- Florida
  - Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
    - University of Miami
- Kansas
  - Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
    - University of Kansas
- Pennsylvania
  - Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19107
    - University of Pennsylvania

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Да

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Пациенты с БАС или родственным нейродегенеративным заболеванием, включая ЛВД, БАС-ЛВД, ПЛС и ПМА. Лица, никогда не диагностированные и не подвергающиеся особому риску развития БАС или родственного расстройства.

Описание

Критерии включения:

Член как минимум одной из следующих категорий:
1. Лица с клиническим диагнозом БАС или родственного расстройства, включая ЛВД, БАС-ЛВД, ПЛС и ПМА.
2. Лица, никогда не диагностированные и не подвергающиеся особому риску развития БАС или родственного расстройства.
Способен и желает соблюдать соответствующие процедуры.

Критерий исключения:

Состояние или ситуация, которая, по мнению PI, может исказить результаты исследования или может существенно помешать участию человека и соблюдению протокола исследования. Это включает (но не ограничивается) неврологические, психологические и/или медицинские состояния.

Учебный план

В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

Наблюдательные модели: Когорта
Временные перспективы: Перспективный

Количество групп / когорт

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Затронутый Пострадал от БАС или родственного расстройства, включая БАС-ЛВД, ЛВД, ПЛС и ПМА.
Здоровый контроль Те, у кого никогда не диагностировали БАС и не подвергались особому риску развития БАС или родственного расстройства.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Продольные траектории (и изменчивость) ведущих кандидатов в биомаркеры биологических жидкостей. Временное ограничение: 12 месяцев	Это исследование направлено на определение естественного течения (и вариабельности) внеклеточного домена рецептора нейротрофина в моче (p75ECD) в популяции пациентов с БАС и родственными расстройствами, которые соответствуют требованиям для проведения клинических испытаний; кровь и спинномозговая жидкость (CSF) легкие нейрофиламенты (NfL) и фосфорилированные тяжелые нейрофиламенты (pNfH); и среди пациентов с экспансивной мутацией гексануклеотидных повторов C9orf72 (HREM), CSF и поли(GP) мононуклеарных клеток периферической крови (PBMC).	12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата	Мера Описание	Временное ограничение
Прогностическая полезность ведущих кандидатов в биомаркеры биологической жидкости. Временное ограничение: 12 месяцев	В популяции пациентов с БАС и родственными расстройствами, которые соответствуют требованиям для типичного клинического исследования, количественно определите прогностическую ценность, которую исходные уровни биомаркеров добавляют к легко доступным клиническим факторам, которые, как известно, предсказывают прогноз.	12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

University of Miami

Соавторы

National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

National Institutes of Health (NIH)

Следователи

Главный следователь: Michael Benatar, University of Miami

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

22 января 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 июня 2024 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 июня 2025 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

27 февраля 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

10 апреля 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

12 апреля 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 марта 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

18 марта 2024 г.

Последняя проверка

1 марта 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

20180908
U01NS107027 (Грант/контракт NIH США)

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .